Badanie Cavosonstat (N91115) u pacjentów z mukowiscydozą, którzy są heterozygotami pod względem F508del-CFTR i mutacją bramkującą i leczonych iwakaftorem (SNO-7)
17 listopada 2016 zaktualizowane przez: Nivalis Therapeutics, Inc.
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2 w grupach równoległych N91115 pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z mukowiscydozą heterozygotyczną pod względem mutacji F508del-CFTR + bramkowanie leczonych iwakaftorem
Cavosonstat (N91115) jest badany jako potencjalna nowa terapia mukowiscydozy (CF), a to badanie ocenia docelową populację pacjentów, którzy są heterozygotami pod względem F508del-CFTR i mutacją bramkującą, która jest zatwierdzona do leczenia iwakaftorem (G551D, G1244E , G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R).
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Ocenić wpływ Cavosonstatu (N91115) na czynność płuc po dodaniu go do wcześniejszego leczenia iwakaftorem u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą, którzy są heterozygotami pod względem F508del-CFTR i mutacją bramkowania zatwierdzoną do leczenia iwakaftorem (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
19
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
- National Jewish Health
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Children's Hospital Pittsburgh
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- University of Utah
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
- Medical Center of Wisconsin
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy, heterozygota F508del-CFTR i mutacja bramkowania zatwierdzona do leczenia iwakaftorem (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R)
- Byli leczeni przewlekle iwakaftorem dwa razy dziennie przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym (data wyrażenia zgody) i obecnie są leczeni komercyjnie dostępnym iwakaftorem
- Negatywny test ciążowy z surowicy
- Waga ≥ 40 kg podczas badania przesiewowego
- Nasycenie tlenem za pomocą pulsoksymetrii ≥ 90% oddychania powietrzem otoczenia podczas badania przesiewowego
Kryteria wyłączenia:
- Każda ostra infekcja, w tym ostre infekcje górnych lub dolnych dróg oddechowych oraz zaostrzenia płucne, które wymagają leczenia zakończonego w ciągu 2 tygodni od dnia 1 badania lub wypisu ze szpitala w ciągu 2 tygodni od dnia 1 badania
- Niedawne zakażenie (według uznania badacza) organizmami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc, na przykład: Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa i Mycobacterium abscessus
- Jakakolwiek zmiana schematu leczenia przewlekłego choroby płuc CF (np. Pulmozyme®, hipertoniczna sól fizjologiczna, azytromycyna, TOBI®, Cayston®) w ciągu 4 tygodni od 1. dnia badania
- Hemoglobina we krwi < 10 g/dl podczas badania przesiewowego
- Albumina w surowicy < 2,5 g/dl podczas badania przesiewowego
- Nieprawidłowa czynność wątroby lub nerek
- Tachykardia komorowa lub inne klinicznie istotne komorowe zaburzenia rytmu w wywiadzie
- Historia, w tym ocena przesiewowa, wydłużenia odstępu QT i/lub QTcF (korekcja Fridericii) (> 450 ms dla mężczyzn; > 470 ms dla kobiet)
- Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
- Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków (w tym konopi indyjskich, kokainy i opioidów) w ciągu roku poprzedzającego badanie przesiewowe
- Stosowanie ciągłego (24 godziny na dobę) lub nocnego dodatkowego tlenu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
Dopasowana kapsułka (podawanie BID co 12 godzin)
|
Dopasowana kapsułka placebo
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Kawosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) w dawce 400 mg (100 mg x 4 kapsułki) (podawanie BID co 12 godzin)
|
Modulator CFTR, który stabilizuje CFTR
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezwzględna zmiana ppFEV1 w grupie leczonej N91115
Ramy czasowe: Oceny linii bazowej, tydzień 4 i 8
|
Bezwzględne pomiary natężonej objętości wydechowej (FEV) porównujące wartość wyjściową z wynikami po 4 i 8 tygodniach leczenia N91115.
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
ppFEV1 (przewidywane dla wieku, płci i wzrostu) oblicza się metodą Hankinsona.
|
Oceny linii bazowej, tydzień 4 i 8
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Względna zmiana wartości ppFEV1 w stosunku do wartości wyjściowych badania w grupie leczonej aktywnie
Ramy czasowe: Oceny linii bazowej, tydzień 4 i 8
|
Względne pomiary wymuszonej objętości wydechowej porównujące wartość wyjściową z wartościami po 4 i 8 tygodniach leczenia N91115.
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
ppFEV1 (przewidywane dla wieku, płci i wzrostu) oblicza się metodą Hankinsona.
|
Oceny linii bazowej, tydzień 4 i 8
|
|
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych badania w grupie leczonej aktywnie chlorkiem w pocie
Ramy czasowe: Oceny linii bazowej, tydzień 4 i 8
|
Stężenie chlorków w pocie mierzone za pomocą jonoforezy pilokarpiny, standardowej klinicznej techniki laboratoryjnej.
Odprowadzanie potu za pomocą systemu Wescor Macroduct.
|
Oceny linii bazowej, tydzień 4 i 8
|
|
Zmiany w domenie oddechowej Kwestionariusza Cystic Fibrosis – Revised, (CFQ-R)
Ramy czasowe: Oceny linii bazowej, tydzień 4 i 8
|
Kwestionariusze pacjentów będą porównywać wyjściowe wyniki objawów ze strony układu oddechowego z tygodniami 4 i 8
|
Oceny linii bazowej, tydzień 4 i 8
|
|
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w grupie aktywnego leczenia w Globalnym wrażeniu zmian u pacjentów
Ramy czasowe: Oceny linii bazowej, tydzień 4 i 8
|
Kwestionariusze pacjentów będą porównywać ogólne ogólne wrażenie zmian stanu zdrowia od wartości początkowej do tygodni 4 i 8
|
Oceny linii bazowej, tydzień 4 i 8
|
|
Bezpieczeństwo określone na podstawie oceny zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Leczenie od wartości początkowej do 8 tygodni z 28-dniowym okresem obserwacji
|
Oceny klinicznych wartości laboratoryjnych, elektrokardiogramu (EKG), zaostrzeń płucnych i parametrów życiowych
|
Leczenie od wartości początkowej do 8 tygodni z 28-dniowym okresem obserwacji
|
|
Farmakokinetyczna ocena maksymalnego stężenia w osoczu [Cmax] dla N91115 i iwakaftoru
Ramy czasowe: Tygodnie 1, 4 i 8
|
Pobranie osocza do oceny N91115 i Cmax iwakaftoru
|
Tygodnie 1, 4 i 8
|
|
Farmakokinetyka Ocena pola pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu [AUC] dla N91115 i iwakaftoru
Ramy czasowe: Tygodnie 1, 4 i 8
|
Pobieranie osocza w celu oceny N91115 i AUC iwakaftoru
|
Tygodnie 1, 4 i 8
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: James Chmiel, MD, Rainbow Babies and Children's Hospital/ University
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 kwietnia 2016
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 kwietnia 2017
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 kwietnia 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 marca 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
25 marca 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
31 marca 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
21 listopada 2016
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 listopada 2016
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2016
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- N91115-2CF-06
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .