F508del-CFTR에 대해 이형접합체이고 게이팅 돌연변이가 있고 Ivacaftor로 치료 중인 CF 환자에서 Cavosonstat(N91115)에 대한 연구 (SNO-7)
2016년 11월 17일 업데이트: Nivalis Therapeutics, Inc.
Ivacaftor로 치료 중인 F508del-CFTR + 게이팅 돌연변이에 대한 이형접합성 CF 환자의 효능 및 안전성에 대한 N91115의 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
Cavosonstat(N91115)는 낭포성 섬유증(CF)에 대한 잠재적인 신규 치료제로 연구되고 있으며, 이 연구는 F508del-CFTR에 대해 이형 접합체이고 ivacaftor(G551D, G1244E)로 치료하도록 승인된 게이팅 돌연변이 환자의 표적 집단을 평가합니다. , G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N 또는 S549R).
연구 개요
상세 설명
F508del-CFTR에 대해 이형 접합체이고 ivacaftor(G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N 또는 S549R).
연구 유형
중재적
등록 (실제)
19
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80206
- National Jewish Health
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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St. Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital Pittsburgh
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- Medical Center of Wisconsin
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- CF 진단 확인, F508del-CFTR에 대한 이형 접합 및 ivacaftor(G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N 또는 S549R)로 치료가 승인된 게이팅 돌연변이
- 스크리닝(동의일) 이전 최소 6개월 동안 매일 2회 만성 ivacaftor로 치료를 받았고 현재 상업적으로 이용 가능한 Ivacaftor로 치료를 받고 있음
- 음성 혈청 임신 검사
- 스크리닝 시 체중 ≥ 40kg
- 검사 시 맥박 산소 측정법에 의한 산소 포화도 ≥ 90% 호흡 주변 공기
제외 기준:
- 연구 1일 2주 이내에 완료된 치료 또는 연구 1일 2주 이내에 입원 퇴원을 필요로 하는 급성 상기도 또는 하기도 감염 및 폐 악화를 포함하는 임의의 급성 감염
- 예를 들어 Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa 및 Mycobacterium abscessus와 같은 폐 상태의 보다 빠른 감소와 관련된 유기체에 의한 최근 감염(조사자 재량에 따라)
- 연구 1일 4주 이내에 CF 폐 질환에 대한 만성 요법(예: Pulmozyme®, 고장 식염수, Azithromycin, TOBI®, Cayston®)에 대한 요법의 모든 변경
- 스크리닝 시 혈중 헤모글로빈 < 10g/dL
- 스크리닝 시 혈청 알부민 < 2.5g/dL
- 비정상적인 간 또는 신장 기능
- 심실 빈맥 또는 기타 임상적으로 유의한 심실 부정맥의 병력
- QT 및/또는 QTcF(프리데리시아 교정) 간격 연장(남성의 경우 > 450msec, 여성의 경우 > 470msec)의 선별 평가를 포함한 병력
- 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력
- 스크리닝 이전 1년 동안의 알코올 남용 또는 약물 남용(대마초, 코카인 및 오피오이드 포함) 이력
- 지속적인(24시간/일) 또는 야간 보충 산소 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
매칭 캡슐(BID 관리 Q12H)
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일치하는 위약 캡슐
다른 이름들:
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실험적: 카보손스타트(N91115) 400mg
Cavosonstat(N91115) 400mg 용량(100mg x 4캡슐)(BID 투여 Q12H)
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CFTR을 안정화하는 CFTR 변조기
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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N91115 처리군에서 ppFEV1의 절대 변화
기간: 기준선, 4주차 및 8주차 평가
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기준선과 N91115 치료 4주 및 8주 후를 비교하는 강제 호기량(FEV) 절대 측정.
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
ppFEV1(나이, 성별 및 키에 대해 예측됨)은 Hankinson 방법을 사용하여 계산됩니다.
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기준선, 4주차 및 8주차 평가
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PpFEV1 값에서 활성 치료군 내 연구 기준선으로부터의 상대적인 변화
기간: 기준선, 4주차 및 8주차 평가
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기준선을 N91115 치료 4주 및 8주 후와 비교하는 강제 호기량 상대 측정.
FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
ppFEV1(나이, 성별 및 키에 대해 예측됨)은 Hankinson 방법을 사용하여 계산됩니다.
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기준선, 4주차 및 8주차 평가
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땀 염화물의 활성 치료군 내 연구 기준선으로부터의 절대적인 변화
기간: 기준선, 4주차 및 8주차 평가
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표준 임상 실험실 기법인 필로카르핀 이온삼투법으로 측정한 땀 염화물 농도.
Wescor Macroduct System으로 땀을 수집합니다.
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기준선, 4주차 및 8주차 평가
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낭포성 섬유증 설문지의 호흡 영역의 변화 - 개정됨, (CFQ-R)
기간: 기준선, 4주차 및 8주차 평가
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환자 설문지는 호흡기 증상에 대한 기준선 점수를 4주 및 8주차와 비교합니다.
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기준선, 4주차 및 8주차 평가
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환자 전체 변화에 대한 인상에서 활성 치료군 내 기준선으로부터 절대적인 변화
기간: 기준선, 4주차 및 8주차 평가
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환자 설문지는 기준선에서 4주 및 8주차까지 건강의 변화에 대한 기준선 전체 인상을 비교합니다.
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기준선, 4주차 및 8주차 평가
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부작용 평가에 의해 결정된 안전성
기간: 28일의 후속 조치 기간을 포함하는 기준선에서 8주 치료
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임상 실험실 값, 심전도(ECG), 폐 악화 및 활력 징후 평가
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28일의 후속 조치 기간을 포함하는 기준선에서 8주 치료
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N91115 및 ivacaftor에 대한 최대 혈장 농도[Cmax]의 약동학적 평가
기간: 1, 4, 8주차
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N91115 및 ivacaftor Cmax 평가를 위한 혈장 수집
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1, 4, 8주차
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N91115 및 ivacaftor에 대한 혈장 농도 대 시간 곡선[AUC] 아래 면적의 약동학적 평가
기간: 1, 4, 8주차
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N91115 및 ivacaftor AUC 평가를 위한 혈장 수집
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1, 4, 8주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: James Chmiel, MD, Rainbow Babies and Children's Hospital/ University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 4월 1일
기본 완료 (예상)
2017년 4월 1일
연구 완료 (예상)
2017년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 3월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 3월 25일
처음 게시됨 (추정)
2016년 3월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 11월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 11월 17일
마지막으로 확인됨
2016년 11월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .