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Von Patienten berichtete Ergebnisse bei Patienten, die mit der ReFacto AF-Routineprophylaxe behandelt wurden

12. November 2020 aktualisiert von: Pfizer

NICHT-INTERVENTIONELLE STUDIE ZUR BEWERTUNG DER GESUNDHEITSBEZOGENEN LEBENSQUALITÄT BEI SCHWERER ODER MITTELSCHWERER HÄMOPHILIE A-PROBLEMEN, DIE MIT REFACTO AF ROUTINEPROPHYLAXE BEHANDELT WERDEN

Dieses NIS zielt darauf ab, die patientenberichteten Ergebnisse (PROs) bei eingeschriebenen Probanden zu bewerten

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Design der Studie ist beobachtend: sowohl prospektiv als auch retrospektiv, national, multizentrisch, nicht interventionell. Während dieser Beobachtungsstudie müssen Probanden, bei denen eine schwere oder mittelschwere (mit schwerem Phänotyp) Hämophilie A diagnostiziert wurde, die eine routinemäßige Prophylaxebehandlung mit ReFacto AF gemäß der örtlichen klinischen Standardversorgung und in Übereinstimmung mit der örtlichen Kennzeichnung erhalten, 12 Monate lang beobachtet werden.

Das Hauptziel besteht darin, die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Probanden zu beurteilen, die zu Studienbeginn sowie nach 6 und 12 Monaten mit der Routineprophylaxe von ReFacto AF behandelt wurden.

Die sekundären Ziele sind:

  • Zur Beurteilung der subjektiven körperlichen Funktionsfähigkeit von Probanden, die zu Studienbeginn und nach 6 und 12 Monaten mit der Routineprophylaxe von ReFacto AF behandelt wurden;
  • Beurteilung der Behandlungszufriedenheit von Betreuern von Kindern und Probanden über 18 Jahren, die zu Studienbeginn und nach 6 und 12 Monaten mit der ReFacto AF-Routineprophylaxe behandelt wurden;
  • Bestimmung der mittleren jährlichen Blutungsrate (ABR) in der routinemäßigen klinischen Praxis bei Patienten, die mit der ReFacto AF-Routineprophylaxe behandelt wurden;
  • Beschreibung des vom HJHS gemessenen Zustands der Gelenkgesundheit vor und nach Beginn der Routineprophylaxe bei Probanden über 18 Jahren.

Studientyp

Beobachtungs

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 30 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Probanden, die gemäß den Einschlusskriterien eine routinemäßige Prophylaxebehandlung mit ReFacto AF erhalten, werden in die Studie einbezogen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Schwer (FVIII: C <1 %) oder mittelschwer (FVIII: C ≥1 – ≤2 % mit schwerem Phänotyp [mindestens 4 spontane Blutungen klinisch dokumentiert während eines Zeitraums von 6 Monaten] und ohne Inhibitoren) männliche Probanden mit Hämophilie A, die routinemäßig behandelt werden Prophylaxebehandlung.

  2. Alter:

    • Von 2 bis 18 Jahren;
    • Probanden über 18 Jahren, die im Kindesalter mit einer routinemäßigen Prophylaxebehandlung begonnen haben (und mit 18 Jahren am nationalen Prophylaxeprogramm teilgenommen haben).
  3. Vorbehandelte Patienten (PTPs) mit Hämophilie A. Als zuvor behandelter Patient (PTP) gilt in dieser Studie ein Proband, der mindestens 50 Tage lang einem FVIII-Produkt ausgesetzt war. Ein Expositionstag (ED) ist ein 24-Stunden-Zeitraum, in dem eine Dosis FVIII-Konzentrat verabreicht wurde, unabhängig von Größe und Häufigkeit.
  4. Keine Vorgeschichte und kein aktueller FVIII-Inhibitor, definiert als Titer ≥ 0,6 BU/ml oder ein gemessener Bethesda-Inhibitortiter, der über der Obergrenze des Normalwerts für das Labor liegt, das den Test durchführt.
  5. Probanden, bei denen von ihrem behandelnden Arzt festgelegt wurde, dass sie eine Prophylaxe mit ReFacto AF einleiten oder die zuvor eingeleitete Prophylaxe mit ReFacto AF fortsetzen sollen, und Probanden, die von der Prophylaxe mit einem anderen FVIII-Produkt auf ReFacto AF umsteigen.
  6. Nachweis einer persönlich unterzeichneten und datierten Einverständniserklärung (für Kinder im Alter von 6 bis 17 Jahren), aus der hervorgeht, dass der Proband (oder ein rechtlich zulässiger Vertreter) über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurde.

Hauptausschlusskriterien:

  1. Der Patient hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der Hilfsstoffe.
  2. Der Patient hat eine bekannte allergische Reaktion auf Hamsterproteine.
  3. Vorliegen einer Blutungsstörung zusätzlich zur Hämophilie A.
  4. Behandlung mit einem Prüfpräparat oder -gerät innerhalb der letzten 30 Tage.
  5. Alle anderen Kontraindikationen gemäß der Zusammenfassung der Produkteigenschaften (SPC).
  6. Aus irgendeinem anderen vom Prüfer beurteilten Grund für die Teilnahme an der Studie ungeeignet.
  7. Probanden (oder ein gesetzlich zulässiger Vertreter), die die Studienunterlagen und den Studienablauf nicht verstehen können.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
1. Refacto AF (NIS)
Nicht-interventionelle Studie
Arzneimittel: Refacto AF
Beobachtungsstudie – nicht-interventionelle Studie
Andere Namen:
  • Moroctocog alfa

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Probanden, die mit der ReFacto AF-Routineprophylaxe behandelt wurden
Zeitfenster: Baseline und nach 6 und 12 Monaten.

Die HRQoL wird anhand des selbstberichteten Hämophilie-spezifischen Fragebogens zur Lebensqualität beurteilt.

Der Endpunkt umfasst die Domänen und Gesamtpunktzahlen des Fragebogens. Die Ergebnisse dieser Studie werden anhand deskriptiver Statistiken dargestellt und es werden keine Hypothesentests durchgeführt. Die Domänenscores und Gesamtscores werden zusammengefasst nach: N, Mittelwert (SD), Median, Min-Max und dem 95 %-Konfidenzintervall zu Studienbeginn, am Ende der Studie und der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert.
Baseline und nach 6 und 12 Monaten.
Die gesundheitsbezogene Lebensqualität
Zeitfenster: Baseline und nach 6 und 12 Monaten.
Die HRQoL wird auch durch die Erfassung der Anzahl der Abwesenheitstage vom Kindergarten, der Schule oder dem Gymnasium bewertet. Es werden keine A-priori-Hypothesen spezifiziert und die Ergebnisse werden als deskriptive Statistiken dargestellt.
Baseline und nach 6 und 12 Monaten.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die subjektive körperliche Funktionsfähigkeit von Probanden, die mit der Routineprophylaxe von ReFacto AF behandelt wurden
Zeitfenster: Ausgangswert und nach 6 und 12 Monaten;

Die Probanden werden gebeten, ihre subjektive körperliche Leistungsfähigkeit mithilfe des HEP-Test-Q anzugeben.

Der Endpunkt umfasst die Domänen und Gesamtpunktzahlen des Fragebogens. Die Ergebnisse dieser Studie werden anhand deskriptiver Statistiken dargestellt und es werden keine Hypothesentests durchgeführt. Die Domänenscores und Gesamtscores werden zusammengefasst nach: N, Mittelwert (SD), Median, Min-Max und dem 95 %-Konfidenzintervall zu Studienbeginn, am Ende der Studie und der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert.
Ausgangswert und nach 6 und 12 Monaten;
Die Behandlungszufriedenheit von Betreuern von Kindern und Probanden über 18 Jahren, die mit der ReFacto AF-Routineprophylaxe behandelt wurden
Zeitfenster: Ausgangswert und nach 6 und 12 Monaten;

Betreuer bewerten ihre Zufriedenheit mit der Behandlung ihres Kindes und die über 18-jährigen Probanden bewerten ihre eigene Zufriedenheit mit der Behandlung anhand des Hemo-Satp-Fragebogens.

Der Endpunkt umfasst die Domänen und Gesamtpunktzahlen des Fragebogens. Die Ergebnisse dieser Studie werden anhand deskriptiver Statistiken dargestellt und es werden keine Hypothesentests durchgeführt. Die Domänenscores und Gesamtscores werden zusammengefasst nach: N, Mittelwert (SD), Median, Min-Max und dem 95 %-Konfidenzintervall zu Studienbeginn, am Ende der Studie und der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert.
Ausgangswert und nach 6 und 12 Monaten;
Die mittlere jährliche Blutungsrate (ABR) bei Probanden, die mit der ReFacto AF-Routineprophylaxe behandelt wurden;
Zeitfenster: Nach 12 Monaten
Die ABR wird am Ende der Studie auf der Grundlage der Anzahl der während des 12-monatigen Beobachtungszeitraums aufgezeichneten Blutungen berechnet. Der ABR wird als N, Mittelwert (SD), Median, Min-Max und das 95 %-Konfidenzintervall dargestellt.
Nach 12 Monaten
Gelenkgesundheit für Probanden über 18 Jahre
Zeitfenster: Nach 12 Monaten

Der Status der Gelenkgesundheit wird bei Probanden über 18 Jahren anhand des HJHS (Hemophilia Joint Health Score) vor und nach Beginn der Routineprophylaxe beschrieben. HJHS für ein bestimmtes Gelenk (Ellenbogen, Knie oder Knöchel) stellt die Summe zwischen den Gelenkgesamtwerten und dem globalen Gangwert dar. Der Mindestwert beträgt 0 und der Höchstwert 24.

Die Gelenksummen sind die Summe zwischen den Werten für Schwellung, Dauer der Schwellung, Muskelatrophie, Krepitation bei Bewegung, Beugungsverlust, Streckungsverlust, Gelenkschmerzen und Kraft; Die maximale Punktzahl beträgt 20.

Der globale Gangwert bewertet das Gehen, Treppensteigen, Laufen und Hüpfen auf einem Bein; Die maximale Punktzahl beträgt 4.
Nach 12 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. September 2019

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Mai 2021

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Februar 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. März 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

24. März 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. November 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. November 2020

Zuletzt verifiziert

1. November 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • B1831088

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugriff auf die Daten einzelner, anonymisierter Teilnehmer und zugehöriger Studiendokumente (z. B. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien und dem Verfahren von Pfizer für die Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

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