Исследование кавосонстата (N91115) у пациентов с муковисцидозом, гетерозиготных по F508del-CFTR и мутации гейтинга и получающих лечение ивакафтором (SNO-7)
17 ноября 2016 г. обновлено: Nivalis Therapeutics, Inc.
Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное групповое исследование N91115 на предмет эффективности и безопасности у пациентов с муковисцидозом, гетерозиготных по мутации F508del-CFTR + Gating, получающих лечение ивакафтором
Кавосонстат (N91115) изучается в качестве потенциальной новой терапии муковисцидоза (МВ), и в этом исследовании оценивается целевая популяция пациентов, гетерозиготных по F508del-CFTR и гейтирующей мутации, которая одобрена для лечения ивакафтором (G551D, G1244E). , G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N или S549R).
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Оценить влияние кавосонстата (N91115) на функцию легких при добавлении к предшествующему лечению ивакафтором у взрослых пациентов с муковисцидозом, гетерозиготных по F508del-CFTR и гейтирующей мутации, одобренной для лечения ивакафтором (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N или S549R).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
19
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
- National Jewish Health
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Children's Hospital Pittsburgh
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- University of Utah
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
- Medical Center of Wisconsin
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Подтвержденный диагноз МВ, гетерозиготный по F508del-CFTR и гейтирующая мутация, одобренная для лечения ивакафтором (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N или S549R)
- Получали хроническое лечение ивакафтором два раза в день в течение не менее 6 месяцев до скрининга (дата согласия) и в настоящее время лечатся коммерчески доступным препаратом Ивакафтор.
- Отрицательный сывороточный тест на беременность
- Вес ≥ 40 кг при досмотре
- Насыщение кислородом по пульсовой оксиметрии ≥ 90% при дыхании окружающим воздухом, при скрининге
Критерий исключения:
- Любая острая инфекция, включая острые инфекции верхних или нижних дыхательных путей и легочные обострения, которые требуют лечения, завершенного в течение 2 недель после 1-го дня исследования, или госпитализации в течение 2 недель после 1-го дня исследования.
- Недавняя инфекция (по усмотрению исследователя) микроорганизмами, связанными с более быстрым ухудшением легочного статуса, например: Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa и Mycobacterium abscessus.
- Любые изменения в схеме хронической терапии легочного МВ (например, Pulmozyme®, гипертонический раствор, азитромицин, TOBI®, Cayston®) в течение 4 недель после 1-го дня исследования
- Гемоглобин крови < 10 г/дл при скрининге
- Сывороточный альбумин < 2,5 г/дл при скрининге
- Нарушение функции печени или почек
- История желудочковой тахикардии или других клинически значимых желудочковых аритмий
- Анамнез, включая скрининговую оценку удлинения интервала QT и/или QTcF (коррекция Фридерисии) (> 450 мс для мужчин; > 470 мс для женщин)
- История солидных органов или гематологической трансплантации
- Злоупотребление алкоголем или наркотиками (включая каннабис, кокаин и опиоиды) в анамнезе за год до скрининга
- Использование непрерывного (24 часа в сутки) или ночного дополнительного кислорода
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Соответствующая капсула (введение дважды в день, Q12H)
|
Соответствующая капсула плацебо
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Кавозонстат (N91115) 400 мг
Кавосонстат (N91115) в дозе 400 мг (100 мг x 4 капсулы) (введение два раза в день через каждые 12 часов)
|
Модулятор CFTR, стабилизирующий CFTR
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Абсолютное изменение ppFEV1 в группе, получавшей N91115
Временное ограничение: Исходный уровень, оценки на 4 и 8 неделе
|
Абсолютные измерения объема форсированного выдоха (ОФВ) по сравнению с исходным уровнем после 4 и 8 недель лечения N91115.
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
ppFEV1 (прогнозируемый для возраста, пола и роста) рассчитывается с использованием метода Ханкинсона.
|
Исходный уровень, оценки на 4 и 8 неделе
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Относительное изменение значений ppFEV1 по сравнению с исходным уровнем исследования в группе активного лечения.
Временное ограничение: Исходный уровень, оценки на 4 и 8 неделе
|
Относительные измерения объема форсированного выдоха по сравнению с исходным уровнем после 4 и 8 недель лечения N91115.
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
ppFEV1 (прогнозируемый для возраста, пола и роста) рассчитывается с использованием метода Ханкинсона.
|
Исходный уровень, оценки на 4 и 8 неделе
|
|
Абсолютное изменение уровня хлоридов пота по сравнению с исходным уровнем в группе активного лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, оценки на 4 и 8 неделе
|
Концентрация хлоридов в поте измеряется с помощью ионофореза пилокарпина, стандартного клинического лабораторного метода.
Сбор пота осуществляется с помощью системы Wescor Macroduct.
|
Исходный уровень, оценки на 4 и 8 неделе
|
|
Изменения в дыхательной области вопросника муковисцидоза - пересмотренный, (CFQ-R)
Временное ограничение: Исходный уровень, оценки на 4 и 8 неделе
|
Анкеты пациентов будут сравнивать исходные баллы по их респираторным симптомам с 4 и 8 неделями.
|
Исходный уровень, оценки на 4 и 8 неделе
|
|
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем в группе активного лечения в общем впечатлении пациента об изменении
Временное ограничение: Исходный уровень, оценки на 4 и 8 неделе
|
Анкеты пациентов будут сравнивать исходное общее впечатление об изменениях в состоянии здоровья от исходного уровня до 4 и 8 недель.
|
Исходный уровень, оценки на 4 и 8 неделе
|
|
Безопасность, определяемая оценкой нежелательных явлений
Временное ограничение: От исходного уровня до 8 недель лечения с 28-дневным периодом наблюдения
|
Оценка клинико-лабораторных показателей, электрокардиограммы (ЭКГ), легочных обострений и основных показателей жизнедеятельности
|
От исходного уровня до 8 недель лечения с 28-дневным периодом наблюдения
|
|
Фармакокинетическая оценка максимальной концентрации в плазме [Cmax] для N91115 и ивакафтора
Временное ограничение: Недели 1, 4 и 8
|
Сбор плазмы для оценки N91115 и Cmax ивакафтора
|
Недели 1, 4 и 8
|
|
Фармакокинетическая оценка площади под кривой зависимости концентрации в плазме от времени [AUC] для N91115 и ивакафтора
Временное ограничение: Недели 1, 4 и 8
|
Сбор плазмы для оценки AUC N91115 и ивакафтора
|
Недели 1, 4 и 8
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: James Chmiel, MD, Rainbow Babies and Children's Hospital/ University
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 апреля 2016 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 апреля 2017 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 апреля 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 марта 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 марта 2016 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
31 марта 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
21 ноября 2016 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 ноября 2016 г.
Последняя проверка
1 ноября 2016 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- N91115-2CF-06
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .