ReFacto AF 일상 예방으로 치료받은 피험자에서 환자가 보고한 결과
중증 또는 중등도 중증 혈우병 A 환자의 건강 관련 삶의 질을 평가하기 위한 비간섭 연구 REFACTO AF 일상적인 예방
연구 개요
상세 설명
연구 설계는 관찰적입니다: 전향적 및 후향적, 국가적, 다기관, 비개입적. 이 관찰 연구 동안 중증 또는 중등도(심각한 표현형) 혈우병 A로 진단된 피험자는 지역 표준 임상 치료에 따라 지역 라벨링에 따라 ReFacto AF로 일상적인 예방 치료를 받고 있으며 12개월 동안 관찰됩니다.
1차 목표는 기준선과 6개월 및 12개월 후에 ReFacto AF 일상적인 예방으로 치료받은 피험자의 건강 관련 삶의 질을 평가하는 것입니다.
보조 목표는 다음과 같습니다.
- 기준선과 6개월 및 12개월 후 ReFacto AF 일상적인 예방으로 치료받은 피험자의 주관적인 신체 기능을 평가하기 위해;
- 기준선과 6개월 및 12개월 후 ReFacto AF 일상적인 예방으로 치료받은 18세 이상의 어린이 및 피험자의 간병인의 치료 만족도를 평가합니다.
- 일상적인 임상 실습에서 ReFacto AF 일상적인 예방으로 치료받은 피험자의 평균 연간 출혈률(ABR)을 결정하기 위해;
- 18세 이상의 피험자에 대해 일상적인 예방 조치를 시작하기 전과 후에 HJHS에서 측정한 관절 건강 상태를 설명합니다.
연구 유형
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 중증(FVIII: C <1%) 또는 중등도 중증(FVIII: C ≥1 - ≤2% 중증 표현형[6개월 동안 임상적으로 기록된 최소 4회의 자발 출혈] 및 억제제 없음) 혈우병 A가 있는 남성 피험자 예방 치료.
나이:
- 2~18세;
- 어린 시절에 일상적인 예방 치료를 시작한 18세 이상의 대상자(그리고 18세가 되었을 때 국가 예방 프로그램의 일부였음).
- A형 혈우병 이전 치료 환자(PTP). 이 연구에서 이전 치료 환자(PTP)는 FVIII 제품에 최소 50일 노출된 피험자로 간주됩니다. 노출일(ED)은 크기와 빈도에 관계없이 FVIII 농축액이 투여된 24시간 기간입니다.
- 역가 ≥0.6 BU/mL로 정의된 과거력 및 현재 FVIII 억제제 없음 또는 분석을 수행하는 실험실의 정상 상한보다 큰 측정된 Bethesda 억제제 역가.
- 치료 의사가 ReFacto AF로 예방 조치를 시작하거나 이전에 ReFacto AF로 시작한 예방 조치를 계속하도록 예약한 피험자 및 다른 FVIII 제품으로 예방 조치를 ReFacto AF로 전환하는 피험자.
- 피험자(또는 법적으로 허용되는 대리인)가 연구의 모든 관련 측면에 대해 통보받았다는 것을 나타내는 개인적으로 서명하고 날짜가 기재된 사전 동의 및 승인 문서(6-17세 아동용)의 증거.
주요 배제 기준:
- 피험자는 활성 물질 또는 부형제에 대해 알려진 과민증이 있습니다.
- 피험자는 햄스터 단백질에 알레르기 반응을 보이는 것으로 알려져 있습니다.
- A형 혈우병 외에 출혈 장애가 있는 경우
- 지난 30일 이내에 연구용 제제 또는 장치로 치료.
- SPC(제품 특성 요약)에 따른 기타 금기 사항.
- 조사관이 평가한 다른 이유로 연구에 참여하기에 부적합합니다.
- 연구 문서 및 연구 절차를 이해할 수 없는 피험자(또는 법적으로 허용되는 대리인).
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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1. 리팩토 AF(국정원)
비간섭 연구
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관찰 - 비간섭 연구
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ReFacto AF 일상적인 예방으로 치료받은 피험자의 건강 관련 삶의 질
기간: 기준선 및 6개월 및 12개월 후.
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HRQoL은 자가 보고된 혈우병 관련 삶의 질 Haemo-QoL 설문지를 적용하여 평가됩니다. 끝점에는 설문지의 영역과 총 점수가 포함됩니다. 이 연구의 결과는 기술 통계를 사용하여 제시되며 가설 테스트는 없습니다. 영역 점수 및 총 점수는 N, 평균(sd), 중앙값, 최소-최대 및 기준선에서의 95% 신뢰 구간, 연구 종료 및 기준선으로부터의 변화로 요약됩니다. |
기준선 및 6개월 및 12개월 후.
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건강과 관련된 삶의 질
기간: 기준선 및 6개월 및 12개월 후.
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HRQoL은 유치원, 학교 또는 고등학교 결석 일수를 기록하여 평가됩니다.
지정된 선험적 가설이 없으며 결과는 기술 통계로 표시됩니다.
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기준선 및 6개월 및 12개월 후.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ReFacto AF 일상 예방으로 치료받은 피험자의 주관적인 신체 기능
기간: 기준선 및 6개월 및 12개월 후;
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피험자는 HEP-Test-Q를 사용하여 주관적인 신체 기능을 보고해야 합니다. 끝점에는 설문지의 영역과 총 점수가 포함됩니다. 이 연구의 결과는 기술 통계를 사용하여 제시되며 가설 테스트는 없습니다. 영역 점수 및 총 점수는 N, 평균(sd), 중앙값, 최소-최대 및 기준선에서의 95% 신뢰 구간, 연구 종료 및 기준선으로부터의 변화로 요약됩니다. |
기준선 및 6개월 및 12개월 후;
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ReFacto AF 정기 예방 치료를 받은 18세 이상 어린이 및 피험자의 간병인의 치료 만족도
기간: 기준선 및 6개월 및 12개월 후;
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보호자는 자녀의 치료에 대한 만족도를 평가하고 위의 18세 피험자는 Hemo-Satp 설문지를 사용하여 치료에 대한 자신의 만족도를 평가합니다. 끝점에는 설문지의 영역과 총 점수가 포함됩니다. 이 연구의 결과는 기술 통계를 사용하여 제시되며 가설 테스트는 없습니다. 영역 점수 및 총 점수는 N, 평균(sd), 중앙값, 최소-최대 및 기준선에서의 95% 신뢰 구간, 연구 종료 및 기준선으로부터의 변화로 요약됩니다. |
기준선 및 6개월 및 12개월 후;
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ReFacto AF 일상적인 예방으로 치료받은 피험자의 평균 연간 출혈률(ABR);
기간: 12개월 후
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ABR은 12개월 관찰 기간 동안 기록된 출혈 수를 기준으로 연구가 끝날 때 계산됩니다.
ABR은 N, 평균(sd), 중앙값, 최소-최대 및 95% 신뢰 구간으로 표시됩니다.
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12개월 후
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18세 이상 대상자를 위한 관절 건강
기간: 12개월 후
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일상적인 예방 조치를 시작하기 전과 후에 HJHS(혈우병 관절 건강 점수)를 사용하여 18세 이상의 피험자에 대해 관절 건강 상태를 설명합니다. 특정 관절(팔꿈치, 무릎 또는 발목)에 대한 HJHS는 관절 총계와 전체 보행 점수 간의 합계를 나타냅니다. 최소 점수는 0이고 최대 점수는 24입니다. 관절 총계는 부기, 부기 기간, 근육 위축, 운동 시 염발음, 굴곡 소실, 신전 소실, 관절 통증 및 근력에 대한 점수 간의 합입니다. 최대 점수는 20입니다. 글로벌 보행 점수는 한쪽 다리로 걷기, 계단, 달리기 및 호핑을 평가합니다. 최대 점수는 4입니다. |
12개월 후
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- B1831088
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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