Cavosonstat (N91115) -tutkimus CF-potilailla, jotka ovat heterotsygoottisia F508del-CFTR:n ja porttimutaation suhteen ja joita hoidetaan ivakaftorilla (SNO-7)
torstai 17. marraskuuta 2016 päivittänyt: Nivalis Therapeutics, Inc.
Vaiheen 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus N91115:n tehosta ja turvallisuudesta potilailla, joilla on CF-heterozygoottinen F508del-CFTR + porttimutaatio, jota hoidetaan ivakaftorilla
Cavosonstatia (N91115) tutkitaan mahdollisena uudenlaisena kystisen fibroosin (CF) hoitona, ja tässä tutkimuksessa arvioidaan potilaiden kohdepopulaatiota, jotka ovat heterotsygoottisia F508del-CFTR:n ja ivakaftorihoitoon hyväksyttyjen porttimutaatioiden (G551D, G1244E) suhteen. , G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N tai S549R).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Arvioi Cavosonstatin (N91115) vaikutus keuhkojen toimintaan, kun se lisätään olemassa olevaan ivakaftorihoitoon aikuisilla CF-potilailla, jotka ovat heterotsygoottisia F508del-CFTR:n ja ivakaftorihoitoon hyväksyttyjen portiointimutaatioiden suhteen (G551D, G1249D, G138R, G1348R). G551S, S1251N, S1255P, S549N tai S549R).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
19
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
- National Jewish Health
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital Pittsburgh
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- Medical Center of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu CF-diagnoosi, heterotsygoottinen F508del-CFTR:n suhteen ja ivakaftorihoitoon hyväksytty porttimutaatio (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N tai S549R)
- on hoidettu kroonisella ivakaftorilla kahdesti vuorokaudessa vähintään 6 kuukauden ajan ennen seulontaa (suostumuspäivä) ja heitä hoidetaan tällä hetkellä kaupallisesti saatavalla Ivakaftorilla
- Negatiivinen seerumin raskaustesti
- Paino ≥ 40 kg seulonnassa
- Happisaturaatio pulssioksimetrialla ≥ 90 % hengittää ympäröivää ilmaa, seulonnassa
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa akuutti infektio, mukaan lukien akuutit ylempien tai alempien hengitysteiden infektiot ja keuhkojen pahenemisvaiheet, jotka vaativat hoitoa, joka on saatu päätökseen 2 viikon kuluessa tutkimuspäivästä 1 tai sairaalahoitoon 2 viikon kuluessa tutkimuspäivästä 1
- Äskettäinen infektio (tutkijan harkinnan mukaan) organismeilla, joihin liittyy nopeampi keuhkojen tilan heikkeneminen, esimerkiksi: Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa ja Mycobacterium abscessus
- Muutokset CF-keuhkosairauden kroonisten hoitojen (esim. Pulmozyme®, hypertoninen suolaliuos, atsitromysiini, TOBI®, Cayston®) hoito-ohjelmassa 4 viikon sisällä tutkimuspäivästä 1
- Veren hemoglobiini < 10 g/dl seulonnassa
- Seerumin albumiini < 2,5 g/dl seulonnassa
- Epänormaali maksan tai munuaisten toiminta
- Aiempi kammiotakykardia tai muut kliinisesti merkittävät kammiorytmihäiriöt
- Pidentynyt QT- ja/tai QTcF-aika (Friderician korjaus) historia, mukaan lukien seulontaarvio (> 450 ms miehillä; > 470 ms naisilla)
- Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
- Alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö (mukaan lukien kannabis, kokaiini ja opioidit) seulontaa edeltävänä vuonna
- Jatkuva (24 h/vrk) tai yöllinen lisähapen käyttö
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaava kapseli (BID-annos Q12H)
|
Yhteensopiva Placebo-kapseli
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) 400 mg:n annoksella (100 mg x 4 kapselia) (BID-annos Q12H)
|
CFTR-modulaattori, joka stabiloi CFTR:ää
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Absoluuttinen muutos ppFEV1:ssä N91115-käsitellyssä ryhmässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 ja 8 arvioinnit
|
Pakotetun uloshengityksen tilavuuden (FEV) absoluuttiset mittaukset, joissa verrataan lähtötasoa 4 ja 8 viikon N91115-hoidon jälkeen.
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
ppFEV1 (ennustettu iän, sukupuolen ja pituuden perusteella) lasketaan Hankinsonin menetelmällä.
|
Lähtötilanne, viikko 4 ja 8 arvioinnit
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suhteellinen muutos tutkimuksen lähtötasosta aktiivisen hoidon ryhmässä ppFEV1-arvoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 ja 8 arvioinnit
|
Pakotetun uloshengityksen tilavuuden suhteelliset mittaukset, joissa verrataan lähtötasoa 4 ja 8 viikon N91115-hoidon jälkeen.
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
ppFEV1 (ennustettu iän, sukupuolen ja pituuden perusteella) lasketaan Hankinsonin menetelmällä.
|
Lähtötilanne, viikko 4 ja 8 arvioinnit
|
|
Absoluuttinen muutos tutkimuksen lähtötasosta aktiivisen hoitoryhmän sisällä hikikloridissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 ja 8 arvioinnit
|
Hikikloridipitoisuus mitataan pilokarpiini-iontoforeesilla, joka on tavallinen kliininen laboratoriotekniikka.
Hikikeräys toteutettu Wescor Macroduct Systemillä.
|
Lähtötilanne, viikko 4 ja 8 arvioinnit
|
|
Muutokset kystisen fibroosin kyselylomakkeen hengitystiealueella - tarkistettu (CFQ-R)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 ja 8 arvioinnit
|
Potilaskyselyissä verrataan hengitystieoireiden peruspisteitä viikoille 4 ja 8
|
Lähtötilanne, viikko 4 ja 8 arvioinnit
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta aktiivisen hoitoryhmän sisällä Patient Global Impression of Change -tutkimuksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4 ja 8 arvioinnit
|
Potilaskyselyissä verrataan yleistä perusvaikutelmaa terveydentilan muutoksista lähtötilanteesta viikkoihin 4 ja 8
|
Lähtötilanne, viikko 4 ja 8 arvioinnit
|
|
Turvallisuus haittavaikutusten arvioinnin perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne 8 viikon hoitoon 28 päivän seurantajaksolla
|
Kliinisten laboratorioarvojen, elektrokardiogrammin (EKG), keuhkojen pahenemisvaiheiden ja elintoimintojen arvioinnit
|
Lähtötilanne 8 viikon hoitoon 28 päivän seurantajaksolla
|
|
Farmakokineettinen arvio plasman enimmäispitoisuudesta [Cmax] N91115:lle ja ivakaftorille
Aikaikkuna: Viikot 1, 4 ja 8
|
Plasmakokoelma N91115:n ja ivakaftorin Cmax:n arvioimiseksi
|
Viikot 1, 4 ja 8
|
|
Farmakokinetiikka N91115:n ja ivakaftorin plasmakonsentraatiokäyrän alla olevan pinta-alan arvio [AUC]
Aikaikkuna: Viikot 1, 4 ja 8
|
Plasmakokoelma N91115:n ja ivakaftorin AUC:n arvioimiseksi
|
Viikot 1, 4 ja 8
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: James Chmiel, MD, Rainbow Babies and Children's Hospital/ University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. huhtikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. huhtikuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. huhtikuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 11. maaliskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 25. maaliskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 31. maaliskuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 21. marraskuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 17. marraskuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. marraskuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- N91115-2CF-06
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .