Estudio de cavosonstat (N91115) en pacientes con FQ que son heterocigotos para F508del-CFTR y una mutación de activación y que reciben tratamiento con ivacaftor (SNO-7)
17 de noviembre de 2016 actualizado por: Nivalis Therapeutics, Inc.
Un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos de N91115 para determinar la eficacia y la seguridad en pacientes con FQ heterocigotos para F508del-CFTR + mutación de activación en tratamiento con ivacaftor
Cavosonstat (N91115) se está estudiando como una nueva terapia potencial para la fibrosis quística (FQ), y este estudio evalúa una población objetivo de pacientes que son heterocigotos para F508del-CFTR y una mutación de activación que está aprobada para el tratamiento con ivacaftor (G551D, G1244E , G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R).
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Evaluar el efecto de Cavosonstat (N91115) sobre la función pulmonar cuando se agrega al tratamiento preexistente con ivacaftor en pacientes adultos con FQ que son heterocigotos para F508del-CFTR y una mutación de puerta aprobada para el tratamiento con ivacaftor (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
19
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital Pittsburgh
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- Medical Center of Wisconsin
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de FQ, heterocigoto para F508del-CFTR y una mutación de puerta aprobada para el tratamiento con ivacaftor (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R)
- Haber recibido tratamiento crónico con ivacaftor dos veces al día durante al menos 6 meses antes de la selección (fecha de consentimiento) y actualmente está siendo tratado con ivacaftor disponible en el mercado.
- Prueba de embarazo en suero negativa
- Peso ≥ 40 kg en la selección
- Saturación de oxígeno por pulsioximetría ≥ 90 % respirando aire ambiente, en la selección
Criterio de exclusión:
- Cualquier infección aguda, incluidas las infecciones agudas de las vías respiratorias superiores o inferiores y las exacerbaciones pulmonares que requieran un tratamiento que se haya completado dentro de las 2 semanas posteriores al día 1 del estudio o el alta hospitalaria dentro de las 2 semanas posteriores al día 1 del estudio
- Infección reciente (a discreción del investigador) con organismos asociados con una disminución más rápida del estado pulmonar, por ejemplo: Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa y Mycobacterium abscessus
- Cualquier cambio en el régimen de terapias crónicas para la enfermedad pulmonar con fibrosis quística (p. ej., Pulmozyme®, solución salina hipertónica, azitromicina, TOBI®, Cayston®) dentro de las 4 semanas del día 1 del estudio
- Hemoglobina en sangre < 10 g/dl en la selección
- Albúmina sérica < 2,5 g/dl en la selección
- Función hepática o renal anormal
- Antecedentes de taquicardia ventricular u otras arritmias ventriculares clínicamente significativas
- Antecedentes, incluida la evaluación de detección, de intervalo QT y/o QTcF (corrección de Fridericia) prolongado (> 450 ms para hombres; > 470 ms para mujeres)
- Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico
- Historial de abuso de alcohol o abuso de drogas (incluidos cannabis, cocaína y opioides) en el año anterior a la selección
- Uso de oxígeno suplementario continuo (24 h/día) o nocturno
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
Cápsula correspondiente (administración BID Q12H)
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Cápsula de placebo combinada
Otros nombres:
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Experimental: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) a dosis de 400 mg (100 mg x 4 cápsulas) (administración BID Q12H)
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Modulador CFTR que estabiliza CFTR
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El cambio absoluto en ppFEV1 en el grupo tratado con N91115
Periodo de tiempo: Evaluaciones iniciales, semanas 4 y 8
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Mediciones absolutas del volumen espiratorio forzado (FEV) que comparan el valor inicial con el de 4 y 8 semanas de tratamiento con N91115.
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
El ppFEV1 (previsto para la edad, el sexo y la altura) se calcula utilizando el método de Hankinson.
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Evaluaciones iniciales, semanas 4 y 8
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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El cambio relativo desde el inicio del estudio dentro del grupo de tratamiento activo en valores de ppFEV1
Periodo de tiempo: Evaluaciones iniciales, semanas 4 y 8
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Mediciones relativas del volumen espiratorio forzado que comparan el valor inicial con el de 4 y 8 semanas de tratamiento con N91115.
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
El ppFEV1 (previsto para la edad, el sexo y la altura) se calcula utilizando el método de Hankinson.
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Evaluaciones iniciales, semanas 4 y 8
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Cambio absoluto desde el inicio del estudio dentro del grupo de tratamiento activo en cloruro de sudor
Periodo de tiempo: Evaluaciones iniciales, semanas 4 y 8
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Concentración de cloruro en sudor medida por iontoforesis con pilocarpina, una técnica estándar de laboratorio clínico.
Recolección de sudor lograda con el Sistema de Macroducto Wescor.
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Evaluaciones iniciales, semanas 4 y 8
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Cambios en el dominio respiratorio del Cuestionario de Fibrosis Quística - Revisado, (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Evaluaciones iniciales, semanas 4 y 8
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Los cuestionarios de los pacientes compararán las puntuaciones iniciales de sus síntomas respiratorios con las semanas 4 y 8
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Evaluaciones iniciales, semanas 4 y 8
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Cambio absoluto desde el inicio dentro del grupo de tratamiento activo en la Impresión global del cambio del paciente
Periodo de tiempo: Evaluaciones iniciales, semanas 4 y 8
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Los cuestionarios de los pacientes compararán la impresión global inicial de los cambios en la salud desde el inicio hasta las semanas 4 y 8
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Evaluaciones iniciales, semanas 4 y 8
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Seguridad según lo determinado por la evaluación de eventos adversos
Periodo de tiempo: Tratamiento inicial a 8 semanas con un período de seguimiento de 28 días
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Evaluaciones de valores de laboratorio clínico, electrocardiograma (ECG), exacerbaciones pulmonares y signos vitales
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Tratamiento inicial a 8 semanas con un período de seguimiento de 28 días
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Evaluación farmacocinética de la concentración plasmática máxima [Cmax] para N91115 e ivacaftor
Periodo de tiempo: Semanas 1, 4 y 8
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Recolección de plasma para evaluación de N91115 e ivacaftor Cmax
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Semanas 1, 4 y 8
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Evaluación farmacocinética del área bajo la curva de concentración plasmática en función del tiempo [AUC] para N91115 e ivacaftor
Periodo de tiempo: Semanas 1, 4 y 8
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Recolección de plasma para evaluación de N91115 y AUC de ivacaftor
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Semanas 1, 4 y 8
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: James Chmiel, MD, Rainbow Babies and Children's Hospital/ University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2016
Finalización primaria (Anticipado)
1 de abril de 2017
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de abril de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de marzo de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de marzo de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
31 de marzo de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
21 de noviembre de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de noviembre de 2016
Última verificación
1 de noviembre de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- N91115-2CF-06
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .