Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Cavosonstat (N91115) hos CF-patienter, der er heterozygote for F508del-CFTR og en gating-mutation og bliver behandlet med Ivacaftor (SNO-7)

17. november 2016 opdateret af: Nivalis Therapeutics, Inc.

Et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppestudie af N91115 for effektivitet og sikkerhed hos patienter med CF heterozygot for F508del-CFTR + Gating-mutation, der behandles med Ivacaftor

Cavosonstat (N91115) bliver undersøgt som en potentiel ny terapi for cystisk fibrose (CF), og denne undersøgelse vurderer en målpopulation af patienter, der er heterozygote for F508del-CFTR og en gating-mutation, der er godkendt til behandling med ivacaftor (G551D, G1244E) , G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N eller S549R).

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Vurder effekten af ​​Cavosonstat (N91115) på lungefunktionen, når den føjes til allerede eksisterende behandling med ivacaftor hos voksne patienter med CF, som er heterozygote for F508del-CFTR og en gating-mutation, der er godkendt til behandling med ivacaftor (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N eller S549R).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • Medical Center of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af CF, heterozygot for F508del-CFTR og en gating-mutation, der er godkendt til behandling med ivacaftor (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N eller S549R)
  • Er blevet behandlet med kronisk ivacaftor to gange dagligt i mindst 6 måneder før screening (samtykkedato) og er i øjeblikket i behandling med kommercielt tilgængelig Ivacaftor
  • Negativ serum graviditetstest
  • Vægt ≥ 40 kg ved screening
  • Iltmætning ved pulsoximetri ≥ 90 % indånding af omgivende luft ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver akut infektion, herunder akutte øvre eller nedre luftvejsinfektioner og pulmonale eksacerbationer, der kræver behandling, der er afsluttet inden for 2 uger efter undersøgelsesdag 1 eller hospitalsindlæggelse inden for 2 uger efter undersøgelsesdag 1
  • Nylig infektion (efter efterforskers skøn) med organismer forbundet med hurtigere fald i lungestatus, for eksempel: Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa og Mycobacterium abcessus
  • Enhver ændring i kuren for kroniske behandlinger for CF-lungesygdom (f.eks. Pulmozyme®, hypertonisk saltvand, Azithromycin, TOBI®, Cayston®) inden for 4 uger efter undersøgelsesdag 1
  • Blodhæmoglobin < 10 g/dL ved screening
  • Serumalbumin < 2,5 g/dL ved screening
  • Unormal lever- eller nyrefunktion
  • Anamnese med ventrikulær takykardi eller andre klinisk signifikante ventrikulære arytmier
  • Anamnese, inklusive screeningsvurderingen, af forlænget QT og/eller QTcF (Fridericias korrektion) interval (> 450 msek for mænd; > 470 msek for kvinder)
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
  • Historie om alkoholmisbrug eller stofmisbrug (herunder cannabis, kokain og opioider) i året før screeningen
  • Brug af kontinuerlig (24 timer/dag) eller natlig supplerende ilt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende kapsel (BID administration Q12H)
Medicin: Placebo
Matchende placebo kapsel
Andre navne:
  • Styring
Eksperimentel: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) ved 400 mg dosis (100 mg x 4 kapsler) (BID administration Q12H)
Medicin: Cavosonstat
CFTR modulator, der stabiliserer CFTR
Andre navne:
  • N91115

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den absolutte ændring i ppFEV1 i den N91115-behandlede gruppe
Tidsramme: Baseline, uge ​​4 og 8 vurderinger
Forced Expiratory Volume (FEV) absolutte målinger, der sammenligner baseline med efter 4 og 8 ugers N91115-behandling. FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. ppFEV1 (forudsagt for alder, køn og højde) beregnes ved hjælp af Hankinson-metoden.
Baseline, uge ​​4 og 8 vurderinger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den relative ændring fra undersøgelsens baseline inden for den aktive behandlingsgruppe i ppFEV1-værdier
Tidsramme: Baseline, uge ​​4 og 8 vurderinger
Forceret udåndingsvolumen relative målinger, der sammenligner baseline med efter 4 og 8 ugers N91115-behandling. FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. ppFEV1 (forudsagt for alder, køn og højde) beregnes ved hjælp af Hankinson-metoden.
Baseline, uge ​​4 og 8 vurderinger
Absolut ændring fra undersøgelsens baseline inden for den aktive behandlingsgruppe i svedklorid
Tidsramme: Baseline, uge ​​4 og 8 vurderinger
Koncentrationen af ​​svedklorid målt ved pilocarpiniontoforese, en standard klinisk laboratorieteknik. Svedopsamling udført med Wescor Macroduct System.
Baseline, uge ​​4 og 8 vurderinger
Ændringer i det respiratoriske domæne af Cystic Fibrosis Questionnaire - Revideret, (CFQ-R)
Tidsramme: Baseline, uge ​​4 og 8 vurderinger
Patientspørgeskemaer vil sammenligne baseline-score på deres respiratoriske symptomer med uge 4 og 8
Baseline, uge ​​4 og 8 vurderinger
Absolut ændring fra baseline inden for den aktive behandlingsgruppe i Patient Global Impression of Change
Tidsramme: Baseline, uge ​​4 og 8 vurderinger
Patientspørgeskemaer vil sammenligne det globale globale indtryk af ændringer i helbredet fra baseline til uge 4 og 8
Baseline, uge ​​4 og 8 vurderinger
Sikkerhed som bestemt ved vurdering af uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline til 8 ugers behandling med en 28-dages opfølgningsperiode
Vurderinger af kliniske laboratorieværdier, elektrokardiogram (EKG), pulmonale eksacerbationer og vitale tegn
Baseline til 8 ugers behandling med en 28-dages opfølgningsperiode
Farmakokinetisk vurdering af maksimal plasmakoncentration [Cmax] for N91115 og ivacaftor
Tidsramme: Uge 1, 4 og 8
Plasmaopsamling til vurdering af N91115 og ivacaftor Cmax
Uge 1, 4 og 8
Farmakokinetisk vurdering af areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven [AUC] for N91115 og ivacaftor
Tidsramme: Uge 1, 4 og 8
Plasmaindsamling til vurdering af N91115 og ivacaftor AUC
Uge 1, 4 og 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nivalis Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: James Chmiel, MD, Rainbow Babies and Children's Hospital/ University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2016

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. april 2017

Studieafslutning (Forventet)

1. april 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. marts 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. marts 2016

Først opslået (Skøn)

31. marts 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

21. november 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. november 2016

Sidst verificeret

1. november 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • N91115-2CF-06

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Cavosonstat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Macedonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner