Potilaiden raportoimat tulokset potilailla, joita hoidettiin ReFacto AF:n rutiiniprofylaksilla
EI-INTERVENTIOINEN TUTKIMUS TERVEYSEEN LIITTYVÄN ELÄMÄNLAADUN ARVIOINTI REFACTO AF:llä RÄÄNTÖÖNNISSÄ ENNAKKOA VAKAvissa tai kohtalaisen vaikeassa HEMOFILIA A -OHJEISSA
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus on havainnollinen: sekä prospektiivinen että retrospektiivinen, kansallinen, monikeskus, ei-interventiivinen. Tämän havainnointitutkimuksen aikana potilaita, joilla on diagnosoitu vaikea tai kohtalaisen vaikea (vakava fenotyyppinen) hemofilia A ja jotka saavat rutiiniprofylaksia ReFacto AF:llä paikallisen kliinisen hoidon mukaisesti ja paikallisten merkintöjen mukaisesti, on tarkkailtava 12 kuukauden ajan.
Ensisijaisena tavoitteena on arvioida terveyteen liittyvää elämänlaatua potilailla, joita hoidetaan ReFacto AF:n rutiiniprofylaksilla lähtötilanteessa ja 6 ja 12 kuukauden kuluttua.
Toissijaiset tavoitteet ovat:
- Arvioida ReFacto AF:n rutiiniprofylaksilla hoidettujen henkilöiden subjektiivista fyysistä toimintaa lähtötilanteessa ja 6 ja 12 kuukauden kuluttua;
- Arvioida ReFacto AF:n rutiiniprofylaksilla hoitoon lähtötilanteessa ja 6 ja 12 kuukauden jälkeen hoidettujen lasten ja yli 18-vuotiaiden henkilöiden hoitajien hoitotyytyväisyyttä;
- Rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä keskimääräisen vuotuisen verenvuotonopeuden (ABR) määrittämiseksi ReFacto AF:n rutiiniprofylaksilla hoidetuilla henkilöillä;
- Kuvaamaan HJHS:n mittaamaa nivelten terveydentilaa ennen rutiininomaisen profylaktian aloittamista ja sen jälkeen yli 18-vuotiaille.
Opintotyyppi
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vaikeat (FVIII: C < 1 %) tai kohtalaisen vaikeat (FVIII: C ≥ 1 - ≤ 2 %, joilla on vaikea fenotyyppi [vähintään 4 spontaania verenvuotoa, jotka on kliinisesti dokumentoitu 6 kuukauden aikana] ja ilman estäjiä) miehillä, joilla on hemofilia A, jotka saavat rutiinia ennaltaehkäisevä hoito.
Ikä:
- 2-18 vuotta;
- Yli 18-vuotiaat henkilöt, jotka aloittivat rutiininomaisen ennaltaehkäisevän hoidon lapsuudessa (ja olivat osa kansallista ennaltaehkäisyohjelmaa 18-vuotiaana).
- Aiemmin hoidetut potilaat (PTP:t), joilla on hemofilia A. Aiemmin hoidettu potilas (PTP) katsotaan tässä tutkimuksessa kohteeksi, jolla on vähintään 50 altistuspäivää mille tahansa FVIII-tuotteelle. Altistuspäivä (ED) on 24 tunnin ajanjakso, jonka aikana on annettu annos FVIII-konsentraattia koosta ja tiheydestä riippumatta.
- Ei historiaa eikä nykyistä FVIII-inhibiittoria, joka on määritelty tiitteriksi ≥0,6 BU/ml, tai mitattu Bethesda-inhibiittoritiitteri, joka on suurempi kuin määrityksen suorittavan laboratorion normaalin yläraja.
- Potilaat, joiden hoitava lääkäri on määrännyt aloittamaan ennaltaehkäisyn ReFacto AF:llä tai jatkamaan aiemmin aloitettua ennaltaehkäisyä ReFacto AF:llä, ja henkilöt, jotka ovat vaihtamassa profylaksista toisella FVIII-valmisteella ReFacto AF:ään.
- Todiste henkilökohtaisesti allekirjoitetusta ja päivätystä tietoon perustuvasta suostumuksesta (6–17-vuotiaille lapsille) asiakirjasta, joka osoittaa, että tutkittavalle (tai laillisesti hyväksyttävälle edustajalle) on tiedotettu kaikista tutkimuksen oleellisista näkökohdista.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla on tunnettu yliherkkyys vaikuttavalle aineelle tai jollekin apuaineista.
- Potilaalla on tunnettu allerginen reaktio hamsterin proteiineille.
- Minkä tahansa verenvuotohäiriön esiintyminen hemofilia A:n lisäksi.
- Hoito millä tahansa tutkimusaineella tai laitteella viimeisten 30 päivän aikana.
- Muut valmisteyhteenvedon (SPC) mukaiset vasta-aiheet.
- Ei sovellu osallistumaan tutkimukseen mistään muusta tutkijan arvioimasta syystä.
- Tutkittavat (tai laillisesti hyväksyttävä edustaja), jotka eivät ymmärrä opintoasiakirjoja ja opintomenettelyä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
1. Refacto AF (NIS)
Ei-interventiotutkimus
|
Havainnointi - Ei-interventiivinen tutkimus
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu potilailla, joita hoidettiin ReFacto AF:n rutiiniprofylaksilla
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 6 ja 12 kuukauden kuluttua.
|
HRQoL arvioidaan käyttämällä itse ilmoittamaa hemofiliakohtaista elämänlaatua Haemo-QoL -kyselyä. Päätepiste sisältää kyselylomakkeen verkkotunnukset ja kokonaispisteet. Tämän tutkimuksen tulokset esitetään kuvaavien tilastojen avulla, eikä hypoteesitestausta tehdä. Aluepisteet ja kokonaispisteet lasketaan yhteen: N, keskiarvo (sd), mediaani, min-max ja 95 %:n luottamusväli lähtötilanteessa, tutkimuksen lopussa ja muutos lähtötasosta. |
Lähtötilanne ja 6 ja 12 kuukauden kuluttua.
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 6 ja 12 kuukauden kuluttua.
|
HRQoL arvioidaan myös kirjaamalla päiväkodista, koulusta tai lukiosta poissaolopäivien lukumäärä.
A priori hypoteeseja ei ole määritelty ja tulokset esitetään kuvaavina tilastoina.
|
Lähtötilanne ja 6 ja 12 kuukauden kuluttua.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ReFacto AF:n rutiiniprofylaksilla hoidettujen potilaiden subjektiivinen fyysinen toimintakyky
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 6 ja 12 kuukauden kuluttua;
|
Koehenkilöitä pyydetään raportoimaan subjektiivinen fyysinen toimintansa HEP-Test-Q:n avulla. Päätepiste sisältää kyselylomakkeen verkkotunnukset ja kokonaispisteet. Tämän tutkimuksen tulokset esitetään kuvaavien tilastojen avulla, eikä hypoteesitestausta tehdä. Aluepisteet ja kokonaispisteet lasketaan yhteen: N, keskiarvo (sd), mediaani, min-max ja 95 %:n luottamusväli lähtötilanteessa, tutkimuksen lopussa ja muutos lähtötasosta. |
Lähtötilanne ja 6 ja 12 kuukauden kuluttua;
|
|
ReFacto AF:n rutiiniprofylaksilla hoidettujen lasten ja yli 18-vuotiaiden henkilöiden hoitajien hoitotyytyväisyys
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 6 ja 12 kuukauden kuluttua;
|
Omaishoitajat arvioivat tyytyväisyyttään lapsensa hoitoon ja yli 18-vuotiaat arvioivat omaa tyytyväisyyttään hoitoon Hemo-Satp-kyselylomakkeella. Päätepiste sisältää kyselylomakkeen verkkotunnukset ja kokonaispisteet. Tämän tutkimuksen tulokset esitetään kuvaavien tilastojen avulla, eikä hypoteesitestausta tehdä. Aluepisteet ja kokonaispisteet lasketaan yhteen: N, keskiarvo (sd), mediaani, min-max ja 95 %:n luottamusväli lähtötilanteessa, tutkimuksen lopussa ja muutos lähtötasosta. |
Lähtötilanne ja 6 ja 12 kuukauden kuluttua;
|
|
Keskimääräinen vuotuinen vuotonopeus (ABR) potilailla, joita hoidettiin ReFacto AF:n rutiiniprofylaksilla;
Aikaikkuna: 12 kuukauden jälkeen
|
ABR lasketaan tutkimuksen lopussa 12 kuukauden havaintojakson aikana kirjattujen vuotojen lukumäärän perusteella.
ABR esitetään muodossa N, keskiarvo (sd), mediaani, min-max ja 95 %:n luottamusväli.
|
12 kuukauden jälkeen
|
|
Nivelten terveys yli 18-vuotiaille
Aikaikkuna: 12 kuukauden jälkeen
|
Nivelten terveydentila kuvataan yli 18-vuotiaille koehenkilöille HJHS:n (Hemophilia Joint Health Score) avulla ennen rutiininomaisen ennaltaehkäisyn aloittamista ja sen jälkeen. Yhden tietyn nivelen (kyynärpää, polvi tai nilkka) HJHS edustaa nivelten kokonaispisteiden ja yleisen kävelypistemäärän välistä summaa. Vähimmäispistemäärä on 0 ja enimmäispistemäärä 24. Nivelten kokonaissummat ovat turvotuksen, turvotuksen keston, lihasten surkastumisen, liikkeen krepityksen, taivutuksen menetyksen, venymän menetyksen, nivelkivun ja voiman pisteiden summa; maksimipistemäärä on 20. Maailmanlaajuinen kävelypistemäärä arvioi kävelyä, portaita, juoksua ja hyppimistä yhdellä jalalla; maksimipistemäärä on 4. |
12 kuukauden jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- B1831088
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .