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Studie zu Cavosonstat (N91115) bei CF-Patienten, die heterozygot für F508del-CFTR und eine Gating-Mutation sind und mit Ivacaftor behandelt werden (SNO-7)

17. November 2016 aktualisiert von: Nivalis Therapeutics, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 2 zu N91115 zur Wirksamkeit und Sicherheit bei CF-Patienten mit heterozygoter F508del-CFTR + Gating-Mutation, die mit Ivacaftor behandelt werden

Cavosonstat (N91115) wird als potenzielle neue Therapie für Mukoviszidose (CF) untersucht, und diese Studie bewertet eine Zielpopulation von Patienten, die heterozygot für F508del-CFTR und eine Gating-Mutation sind, die für die Behandlung mit Ivacaftor (G551D, G1244E) zugelassen ist , G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R).

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bewertung der Wirkung von Cavosonstat (N91115) auf die Lungenfunktion, wenn es zu einer bereits bestehenden Behandlung mit Ivacaftor bei erwachsenen CF-Patienten hinzugefügt wird, die heterozygot für F508del-CFTR und eine Gating-Mutation sind, die für die Behandlung mit Ivacaftor zugelassen ist (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

19

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • Medical Center of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte CF-Diagnose, heterozygot für F508del-CFTR und eine Gating-Mutation, die für die Behandlung mit Ivacaftor zugelassen ist (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R)
  • Sie wurden vor dem Screening (Datum der Einwilligung) mindestens 6 Monate lang zweimal täglich mit chronischem Ivacaftor behandelt und werden derzeit mit im Handel erhältlichem Ivacaftor behandelt
  • Schwangerschaftstest im Serum negativ
  • Gewicht ≥ 40 kg beim Screening
  • Sauerstoffsättigung durch Pulsoximetrie ≥ 90 % Atemumgebungsluft beim Screening

Ausschlusskriterien:

  • Jede akute Infektion, einschließlich akuter Infektionen der oberen oder unteren Atemwege und Lungenexazerbationen, die eine Behandlung erfordern und innerhalb von 2 Wochen nach Studientag 1 abgeschlossen wurden, oder Krankenhausentlassung innerhalb von 2 Wochen nach Studientag 1
  • Kürzliche Infektion (nach Ermessen des Prüfers) mit Organismen, die mit einer schnelleren Verschlechterung des Lungenstatus einhergehen, zum Beispiel: Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa und Mycobacterium abscessus
  • Jede Änderung des Regimes für chronische Therapien für CF-Lungenerkrankungen (z. B. Pulmozyme®, hypertone Kochsalzlösung, Azithromycin, TOBI®, Cayston®) innerhalb von 4 Wochen nach Studientag 1
  • Bluthämoglobin < 10 g/dL beim Screening
  • Serumalbumin < 2,5 g/dL beim Screening
  • Abnorme Leber- oder Nierenfunktion
  • Vorgeschichte einer ventrikulären Tachykardie oder anderer klinisch signifikanter ventrikulärer Arrhythmien
  • Vorgeschichte, einschließlich Screening-Beurteilung, verlängerter QT- und/oder QTcF-Intervalle (Fridericia-Korrektur) (> 450 ms bei Männern; > 470 ms bei Frauen)
  • Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation
  • Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch (einschließlich Cannabis, Kokain und Opioide) im Jahr vor dem Screening
  • Verwendung von kontinuierlichem (24 Std./Tag) oder nächtlichem zusätzlichem Sauerstoff

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Passende Kapsel (BID-Verabreichung Q12H)
Arzneimittel: Placebo
Abgestimmte Placebo-Kapsel
Andere Namen:
  • Kontrolle
Experimental: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) in einer Dosis von 400 mg (100 mg x 4 Kapseln) (BID-Verabreichung Q12H)
Arzneimittel: Cavosonstat
CFTR-Modulator, der CFTR stabilisiert
Andere Namen:
  • N91115

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die absolute Änderung des ppFEV1 in der mit N91115 behandelten Gruppe
Zeitfenster: Baseline, Bewertung in Woche 4 und 8
Absolutmessungen des forcierten Exspirationsvolumens (FEV) im Vergleich zum Ausgangswert nach 4 und 8 Wochen Behandlung mit N91115. FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann. ppFEV1 (vorhergesagt für Alter, Geschlecht und Größe) wird nach der Hankinson-Methode berechnet.
Baseline, Bewertung in Woche 4 und 8

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die relative Veränderung der ppFEV1-Werte gegenüber dem Ausgangswert der Studie innerhalb der aktiven Behandlungsgruppe
Zeitfenster: Baseline, Bewertung in Woche 4 und 8
Relative Messungen des forcierten Exspirationsvolumens im Vergleich zur Baseline nach 4 und 8 Wochen Behandlung mit N91115. FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann. ppFEV1 (vorhergesagt für Alter, Geschlecht und Größe) wird nach der Hankinson-Methode berechnet.
Baseline, Bewertung in Woche 4 und 8
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Studie innerhalb der aktiven Behandlungsgruppe bei Schweißchlorid
Zeitfenster: Baseline, Bewertung in Woche 4 und 8
Chloridkonzentration im Schweiß, gemessen durch Pilocarpin-Iontophorese, eine standardmäßige klinische Labortechnik. Schweißabscheidung mit dem Wescor Macroduct System.
Baseline, Bewertung in Woche 4 und 8
Änderungen im respiratorischen Bereich des Mukoviszidose-Fragebogens – überarbeitet, (CFQ-R)
Zeitfenster: Baseline, Bewertung in Woche 4 und 8
Patientenfragebögen vergleichen die Ausgangswerte ihrer Atemwegssymptome mit den Wochen 4 und 8
Baseline, Bewertung in Woche 4 und 8
Absolute Änderung gegenüber dem Ausgangswert innerhalb der aktiven Behandlungsgruppe in Globaler Eindruck der Veränderung durch den Patienten
Zeitfenster: Baseline, Bewertung in Woche 4 und 8
Patientenfragebögen vergleichen den globalen Eindruck der Gesundheitsveränderungen von der Baseline bis zur 4. und 8. Woche
Baseline, Bewertung in Woche 4 und 8
Sicherheit, bestimmt durch Bewertung unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Baseline bis 8 Wochen Behandlung mit einer 28-tägigen Nachbeobachtungszeit
Beurteilung von klinischen Laborwerten, Elektrokardiogramm (EKG), Lungenexazerbationen und Vitalfunktionen
Baseline bis 8 Wochen Behandlung mit einer 28-tägigen Nachbeobachtungszeit
Pharmakokinetische Bewertung der maximalen Plasmakonzentration [Cmax] für N91115 und Ivacaftor
Zeitfenster: Woche 1, 4 und 8
Plasmaentnahme zur Bestimmung von N91115 und Ivacaftor Cmax
Woche 1, 4 und 8
Pharmakokinetische Bewertung der Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve [AUC] für N91115 und Ivacaftor
Zeitfenster: Woche 1, 4 und 8
Plasmaentnahme zur Bestimmung der AUC von N91115 und Ivacaftor
Woche 1, 4 und 8

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nivalis Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: James Chmiel, MD, Rainbow Babies and Children's Hospital/ University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2016

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. April 2017

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. April 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. März 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. März 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

31. März 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

21. November 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. November 2016

Zuletzt verifiziert

1. November 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • N91115-2CF-06

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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