Результаты, о которых сообщают пациенты, у субъектов, получавших рутинную профилактику ReFacto AF
НЕИНТЕРВЕНЦИОННОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ ПО ОЦЕНКЕ СВЯЗАННОГО С ЗДОРОВЬЕМ КАЧЕСТВА ЖИЗНИ ПРИ ТЯЖЕЛОЙ ИЛИ УМЕРЕННО ТЯЖЕЛОЙ ГЕМОФИЛИИ А У СУБЪЕКТОВ, ЛЕЧАЩИХСЯ REFACTO AF ОБЫЧНОЙ ПРОФИЛАКТИКОЙ
Обзор исследования
Подробное описание
Дизайн исследования наблюдательный: как проспективный, так и ретроспективный, национальный, многоцентровый, неинтервенционный. Во время этого обсервационного исследования субъекты с диагнозом гемофилия А тяжелой или средней степени тяжести (с тяжелым фенотипом), получающие рутинное профилактическое лечение препаратом ReFacto AF в соответствии с местными стандартами клинической помощи и в соответствии с местными инструкциями, должны наблюдаться в течение 12 месяцев.
Основная цель состоит в том, чтобы оценить качество жизни, связанное со здоровьем, у субъектов, получавших рутинную профилактику ReFacto AF в начале исследования, а также через 6 и 12 месяцев.
Второстепенными целями являются:
- Оценить субъективное физическое функционирование субъектов, получавших рутинную профилактику ReFacto AF в начале исследования и через 6 и 12 месяцев;
- Оценить удовлетворенность лечением лиц, осуществляющих уход за детьми, и лиц старше 18 лет, получавших рутинную профилактику ReFacto AF в начале исследования, а также через 6 и 12 месяцев;
- Определить в рутинной клинической практике среднюю годовую частоту кровотечений (СКК) у субъектов, получавших рутинную профилактику ФП ReFacto;
- Описать состояние здоровья суставов, измеренное с помощью HJHS, до и после начала плановой профилактики у лиц старше 18 лет.
Тип исследования
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Тяжелая (FVIII: C <1%) или умеренно тяжелая (FVIII: C ≥1–≤2% с тяжелым фенотипом [не менее 4 клинически подтвержденных спонтанных кровотечений в течение 6 месяцев] и без ингибиторов) мужчины с гемофилией А, получающие рутинную профилактическое лечение.
Возраст:
- от 2 до 18 лет;
- Субъекты старше 18 лет, которые начали плановое профилактическое лечение в детстве (и были частью национальной программы профилактики, когда им исполнилось 18 лет).
- Ранее леченные пациенты (PTP) с гемофилией A. Ранее леченный пациент (PTP) рассматривается в этом исследовании как субъект, который подвергался как минимум 50-дневному воздействию любого продукта FVIII. День воздействия (ЭД) — это 24-часовой период, в течение которого была введена доза концентрата FVIII, независимо от размера и частоты.
- Нет анамнеза и нет текущего ингибитора FVIII, определяемого как титр ≥0,6 BU/мл или любой измеренный титр ингибитора Bethesda, превышающий верхний предел нормы для лаборатории, выполняющей анализ.
- Субъекты, которым их лечащий врач назначил начать профилактику с помощью ReFacto AF или продолжить ранее начатую профилактику с помощью ReFacto AF, и субъекты, которые переходят с профилактики с помощью другого продукта FVIII на ReFacto AF.
- Документ, подтверждающий лично подписанное и датированное информированное согласие и согласие (для детей в возрасте 6-17 лет), указывающее, что субъект (или его законный представитель) был проинформирован обо всех соответствующих аспектах исследования.
Основные критерии исключения:
- Субъект имеет известную гиперчувствительность к активному веществу или любому из вспомогательных веществ.
- У субъекта была известная аллергическая реакция на белки хомяка.
- Наличие любого нарушения свертываемости крови в дополнение к гемофилии А.
- Лечение любым исследуемым агентом или устройством в течение последних 30 дней.
- Любые другие противопоказания в соответствии с краткими характеристиками продукта (SPC).
- Неподходящий для участия в исследовании по любой другой причине, установленной исследователем.
- Субъекты (или их законные представители) не в состоянии понять документы исследования и процедуру исследования.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
1. Рефакто AF (НИШ)
Неинтервенционное исследование
|
Наблюдательное - неинтервенционное исследование
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Качество жизни, связанное со здоровьем, у пациентов, получавших рутинную профилактику ReFacto AF
Временное ограничение: Исходно и через 6 и 12 мес.
|
HRQoL будет оцениваться с помощью опросника Haemo-QoL о качестве жизни, о котором сообщают сами пациенты. Конечная точка будет включать домены и общие баллы анкеты. Результаты этого исследования будут представлены с использованием описательной статистики без проверки гипотез. Баллы домена и общие баллы будут суммированы по: N, среднему (sd), медиане, минимуму-максу и 95% доверительному интервалу на исходном уровне, в конце исследования и изменении по сравнению с исходным уровнем. |
Исходно и через 6 и 12 мес.
|
|
Качество жизни, связанное со здоровьем
Временное ограничение: Исходно и через 6 и 12 мес.
|
HRQoL также будет оцениваться путем регистрации количества дней отсутствия в детском саду, школе или средней школе.
Априорные гипотезы не указаны, и результаты будут представлены в виде описательной статистики.
|
Исходно и через 6 и 12 мес.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Субъективное физическое функционирование субъектов, получавших рутинную профилактику ReFacto AF
Временное ограничение: Исходно и через 6 и 12 месяцев;
|
Субъектов попросят сообщить о своем субъективном физическом функционировании с помощью HEP-Test-Q. Конечная точка будет включать домены и общие баллы анкеты. Результаты этого исследования будут представлены с использованием описательной статистики без проверки гипотез. Баллы домена и общие баллы будут суммированы по: N, среднему (sd), медиане, минимуму-максу и 95% доверительному интервалу на исходном уровне, в конце исследования и изменении по сравнению с исходным уровнем. |
Исходно и через 6 и 12 месяцев;
|
|
Удовлетворенность лечением лиц, осуществляющих уход за детьми, и субъектов старше 18 лет, получающих рутинную профилактику ReFacto AF
Временное ограничение: Исходно и через 6 и 12 месяцев;
|
Воспитатели будут оценивать свою удовлетворенность лечением своего ребенка, а субъекты старше 18 лет будут оценивать свою удовлетворенность лечением с помощью опросника Hemo-Satp. Конечная точка будет включать домены и общие баллы анкеты. Результаты этого исследования будут представлены с использованием описательной статистики без проверки гипотез. Баллы домена и общие баллы будут суммированы по: N, среднему (sd), медиане, минимуму-максу и 95% доверительному интервалу на исходном уровне, в конце исследования и изменении по сравнению с исходным уровнем. |
Исходно и через 6 и 12 месяцев;
|
|
Средняя годовая частота кровотечений (СКК) у субъектов, получавших рутинную профилактику ReFacto AF;
Временное ограничение: Через 12 месяцев
|
ABR будет рассчитываться в конце исследования на основе количества кровотечений, зарегистрированных в течение 12-месячного периода наблюдения.
ABR будет представлен как N, среднее (sd), медиана, минимум-максимум и 95% доверительный интервал.
|
Через 12 месяцев
|
|
Совместное здоровье для субъектов старше 18 лет
Временное ограничение: Через 12 месяцев
|
Состояние здоровья суставов будет описано для субъектов старше 18 лет с использованием шкалы HJHS (показатель здоровья суставов при гемофилии) до и после начала плановой профилактики. HJHS для одного конкретного сустава (локтевого, коленного или голеностопного) представляет собой сумму между общим количеством суставов и общей оценкой походки. Минимальная оценка равна 0, а максимальная — 24. Общее количество баллов по суставам представляет собой сумму баллов по опуханию, продолжительности отека, мышечной атрофии, крепитации при движении, потере сгибания и разгибания, боли в суставах и силы; максимальный балл 20. Общая оценка походки оценивает ходьбу, подъем по лестнице, бег и прыжки на одной ноге; максимальный балл 4. |
Через 12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- B1831088
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .