Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Patientrapporterede resultater hos forsøgspersoner behandlet med ReFacto AF Rutineprofylakse

12. november 2020 opdateret af: Pfizer

IKKE-INTERVENTIONELLE UNDERSØGELSE TIL VURDERING AF DEN SUNDHEDSRELATEREDE LIVSKVALITET VED SVÆR ELLER MODERAT SVÆR BÆMOFILI A EMNER BEHANDLET MED REFACTO AF RUTINEPROFYLAKSIS

Denne NIS har til formål at vurdere de patientrapporterede resultater (PRO'er) i tilmeldte forsøgspersoner

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Designet af undersøgelsen er observationel: både prospektiv og retrospektiv, national, multicenter, ikke-interventionel. Under dette observationsstudie skal forsøgspersoner, der er diagnosticeret med svær eller moderat svær (med svær fænotype) hæmofili A, som modtager rutinemæssig profylaksebehandling med ReFacto AF i henhold til lokal standard klinisk behandling og i overensstemmelse med lokal mærkning, observeres i 12 måneder.

Det primære formål er at vurdere den sundhedsrelaterede livskvalitet hos forsøgspersoner, der behandles med ReFacto AF rutineprofylakse ved baseline og efter 6 og 12 måneder.

De sekundære mål er:

  • At vurdere den subjektive fysiske funktion af forsøgspersoner behandlet med ReFacto AF rutineprofylakse ved baseline og efter 6 og 12 måneder;
  • At vurdere behandlingstilfredsheden hos omsorgspersoner til børn og personer over 18 år behandlet med ReFacto AF rutineprofylakse ved baseline og efter 6 og 12 måneder;
  • At bestemme i rutinemæssig klinisk praksis den gennemsnitlige årlige blødningsrate (ABR) hos forsøgspersoner behandlet med ReFacto AF rutineprofylakse;
  • At beskrive status for ledsundhed målt af HJHS før og efter påbegyndelse af rutineprofylakse for forsøgspersoner over 18 år.

Undersøgelsestype

Observationel

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner, der modtager rutinemæssig profylaksebehandling med ReFacto AF som bestemt af inklusionskriterierne, vil blive inkluderet i undersøgelsen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alvorlige (FVIII: C <1%) eller moderat svære (FVIII: C ≥1 - ≤2% med svær fænotype [mindst 4 spontane blødninger klinisk dokumenteret i løbet af en 6-måneders periode] og uden inhibitorer) mandlige forsøgspersoner med hæmofili A, der modtager rutine profylakse behandling.

  2. Alder:

    • Fra 2 til 18 år;
    • Forsøgspersoner over 18 år, der begyndte rutinemæssig profylaksebehandling i barndommen (og var en del af det nationale profylakseprogram, da de fyldte 18 år).
  3. Tidligere behandlede patienter (PTP'er) med hæmofili A. Tidligere behandlede patienter (PTP) betragtes i denne undersøgelse som et forsøgsperson, der har mindst 50 eksponeringsdage for ethvert FVIII-produkt. En eksponeringsdag (ED) er en 24-timers periode, hvor en dosis FVIII-koncentrat er blevet administreret, uanset størrelse og hyppighed.
  4. Ingen historie og ingen nuværende FVIII-hæmmer defineret som en titer ≥0,6 BU/mL eller nogen målt Bethesda-hæmmertiter, der er større end den øvre grænse for normalen for det laboratorium, der udfører analysen.
  5. Forsøgspersoner, som af deres behandlende læge er planlagt til at påbegynde profylakse med ReFacto AF eller fortsætte tidligere påbegyndt profylakse med ReFacto AF, og forsøgspersoner, der skifter fra profylakse med et andet FVIII-produkt til ReFacto AF.
  6. Bevis på et personligt underskrevet og dateret informeret samtykke og samtykke (for børn i alderen 6-17 år), der indikerer, at forsøgspersonen (eller en juridisk acceptabel repræsentant) er blevet informeret om alle relevante aspekter af undersøgelsen.

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  1. Personen har kendt overfølsomhed over for det aktive stof eller et eller flere af hjælpestofferne.
  2. Personen har kendt allergisk reaktion på hamsterproteiner.
  3. Tilstedeværelse af enhver blødningsforstyrrelse ud over hæmofili A.
  4. Behandling med ethvert forsøgsmiddel eller udstyr inden for de seneste 30 dage.
  5. Eventuelle andre kontraindikationer i henhold til produktresuméet (SPC).
  6. Uegnet til at deltage i undersøgelsen af ​​andre årsager som vurderet af investigator.
  7. Emner (eller en juridisk acceptabel repræsentant) er ikke i stand til at forstå undersøgelsesdokumenter og undersøgelsesprocedure.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
1. Refacto AF (NIS)
Ikke-interventionel undersøgelse
Medicin: Refacto AF
Observationel - ikke-interventionel undersøgelse
Andre navne:
  • moroctocog alfa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den helbredsrelaterede livskvalitet hos forsøgspersoner behandlet med ReFacto AF rutineprofylakse
Tidsramme: Baseline og efter 6 og 12 måneder.

