Door de patiënt gerapporteerde resultaten bij proefpersonen die werden behandeld met ReFacto AF Routinematige profylaxe
NIET-INTERVENTIONEEL ONDERZOEK OM DE GEZONDHEIDSGERELATEERDE KWALITEIT VAN LEVEN TE BEOORDELEN BIJ ERNSTIGE OF MATIG ERNSTIGE HEMOFILIE A-PROEFPERSONEN DIE WORDEN BEHANDELD MET REFACTO AF ROUTINEPROFYLAXIS
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
De opzet van de studie is observationeel: zowel prospectief als retrospectief, nationaal, multicenter, niet-interventioneel. Tijdens deze observationele studie moeten proefpersonen die gediagnosticeerd zijn met ernstige of matig ernstige (met ernstig fenotype) hemofilie A die routinematige profylaxebehandeling krijgen met ReFacto AF volgens de lokale standaard klinische zorg en in overeenstemming met de lokale etikettering, gedurende 12 maanden worden geobserveerd.
Het primaire doel is het beoordelen van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bij proefpersonen die werden behandeld met routinematige profylaxe van ReFacto AF bij baseline en na 6 en 12 maanden.
De secundaire doelstellingen zijn:
- Om het subjectieve fysieke functioneren te beoordelen van proefpersonen die werden behandeld met routinematige profylaxe van ReFacto AF bij baseline en na 6 en 12 maanden;
- Om de behandelingstevredenheid te beoordelen van verzorgers van kinderen en proefpersonen ouder dan 18 jaar die werden behandeld met routinematige profylaxe van ReFacto AF bij baseline en na 6 en 12 maanden;
- Om in de dagelijkse klinische praktijk de gemiddelde jaarlijkse bloedingssnelheid (ABR) te bepalen bij proefpersonen die werden behandeld met routinematige profylaxe van ReFacto AF;
- Om de status van gewrichtsgezondheid te beschrijven, gemeten door HJHS voor en na het starten van routinematige profylaxe voor proefpersonen ouder dan 18 jaar.
Studietype
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ernstige (FVIII: C <1%) of matig ernstige (FVIII: C ≥1 - ≤2% met ernstig fenotype [minstens 4 spontane bloedingen klinisch gedocumenteerd gedurende een periode van 6 maanden] en zonder remmers) mannelijke proefpersonen met hemofilie A die routine krijgt profylaxe behandeling.
Leeftijd:
- Van 2 tot 18 jaar;
- Proefpersonen ouder dan 18 jaar die begonnen met routinematige profylaxebehandeling in de kindertijd (en deel uitmaakten van het nationale profylaxeprogramma toen ze 18 jaar werden).
- Eerder behandelde patiënten (PTP's) met hemofilie A. Eerder behandelde patiënten (PTP's) worden in dit onderzoek beschouwd als een proefpersoon die ten minste 50 dagen is blootgesteld aan een FVIII-product. Een blootstellingsdag (ED) is een periode van 24 uur waarin een dosis FVIII-concentraat is toegediend, ongeacht de grootte en frequentie.
- Geen geschiedenis en geen huidige FVIII-remmer gedefinieerd als een titer ≥ 0,6 BU/ml of een gemeten Bethesda-remmertiter hoger dan de bovengrens van normaal voor het laboratorium dat de assay uitvoert.
- Proefpersonen die door hun behandelend arts zijn ingepland om profylaxe met ReFacto AF te starten of eerder gestarte profylaxe met ReFacto AF voort te zetten, en proefpersonen die overstappen van profylaxe met een ander FVIII-product naar ReFacto AF.
- Bewijs van een persoonlijk ondertekend en gedateerd document voor geïnformeerde toestemming en instemming (voor kinderen van 6-17 jaar) waaruit blijkt dat de proefpersoon (of een wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger) op de hoogte is gebracht van alle relevante aspecten van het onderzoek.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Proefpersoon heeft een bekende overgevoeligheid voor de werkzame stof of een van de hulpstoffen.
- Proefpersoon heeft een bekende allergische reactie op hamstereiwitten.
- Aanwezigheid van een bloedingsstoornis naast hemofilie A.
- Behandeling met een onderzoeksmiddel of apparaat in de afgelopen 30 dagen.
- Alle andere contra-indicaties volgens de samenvatting van de productkenmerken (SPC).
- Ongeschikt om deel te nemen aan het onderzoek om enige andere reden zoals beoordeeld door de onderzoeker.
- Onderwerpen (of een wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger) die de studiedocumenten en de studieprocedure niet kunnen begrijpen.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
1. Refacto-AF (NIS)
Niet-interventionele studie
|
Observationeel - niet-interventionele studie
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bij proefpersonen die werden behandeld met routinematige profylaxe van ReFacto AF
Tijdsspanne: Baseline en na 6 en 12 maanden.
|
HRQoL zal worden beoordeeld door de zelfgerapporteerde hemofilie-specifieke kwaliteit van leven Haemo-QoL-vragenlijst toe te passen. Het eindpunt omvat de domeinen en totaalscores van de vragenlijst. De resultaten van deze studie zullen worden gepresenteerd met behulp van beschrijvende statistiek en er zal geen hypothesetoetsing plaatsvinden. De domeinscores en totaalscores worden samengevat door: N, gemiddelde (sd), mediaan, min-max en het 95%-betrouwbaarheidsinterval bij aanvang, einde van het onderzoek en de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde. |
Baseline en na 6 en 12 maanden.
|
|
De gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Baseline en na 6 en 12 maanden.
|
HRQoL zal ook worden geëvalueerd door het aantal dagen afwezigheid van de kleuterschool, school of middelbare school te registreren.
Er zijn geen a priori hypothesen gespecificeerd en de resultaten zullen worden gepresenteerd als beschrijvende statistieken.
|
Baseline en na 6 en 12 maanden.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het subjectieve fysieke functioneren van proefpersonen die werden behandeld met routinematige profylaxe van ReFacto AF
Tijdsspanne: Baseline en na 6 en 12 maanden;
|
Proefpersonen wordt gevraagd hun subjectieve fysieke functioneren te rapporteren met behulp van de HEP-Test-Q. Het eindpunt omvat de domeinen en totaalscores van de vragenlijst. De resultaten van deze studie zullen worden gepresenteerd met behulp van beschrijvende statistiek en er zal geen hypothesetoetsing plaatsvinden. De domeinscores en totaalscores worden samengevat door: N, gemiddelde (sd), mediaan, min-max en het 95%-betrouwbaarheidsinterval bij aanvang, einde van het onderzoek en de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde. |
Baseline en na 6 en 12 maanden;
|
|
De tevredenheid over de behandeling van verzorgers van kinderen en proefpersonen ouder dan 18 jaar die worden behandeld met routinematige profylaxe van ReFacto AF
Tijdsspanne: Baseline en na 6 en 12 maanden;
|
Zorgverleners zullen hun tevredenheid met de behandeling van hun kind evalueren en de proefpersonen van boven de 18 jaar zullen hun eigen tevredenheid met de behandeling evalueren met behulp van de Hemo-Satp-vragenlijst. Het eindpunt omvat de domeinen en totaalscores van de vragenlijst. De resultaten van deze studie zullen worden gepresenteerd met behulp van beschrijvende statistiek en er zal geen hypothesetoetsing plaatsvinden. De domeinscores en totaalscores worden samengevat door: N, gemiddelde (sd), mediaan, min-max en het 95%-betrouwbaarheidsinterval bij aanvang, einde van het onderzoek en de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde. |
Baseline en na 6 en 12 maanden;
|
|
De gemiddelde bloedingsfrequentie (ABR) op jaarbasis bij proefpersonen die werden behandeld met routinematige profylaxe van ReFacto AF;
Tijdsspanne: Na 12 maanden
|
ABR wordt aan het einde van het onderzoek berekend op basis van het aantal bloedingen dat is geregistreerd tijdens de observatieperiode van 12 maanden.
De ABR wordt gepresenteerd als N, gemiddelde (sd), mediaan, min-max en het 95% betrouwbaarheidsinterval.
|
Na 12 maanden
|
|
Gewrichtsgezondheid voor proefpersonen ouder dan 18 jaar
Tijdsspanne: Na 12 maanden
|
De status van de gezondheid van de gewrichten zal worden beschreven voor proefpersonen ouder dan 18 jaar met behulp van de HJHS (Hemophilia Joint Health Score) voor en na het starten van routinematige profylaxe. HJHS voor één bepaald gewricht (elleboog, knie of enkel) vertegenwoordigt de som tussen de gewrichtstotalen en de globale gangscore. De minimale score is 0 en de maximale score is 24. Het gewrichtstotaal is de som van de scores voor zwelling, duur van zwelling, spieratrofie, crepitus bij beweging, flexieverlies, extensieverlies, gewrichtspijn en kracht; de maximale score is 20. De globale gangscore evalueert lopen, trappen, rennen en springen in één been; de maximale score is 4. |
Na 12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Verwacht)
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- B1831088
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .