F508del-CFTRおよびゲーティング変異のヘテロ接合体であり、Ivacaftorで治療されているCF患者におけるCavosonstat（N91115）の研究 (SNO-7)
2016年11月17日 更新者：Nivalis Therapeutics, Inc.
Ivacaftorで治療中のF508del-CFTR + ゲーティング変異のCFヘテロ接合体患者における有効性と安全性に関するN91115の第2相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験
Cavosonstat (N91115) は、嚢胞性線維症 (CF) の潜在的な新規治療法として研究されており、この研究では、F508del-CFTR のヘテロ接合体であり、ivacaftor (G551D、G1244E) による治療が承認されているゲーティング変異を持つ患者のターゲット集団を評価しています。 、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、または S549R)。
調査の概要
詳細な説明
F508del-CFTR のヘテロ接合体であり、ivacaftor による治療が承認されているゲーティング変異を有する成人 CF 患者において、ivacaftor による既存の治療に追加した場合の Cavosonstat (N91115) の肺機能に対する効果を評価する (G551D、G1244E、G1349D、G178R、 G551S、S1251N、S1255P、S549N、または S549R)。
研究の種類
介入
入学 (実際)
19
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80206
- National Jewish Health
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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St. Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital Pittsburgh
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- Medical Center of Wisconsin
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -CFの確定診断、F508del-CFTRのヘテロ接合体、およびivacaftorによる治療が承認されているゲーティング変異（G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、またはS549R）
- -スクリーニング（同意日）前の少なくとも6か月間、1日2回の慢性イバカフトールで治療されており、現在、市販のイバカフトールで治療されています
- 陰性血清妊娠検査
- -スクリーニング時の体重が40kg以上
- -パルスオキシメトリーによる酸素飽和度≧90％ スクリーニング時の周囲空気の呼吸
除外基準:
- -急性上気道または下気道感染症および肺の増悪を含む急性感染症 研究1日目から2週間以内に完了した治療、または研究日1から2週間以内の入院退院
- -肺状態のより急速な低下に関連する生物による最近の感染（研究者の裁量による）、例えば：バークホルデリア・セノセパシア、バークホルデリア・ドロサ、およびマイコバクテリウム・アブセサス
- -研究1日目から4週間以内のCF肺疾患の慢性療法（例：Pulmozyme®、高張食塩水、アジスロマイシン、TOBI®、Cayston®）のレジメンの変更
- -スクリーニング時の血中ヘモグロビン<10 g / dL
- -スクリーニング時の血清アルブミン<2.5 g / dL
- 肝機能または腎機能の異常
- -心室頻脈または他の臨床的に重要な心室性不整脈の病歴
- -スクリーニング評価を含む、QTおよび/またはQTcF（フリデリシア補正）間隔の延長の履歴（男性の場合は> 450ミリ秒、女性の場合は> 470ミリ秒）
- -固形臓器または血液学的移植の歴史
- -スクリーニングの1年前のアルコール乱用または薬物乱用（大麻、コカイン、およびオピオイドを含む）の履歴
- 連続（24時間/日）または夜間の酸素補給の使用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
マッチングカプセル（BID投与Q12H）
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一致したプラセボ カプセル
他の名前：
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実験的：カボソンスタット（N91115）400mg
Cavosonstat (N91115) 400 mg 用量 (100 mg x 4 カプセル) (BID 投与 Q12H)
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CFTRを安定させるCFTRモジュレーター
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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N91115治療群におけるppFEV1の絶対変化
時間枠：ベースライン、4 週目および 8 週目の評価
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ベースラインと N91115 治療の 4 週間後および 8 週間後の強制呼気量 (FEV) の絶対測定値。
FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
ppFEV1 (年齢、性別、身長から予測) は、ハンキンソン法を使用して計算されます。
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ベースライン、4 週目および 8 週目の評価
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PpFEV1値における実薬治療群内の試験ベースラインからの相対的変化
時間枠：ベースライン、4 週目および 8 週目の評価
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ベースラインと N91115 治療の 4 週間後および 8 週間後の強制呼気量の相対測定値。
FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
ppFEV1 (年齢、性別、身長から予測) は、ハンキンソン法を使用して計算されます。
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ベースライン、4 週目および 8 週目の評価
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汗塩化物における積極的な治療グループ内の研究ベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、4 週目および 8 週目の評価
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標準的な臨床検査技術であるピロカルピンイオントフォレシスによって測定された汗の塩化物濃度。
Wescor マクロダクト システムによる汗の収集。
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ベースライン、4 週目および 8 週目の評価
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嚢胞性線維症アンケートの呼吸ドメインの変化 - 改訂版 (CFQ-R)
時間枠：ベースライン、4 週目および 8 週目の評価
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患者アンケートでは、呼吸器症状のベースライン スコアを 4 週目と 8 週目と比較します。
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ベースライン、4 週目および 8 週目の評価
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患者全体の変化の印象における、実治療群内のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、4 週目および 8 週目の評価
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患者アンケートは、ベースラインから 4 週目および 8 週目までの健康状態の変化に対するベースライン全体の印象を比較します。
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ベースライン、4 週目および 8 週目の評価
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有害事象評価によって決定された安全性
時間枠：28日間のフォローアップ期間を伴うベースラインから8週間の治療
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臨床検査値、心電図（ECG）、肺増悪、バイタルサインの評価
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28日間のフォローアップ期間を伴うベースラインから8週間の治療
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N91115 および ivacaftor の最大血漿濃度 [Cmax] の薬物動態評価
時間枠：1週目、4週目、8週目
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N91115 および ivacaftor Cmax の評価のための血漿収集
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1週目、4週目、8週目
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N91115 および ivacaftor の血漿濃度対時間曲線下面積 [AUC] の薬物動態評価
時間枠：1週目、4週目、8週目
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N91115 および ivacaftor AUC の評価のための血漿収集
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1週目、4週目、8週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：James Chmiel, MD、Rainbow Babies and Children's Hospital/ University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年4月1日
一次修了 (予想される)
2017年4月1日
研究の完了 (予想される)
2017年4月1日
試験登録日
最初に提出
2016年3月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年3月25日
最初の投稿 (見積もり)
2016年3月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年11月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年11月17日
最終確認日
2016年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。