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Résultats rapportés par les patients chez les sujets traités par la prophylaxie de routine ReFacto AF

12 novembre 2020 mis à jour par: Pfizer

ÉTUDE NON INTERVENTIONNELLE POUR ÉVALUER LA QUALITÉ DE VIE LIÉE À LA SANTÉ DES SUJETS HÉMOPHILIES A SÉVÈRES OU MOYENNEMENT SÉVÈRES TRAITÉS PAR REFACTO AF PROPHYLAXIE DE ROUTINE

Cette NIS vise à évaluer les résultats rapportés par les patients (PRO) chez les sujets inscrits

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le design de l'étude est observationnel : à la fois prospectif et rétrospectif, national, multicentrique, non interventionnel. Au cours de cette étude observationnelle, les sujets diagnostiqués avec une hémophilie A sévère ou modérément sévère (avec un phénotype sévère) recevant un traitement prophylactique de routine avec ReFacto AF conformément aux soins cliniques standard locaux et conformément à l'étiquetage local, doivent être observés pendant 12 mois.

L'objectif principal est d'évaluer la qualité de vie liée à la santé chez les sujets traités avec la prophylaxie de routine ReFacto AF au départ et après 6 et 12 mois.

Les objectifs secondaires sont :

  • Évaluer le fonctionnement physique subjectif des sujets traités avec la prophylaxie de routine ReFacto AF au départ et après 6 et 12 mois ;
  • Évaluer la satisfaction du traitement des soignants des enfants et des sujets de plus de 18 ans traités avec la prophylaxie de routine ReFacto AF au départ et après 6 et 12 mois ;
  • Déterminer dans la pratique clinique de routine le taux de saignement annualisé moyen (ABR) chez les sujets traités avec la prophylaxie de routine ReFacto AF ;
  • Décrire l'état de santé des articulations mesuré par HJHS avant et après le début de la prophylaxie de routine pour les sujets de plus de 18 ans.

Type d'étude

Observationnel

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 30 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les sujets recevant un traitement prophylactique de routine avec ReFacto AF tel que déterminé par les critères d'inclusion seront inclus dans l'étude.

La description

Critère d'intégration:

  1. Sévère (FVIII : C <1 %) ou modérément sévère (FVIII : C ≥1 - ≤2 % avec phénotype sévère [au moins 4 saignements spontanés cliniquement documentés pendant une période de 6 mois] et sans inhibiteurs) sujets masculins atteints d'hémophilie A recevant traitement prophylactique.

  2. Âge:

    • De 2 à 18 ans;
    • Sujets de plus de 18 ans qui ont commencé un traitement prophylactique de routine dans l'enfance (et qui faisaient partie du programme national de prophylaxie à l'âge de 18 ans).
  3. Patients précédemment traités (PTP) atteints d'hémophilie A. Un patient précédemment traité (PTP) est considéré dans cette étude comme un sujet qui a été exposé au moins 50 jours à tout produit FVIII. Une journée d'exposition (JE) est une période de 24 heures au cours de laquelle une dose de concentré de FVIII a été administrée, quelles qu'en soient la taille et la fréquence.
  4. Aucun antécédent et aucun inhibiteur actuel du FVIII défini comme un titre ≥ 0,6 BU/mL ou tout titre d'inhibiteur Bethesda mesuré supérieur à la limite supérieure de la normale pour le laboratoire effectuant le test.
  5. Sujets pour lesquels leur médecin traitant a prévu d'initier une prophylaxie avec ReFacto AF ou de poursuivre une prophylaxie précédemment initiée avec ReFacto AF, et sujets qui passent d'une prophylaxie avec un autre produit FVIII à ReFacto AF.
  6. Preuve d'un document de consentement éclairé et d'assentiment personnellement signé et daté (pour les enfants de 6 à 17 ans) indiquant que le sujet (ou un représentant légalement acceptable) a été informé de tous les aspects pertinents de l'étude.

Principaux critères d'exclusion :

  1. Le sujet a une hypersensibilité connue à la substance active ou à l'un des excipients.
  2. Le sujet a une réaction allergique connue aux protéines de hamster.
  3. Présence de tout trouble de la coagulation en plus de l'hémophilie A.
  4. Traitement avec tout agent ou dispositif expérimental au cours des 30 derniers jours.
  5. Toute autre contre-indication selon le résumé des caractéristiques du produit (RCP).
  6. Inapte à participer à l'étude pour toute autre raison évaluée par l'investigateur.
  7. Sujets (ou un représentant légalement acceptable) incapables de comprendre les documents d'étude et la procédure d'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
1. Refacto AF (NIS)
Étude non interventionnelle
Médicament: Refacto AF
Observationnelle - Étude non interventionnelle
Autres noms:
  • moroctocog alfa

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La qualité de vie liée à la santé chez les sujets traités avec la prophylaxie de routine ReFacto AF
Délai: Au départ et après 6 et 12 mois.

La QVLS sera évaluée en appliquant le questionnaire Haemo-QoL sur la qualité de vie autodéclarée spécifique à l'hémophilie.

Le critère d'évaluation comprendra les domaines et les scores totaux du questionnaire. Les résultats de cette étude seront présentés à l'aide de statistiques descriptives et il n'y aura pas de test d'hypothèse. Les scores du domaine et les scores totaux seront résumés par : N, moyenne (sd), médiane, min-max et l'intervalle de confiance à 95 % au départ, à la fin de l'étude et le changement par rapport au départ.
Au départ et après 6 et 12 mois.
La qualité de vie liée à la santé
Délai: Au départ et après 6 et 12 mois.
La QVLS sera également évaluée en enregistrant le nombre de jours d'absence de la maternelle, de l'école ou du lycée. Il n'y a pas d'hypothèses a priori spécifiées et les résultats seront présentés sous forme de statistiques descriptives.
Au départ et après 6 et 12 mois.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le fonctionnement physique subjectif des sujets traités avec la prophylaxie de routine ReFacto AF
Délai: Au départ et après 6 et 12 mois ;

Les sujets seront invités à rendre compte de leur fonctionnement physique subjectif à l'aide du HEP-Test-Q.

Le critère d'évaluation comprendra les domaines et les scores totaux du questionnaire. Les résultats de cette étude seront présentés à l'aide de statistiques descriptives et il n'y aura pas de test d'hypothèse. Les scores du domaine et les scores totaux seront résumés par : N, moyenne (sd), médiane, min-max et l'intervalle de confiance à 95 % au départ, à la fin de l'étude et le changement par rapport au départ.
Au départ et après 6 et 12 mois ;
La satisfaction du traitement des soignants des enfants et des sujets de plus de 18 ans traités avec la prophylaxie de routine ReFacto AF
Délai: Au départ et après 6 et 12 mois ;

Les soignants évalueront leur satisfaction vis-à-vis du traitement de leur enfant et les sujets de plus de 18 ans évalueront leur propre satisfaction vis-à-vis du traitement à l'aide du questionnaire Hemo-Satp.

Le critère d'évaluation comprendra les domaines et les scores totaux du questionnaire. Les résultats de cette étude seront présentés à l'aide de statistiques descriptives et il n'y aura pas de test d'hypothèse. Les scores du domaine et les scores totaux seront résumés par : N, moyenne (sd), médiane, min-max et l'intervalle de confiance à 95 % au départ, à la fin de l'étude et le changement par rapport au départ.
Au départ et après 6 et 12 mois ;
Le taux de saignement annualisé moyen (ABR) chez les sujets traités avec la prophylaxie de routine ReFacto AF ;
Délai: Après 12 mois
L'ABR sera calculé à la fin de l'étude sur la base du nombre de saignements enregistrés au cours de la période d'observation de 12 mois. L'ABR sera présenté sous la forme N, moyenne (sd), médiane, min-max et l'intervalle de confiance à 95 %.
Après 12 mois
Santé articulaire pour les sujets de plus de 18 ans
Délai: Après 12 mois

L'état de santé des articulations sera décrit pour les sujets de plus de 18 ans à l'aide du HJHS (Hemophilia Joint Health Score) avant et après le début de la prophylaxie de routine. Le HJHS pour une articulation particulière (coude, genou ou cheville) représente la somme entre les totaux des articulations et le score global de la marche. Le score minimum est 0 et le maximum est 24.

Les totaux articulaires sont la somme des scores pour l'enflure, la durée de l'enflure, l'atrophie musculaire, la crépitation au mouvement, la perte de flexion, la perte d'extension, la douleur articulaire et la force ; la note maximale est de 20.

Le score global de marche évalue la marche, les escaliers, la course et les sauts sur une jambe ; la note maximale est de 4.
Après 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 septembre 2019

Achèvement primaire (Anticipé)

1 mai 2021

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 janvier 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 février 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 mars 2016

Première publication (Estimation)

24 mars 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 novembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 novembre 2020

Dernière vérification

1 novembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • B1831088

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Pfizer fournira un accès aux données individuelles des participants anonymisés et aux documents d'étude connexes (par ex. protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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