HRQoL vil blive vurderet ved at anvende det selvrapporterede hæmofili-specifikke livskvalitet Haemo-QoL spørgeskema.

Endpointet vil omfatte domænerne og de samlede scorer for spørgeskemaet. Resultaterne af denne undersøgelse vil blive præsenteret ved hjælp af beskrivende statistik, og der vil ikke være nogen hypotesetestning. Domænescorerne og totalscorerne vil blive opsummeret med: N, middelværdi (sd), median, min-max og 95 % konfidensintervallet ved baseline, slutningen af ​​undersøgelsen og ændringen fra baseline.
Baseline og efter 6 og 12 måneder.
Den sundhedsrelaterede livskvalitet
Tidsramme: Baseline og efter 6 og 12 måneder.
HRQoL vil også blive evalueret ved at registrere antallet af fraværsdage fra børnehave, skole eller gymnasiet. Der er ingen a priori-hypoteser specificeret, og resultaterne vil blive præsenteret som beskrivende statistik.
Baseline og efter 6 og 12 måneder.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den subjektive fysiske funktion af forsøgspersoner behandlet med ReFacto AF rutineprofylakse
Tidsramme: Baseline og efter 6 og 12 måneder;

Forsøgspersoner vil blive bedt om at rapportere deres subjektive fysiske funktion ved hjælp af HEP-Test-Q.

Endpointet vil omfatte domænerne og de samlede scorer for spørgeskemaet. Resultaterne af denne undersøgelse vil blive præsenteret ved hjælp af beskrivende statistik, og der vil ikke være nogen hypotesetestning. Domænescorerne og totalscorerne vil blive opsummeret med: N, middelværdi (sd), median, min-max og 95 % konfidensintervallet ved baseline, slutningen af ​​undersøgelsen og ændringen fra baseline.
Baseline og efter 6 og 12 måneder;
Behandlingstilfredsheden hos omsorgspersoner til børn og forsøgspersoner over 18 år behandlet med ReFacto AF rutineprofylakse
Tidsramme: Baseline og efter 6 og 12 måneder;

Pårørende vil evaluere deres tilfredshed med behandlingen af ​​deres barn, og de ovennævnte 18-årige forsøgspersoner vil evaluere deres egen tilfredshed med behandlingen ved hjælp af Hemo-Satp-spørgeskemaet.

Endpointet vil omfatte domænerne og de samlede scorer for spørgeskemaet. Resultaterne af denne undersøgelse vil blive præsenteret ved hjælp af beskrivende statistik, og der vil ikke være nogen hypotesetestning. Domænescorerne og totalscorerne vil blive opsummeret med: N, middelværdi (sd), median, min-max og 95 % konfidensintervallet ved baseline, slutningen af ​​undersøgelsen og ændringen fra baseline.
Baseline og efter 6 og 12 måneder;
Den gennemsnitlige årlige blødningsrate (ABR) hos forsøgspersoner behandlet med ReFacto AF rutineprofylakse;
Tidsramme: Efter 12 måneder
ABR vil blive beregnet ved afslutningen af ​​undersøgelsen baseret på antallet af blødninger registreret i løbet af den 12-måneders observationsperiode. ABR vil blive præsenteret som N, middelværdi (sd), median, min-max og 95 % konfidensintervallet.
Efter 12 måneder
Ledsundhed for personer over 18 år
Tidsramme: Efter 12 måneder

Status for ledsundhed vil blive beskrevet for personer over 18 år, der bruger HJHS (Hemophilia Joint Health Score) før og efter påbegyndelse af rutineprofylakse. HJHS for et bestemt led (albue, knæ eller ankel) repræsenterer summen mellem ledtotalerne og den globale gangscore. Minimumsscore er 0 og maksimum er 24.

Ledtotalerne er summen mellem scorerne for hævelse, varighed af hævelse, muskelatrofi, crepitus ved bevægelse, fleksionstab, ekstensionstab, ledsmerter og styrke; den maksimale score er 20.

Den globale gangscore evaluerer gang, trapper, løb og hop i ét ben; den maksimale score er 4.
Efter 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. september 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. maj 2021

Studieafslutning (Forventet)

1. januar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. februar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. marts 2016

Først opslået (Skøn)

24. marts 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. november 2020

Sidst verificeret

1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B1831088

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Refacto AF

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Pakistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner