Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Cavosonstat (N91115) hos CF-pasienter som er heterozygote for F508del-CFTR og en gating-mutasjon og som blir behandlet med Ivacaftor (SNO-7)

17. november 2016 oppdatert av: Nivalis Therapeutics, Inc.

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie av N91115 for effekt og sikkerhet hos pasienter med CF heterozygot for F508del-CFTR + Gating-mutasjon som behandles med Ivacaftor

Cavosonstat (N91115) blir studert som en potensiell ny terapi for cystisk fibrose (CF), og denne studien vurderer en målpopulasjon av pasienter som er heterozygote for F508del-CFTR og en gating-mutasjon som er godkjent for behandling med ivacaftor (G551D, G1244E) , G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N eller S549R).

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Vurder effekten av Cavosonstat (N91115) på lungefunksjonen når det legges til eksisterende behandling med ivacaftor hos voksne pasienter med CF som er heterozygote for F508del-CFTR og en gatingmutasjon som er godkjent for behandling med ivacaftor (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N eller S549R).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • Medical Center of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av CF, heterozygot for F508del-CFTR og en gating-mutasjon som er godkjent for behandling med ivacaftor (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N eller S549R)
  • Har blitt behandlet med kronisk ivacaftor to ganger daglig i minst 6 måneder før screening (dato for samtykke) og behandles for tiden med kommersielt tilgjengelig Ivacaftor
  • Negativ serumgraviditetstest
  • Vekt ≥ 40 kg ved screening
  • Oksygenmetning ved pulsoksymetri ≥ 90 % puste inn omgivelsesluft, ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver akutt infeksjon, inkludert akutte øvre eller nedre luftveisinfeksjoner og lungeeksaserbasjoner som krever behandling som er fullført innen 2 uker etter studiedag 1 eller utskrivning fra sykehus innen 2 uker etter studiedag 1
  • Nylig infeksjon (per etterforskers skjønn) med organismer assosiert med raskere reduksjon i lungestatus, for eksempel: Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa og Mycobacterium abcessus
  • Enhver endring i regimet for kroniske terapier for CF-lungesykdom (f.eks. Pulmozyme®, hypertonisk saltvann, Azithromycin, TOBI®, Cayston®) innen 4 uker etter studiedag 1
  • Blodhemoglobin < 10 g/dL ved screening
  • Serumalbumin < 2,5 g/dL ved screening
  • Unormal lever- eller nyrefunksjon
  • Anamnese med ventrikulær takykardi eller andre klinisk signifikante ventrikulære arytmier
  • Anamnese, inkludert screeningsvurdering, av forlenget QT og/eller QTcF (Fridericias korreksjon) intervall (> 450 msek for menn; > 470 msek for kvinner)
  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
  • Historie om alkoholmisbruk eller narkotikamisbruk (inkludert cannabis, kokain og opioider) i året før screening
  • Bruk av kontinuerlig (24 timer/dag) eller nattlig ekstra oksygen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende kapsel (BID-administrasjon Q12H)
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo-kapsel
Andre navn:
  • Styre
Eksperimentell: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) ved 400 mg dose (100 mg x 4 kapsler) (BID-administrasjon Q12H)
Legemiddel: Cavosonstat
CFTR-modulator som stabiliserer CFTR
Andre navn:
  • N91115

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Den absolutte endringen i ppFEV1 i den N91115-behandlede gruppen
Tidsramme: Baseline, uke 4 og 8 vurderinger
Forsert ekspiratorisk volum (FEV) absolutte målinger som sammenligner baseline med etter 4 og 8 uker med N91115-behandling. FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. ppFEV1 (spådd for alder, kjønn og høyde) beregnes ved hjelp av Hankinson-metoden.
Baseline, uke 4 og 8 vurderinger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Den relative endringen fra studiens baseline innenfor den aktive behandlingsgruppen i ppFEV1-verdier
Tidsramme: Baseline, uke 4 og 8 vurderinger
Forsert ekspiratorisk volum relative målinger som sammenligner baseline med etter 4 og 8 uker med N91115-behandling. FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. ppFEV1 (spådd for alder, kjønn og høyde) beregnes ved hjelp av Hankinson-metoden.
Baseline, uke 4 og 8 vurderinger
Absolutt endring fra studiens baseline innen den aktive behandlingsgruppen i svetteklorid
Tidsramme: Baseline, uke 4 og 8 vurderinger
Svettekloridkonsentrasjon målt ved pilokarpiniontoforese, en standard klinisk laboratorieteknikk. Svetteinnsamling oppnådd med Wescor Macroduct System.
Baseline, uke 4 og 8 vurderinger
Endringer i respirasjonsdomenet til Cystic Fibrosis Questionnaire - Revidert, (CFQ-R)
Tidsramme: Baseline, uke 4 og 8 vurderinger
Pasientspørreskjemaer vil sammenligne baseline-skåre på deres luftveissymptomer med uke 4 og 8
Baseline, uke 4 og 8 vurderinger
Absolutt endring fra baseline innenfor den aktive behandlingsgruppen i Patient Global Impression of Change
Tidsramme: Baseline, uke 4 og 8 vurderinger
Pasientspørreskjemaer vil sammenligne baseline globalt inntrykk av endringer i helse fra baseline til uke 4 og 8
Baseline, uke 4 og 8 vurderinger
Sikkerhet bestemt av uønskede hendelser vurdering
Tidsramme: Baseline til 8 ukers behandling med en 28-dagers oppfølgingsperiode
Vurderinger av kliniske laboratorieverdier, elektrokardiogram (EKG), lungeeksaserbasjoner og vitale tegn
Baseline til 8 ukers behandling med en 28-dagers oppfølgingsperiode
Farmakokinetisk vurdering av maksimal plasmakonsentrasjon [Cmax] for N91115 og ivacaftor
Tidsramme: Uke 1, 4 og 8
Plasmasamling for vurdering av N91115 og ivacaftor Cmax
Uke 1, 4 og 8
Farmakokinetisk vurdering av areal under plasmakonsentrasjonen versus tidskurven [AUC] for N91115 og ivacaftor
Tidsramme: Uke 1, 4 og 8
Plasmasamling for vurdering av N91115 og ivacaftor AUC
Uke 1, 4 og 8

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Nivalis Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: James Chmiel, MD, Rainbow Babies and Children's Hospital/ University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2016

Primær fullføring (Forventet)

1. april 2017

Studiet fullført (Forventet)

1. april 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. mars 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. mars 2016

Først lagt ut (Anslag)

31. mars 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

21. november 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. november 2016

Sist bekreftet

1. november 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • N91115-2CF-06

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Cavosonstat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere