Estudo de Cavosonstat (N91115) em pacientes com FC que são heterozigotos para F508del-CFTR e uma mutação Gating e estão sendo tratados com Ivacaftor (SNO-7)
17 de novembro de 2016 atualizado por: Nivalis Therapeutics, Inc.
Um estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupo paralelo de N91115 para eficácia e segurança em pacientes com FC heterozigotos para mutação F508del-CFTR + Gating sendo tratados com Ivacaftor
Cavosonstat (N91115) está sendo estudado como uma nova terapia potencial para fibrose cística (FC), e este estudo avalia uma população alvo de pacientes que são heterozigotos para F508del-CFTR e uma mutação de controle que é aprovada para tratamento com ivacaftor (G551D, G1244E , G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R).
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Avaliar o efeito de Cavosonstat (N91115) na função pulmonar quando adicionado ao tratamento preexistente com ivacaftor em pacientes adultos com FC que são heterozigotos para F508del-CFTR e uma mutação de gating aprovada para tratamento com ivacaftor (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
19
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital Pittsburgh
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- Medical Center of Wisconsin
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de FC, heterozigoto para F508del-CFTR e uma mutação gating aprovada para tratamento com ivacaftor (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R)
- Foram tratados com ivacaftor crônico duas vezes ao dia por pelo menos 6 meses antes da triagem (data de consentimento) e estão atualmente sendo tratados com Ivacaftor disponível comercialmente
- teste de gravidez com soro negativo
- Peso ≥ 40 kg na triagem
- Saturação de oxigênio por oximetria de pulso ≥ 90% respirando ar ambiente, na triagem
Critério de exclusão:
- Qualquer infecção aguda, incluindo infecções respiratórias agudas superiores ou inferiores e exacerbações pulmonares que requeiram tratamento concluído dentro de 2 semanas do Dia 1 do Estudo ou alta hospitalar dentro de 2 semanas do Dia 1 do Estudo
- Infecção recente (a critério do investigador) com organismos associados a um declínio mais rápido do estado pulmonar, por exemplo: Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa e Mycobacterium abscessus
- Qualquer mudança no regime para terapias crônicas para doença pulmonar de FC (por exemplo, Pulmozyme®, solução salina hipertônica, Azitromicina, TOBI®, Cayston®) dentro de 4 semanas do Dia 1 do Estudo
- Hemoglobina sanguínea < 10 g/dL na triagem
- Albumina sérica < 2,5 g/dL na triagem
- Função hepática ou renal anormal
- História de taquicardia ventricular ou outras arritmias ventriculares clinicamente significativas
- História, incluindo a avaliação de triagem, de prolongamento do intervalo QT e/ou QTcF (correção de Fridericia) (> 450 ms para homens; > 470 ms para mulheres)
- História de órgão sólido ou transplante hematológico
- História de abuso de álcool ou abuso de drogas (incluindo maconha, cocaína e opioides) no ano anterior à triagem
- Uso de oxigênio suplementar contínuo (24 horas/dia) ou noturno
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
Cápsula correspondente (administração BID Q12H)
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Cápsula placebo correspondente
Outros nomes:
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Experimental: Cavosonstate (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) na dose de 400 mg (100 mg x 4 cápsulas) (administração BID Q12H)
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Modulador CFTR que estabiliza o CFTR
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A mudança absoluta no ppFEV1 no grupo tratado com N91115
Prazo: Linha de base, avaliações da semana 4 e 8
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Medições absolutas do Volume Expiratório Forçado (FEV) comparando a linha de base após 4 e 8 semanas de tratamento com N91115.
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
ppFEV1 (previsto para idade, sexo e altura) é calculado usando o método de Hankinson.
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Linha de base, avaliações da semana 4 e 8
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A mudança relativa da linha de base do estudo dentro do grupo de tratamento ativo nos valores ppFEV1
Prazo: Linha de base, avaliações da semana 4 e 8
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Medições relativas do Volume Expiratório Forçado comparando a linha de base após 4 e 8 semanas de tratamento com N91115.
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
ppFEV1 (previsto para idade, sexo e altura) é calculado usando o método de Hankinson.
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Linha de base, avaliações da semana 4 e 8
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Mudança absoluta da linha de base do estudo dentro do grupo de tratamento ativo em cloreto de suor
Prazo: Linha de base, avaliações da semana 4 e 8
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Concentração de cloreto no suor medida por iontoforese de pilocarpina, uma técnica laboratorial clínica padrão.
Coleta de suor realizada com o Wescor Macroduct System.
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Linha de base, avaliações da semana 4 e 8
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Alterações no domínio respiratório do Cystic Fibrosis Questionnaire - Revisado, (CFQ-R)
Prazo: Linha de base, avaliações da semana 4 e 8
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Os questionários dos pacientes irão comparar os escores basais de seus sintomas respiratórios nas semanas 4 e 8
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Linha de base, avaliações da semana 4 e 8
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Mudança absoluta desde a linha de base dentro do grupo de tratamento ativo na Impressão Global de Mudança do Paciente
Prazo: Linha de base, avaliações da semana 4 e 8
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Os questionários dos pacientes irão comparar a impressão global inicial das mudanças na saúde desde o início até as semanas 4 e 8
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Linha de base, avaliações da semana 4 e 8
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Segurança conforme determinado pela avaliação de eventos adversos
Prazo: Linha de base até 8 semanas de tratamento com um período de acompanhamento de 28 dias
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Avaliações de valores laboratoriais clínicos, eletrocardiograma (ECG), exacerbações pulmonares e sinais vitais
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Linha de base até 8 semanas de tratamento com um período de acompanhamento de 28 dias
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Avaliação farmacocinética da concentração plasmática máxima [Cmax] para N91115 e ivacaftor
Prazo: Semanas 1, 4 e 8
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Coleta de plasma para avaliação de N91115 e ivacaftor Cmax
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Semanas 1, 4 e 8
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Avaliação farmacocinética da área sob a curva de concentração plasmática versus tempo [AUC] para N91115 e ivacaftor
Prazo: Semanas 1, 4 e 8
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Coleta de plasma para avaliação de N91115 e ivacaftor AUC
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Semanas 1, 4 e 8
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: James Chmiel, MD, Rainbow Babies and Children's Hospital/ University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de abril de 2016
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de abril de 2017
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de abril de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de março de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de março de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
31 de março de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
21 de novembro de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de novembro de 2016
Última verificação
1 de novembro de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- N91115-2CF-06
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
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