Studie av Cavosonstat (N91115) hos CF-patienter som är heterozygota för F508del-CFTR och en gatingmutation och som behandlas med Ivacaftor (SNO-7)
17 november 2016 uppdaterad av: Nivalis Therapeutics, Inc.
En fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie av N91115 för effektivitet och säkerhet hos patienter med CF heterozygot för F508del-CFTR + Gating-mutation som behandlas med Ivacaftor
Cavosonstat (N91115) studeras som en potentiell ny terapi för cystisk fibros (CF), och denna studie utvärderar en målpopulation av patienter som är heterozygota för F508del-CFTR och en gatingmutation som är godkänd för behandling med ivacaftor (G551D, G1244E) , G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N eller S549R).
Studieöversikt
Status
Okänd
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Bedöm effekten av Cavosonstat (N91115) på lungfunktionen när den läggs till redan existerande behandling med ivacaftor hos vuxna patienter med CF som är heterozygota för F508del-CFTR och en gatingmutation som är godkänd för behandling med ivacaftor (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N eller S549R).
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
19
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
- National Jewish Health
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Children's Hospital Pittsburgh
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
- Medical Center of Wisconsin
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Bekräftad diagnos av CF, heterozygot för F508del-CFTR och en gatingmutation som är godkänd för behandling med ivacaftor (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N eller S549R)
- Har behandlats med kronisk ivacaftor två gånger dagligen i minst 6 månader före screening (datum för samtycke) och behandlas för närvarande med kommersiellt tillgänglig Ivacaftor
- Negativt serumgraviditetstest
- Vikt ≥ 40 kg vid screening
- Syremättnad genom pulsoximetri ≥ 90 % inandning av omgivande luft, vid screening
Exklusions kriterier:
- Varje akut infektion, inklusive akuta övre eller nedre luftvägsinfektioner och lungexacerbationer som kräver behandling som har avslutats inom 2 veckor efter studiedag 1 eller utskrivning från sjukhus inom 2 veckor från studiedag 1
- Nyligen genomförd infektion (enligt prövarens bedömning) med organismer associerade med snabbare försämring av lungstatus, till exempel: Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa och Mycobacterium abscessus
- Varje förändring i behandlingen för kroniska terapier för CF-lungsjukdom (t.ex. Pulmozyme®, hyperton saltlösning, Azithromycin, TOBI®, Cayston®) inom 4 veckor efter studiedag 1
- Blodhemoglobin < 10 g/dL vid screening
- Serumalbumin < 2,5 g/dL vid screening
- Onormal lever- eller njurfunktion
- Historik med ventrikulär takykardi eller andra kliniskt signifikanta ventrikulära arytmier
- Historik, inklusive screeningbedömning, av förlängt QT- och/eller QTcF-intervall (Fridericias korrigering) (> 450 msek för män; > 470 msek för kvinnor)
- Historik av fasta organ eller hematologisk transplantation
- Historik av alkoholmissbruk eller drogmissbruk (inklusive cannabis, kokain och opioider) under året före screening
- Användning av kontinuerlig (24 timmar/dygn) eller nattlig extra syrgas
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Matchande kapsel (BID administration Q12H)
|
Matchad placebokapsel
Andra namn:
|
|
Experimentell: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) vid 400 mg dos (100 mg x 4 kapslar) (2 gånger dagligen Q12H)
|
CFTR-modulator som stabiliserar CFTR
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Den absoluta förändringen i ppFEV1 i den N91115-behandlade gruppen
Tidsram: Baslinje, vecka 4 och 8 bedömningar
|
Forcerad utandningsvolym (FEV) absoluta mätningar som jämför baslinjen med efter 4 och 8 veckors N91115-behandling.
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
ppFEV1 (förutspått för ålder, kön och längd) beräknas med Hankinson-metoden.
|
Baslinje, vecka 4 och 8 bedömningar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Den relativa förändringen från studiens baslinje inom den aktiva behandlingsgruppen i ppFEV1-värden
Tidsram: Baslinje, vecka 4 och 8 bedömningar
|
Forcerad utandningsvolym relativa mätningar som jämför baslinjen med efter 4 och 8 veckors N91115-behandling.
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
ppFEV1 (förutspått för ålder, kön och längd) beräknas med Hankinson-metoden.
|
Baslinje, vecka 4 och 8 bedömningar
|
|
Absolut förändring från studiens baslinje inom den aktiva behandlingsgruppen för svettklorid
Tidsram: Baslinje, vecka 4 och 8 bedömningar
|
Koncentrationen av svettklorid mätt med pilokarpinjontofores, en vanlig klinisk laboratorieteknik.
Svettuppsamling utförd med Wescor Macroduct System.
|
Baslinje, vecka 4 och 8 bedömningar
|
|
Förändringar i andningsområdet i Cystic Fibrosis Questionnaire - Reviderad, (CFQ-R)
Tidsram: Baslinje, vecka 4 och 8 bedömningar
|
Patientfrågeformulär kommer att jämföra baselinepoäng för deras andningssymtom med vecka 4 och 8
|
Baslinje, vecka 4 och 8 bedömningar
|
|
Absolut förändring från baslinjen inom den aktiva behandlingsgruppen i Patient Global Impression of Change
Tidsram: Baslinje, vecka 4 och 8 bedömningar
|
Patientfrågeformulär kommer att jämföra det globala baslinjeintrycket av förändringar i hälsa från baslinjen till vecka 4 och 8
|
Baslinje, vecka 4 och 8 bedömningar
|
|
Säkerhet som fastställs genom bedömning av biverkningar
Tidsram: Baslinje till 8 veckors behandling med en 28-dagars uppföljningsperiod
|
Bedömningar av kliniska laboratorievärden, elektrokardiogram (EKG), lungexacerbationer och vitala tecken
|
Baslinje till 8 veckors behandling med en 28-dagars uppföljningsperiod
|
|
Farmakokinetisk bedömning av maximal plasmakoncentration [Cmax] för N91115 och ivacaftor
Tidsram: Vecka 1, 4 och 8
|
Plasmasamling för bedömning av N91115 och ivacaftor Cmax
|
Vecka 1, 4 och 8
|
|
Farmakokinetisk bedömning av arean under plasmakoncentrationen kontra tidkurvan [AUC] för N91115 och ivacaftor
Tidsram: Vecka 1, 4 och 8
|
Plasmasamling för bedömning av N91115 och ivacaftor AUC
|
Vecka 1, 4 och 8
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: James Chmiel, MD, Rainbow Babies and Children's Hospital/ University
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 april 2016
Primärt slutförande (Förväntat)
1 april 2017
Avslutad studie (Förväntat)
1 april 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
11 mars 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
25 mars 2016
Första postat (Uppskatta)
31 mars 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
21 november 2016
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 november 2016
Senast verifierad
1 november 2016
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- N91115-2CF-06
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .