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Studio di Cavosonstat (N91115) in pazienti con FC che sono eterozigoti per F508del-CFTR e una mutazione gating e trattati con Ivacaftor (SNO-7)

17 novembre 2016 aggiornato da: Nivalis Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli di N91115 per l'efficacia e la sicurezza nei pazienti con CF eterozigote per mutazione F508del-CFTR + Gating in trattamento con Ivacaftor

Cavosonstat (N91115) è in fase di studio come potenziale nuova terapia per la fibrosi cistica (CF) e questo studio valuta una popolazione target di pazienti eterozigoti per F508del-CFTR e una mutazione gating approvata per il trattamento con ivacaftor (G551D, G1244E , G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R).

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Valutare l'effetto di Cavosonstat (N91115) sulla funzione polmonare quando aggiunto al trattamento preesistente con ivacaftor in pazienti adulti con FC che sono eterozigoti per F508del-CFTR e una mutazione gating approvata per il trattamento con ivacaftor (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • Medical Center of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di FC, eterozigote per F508del-CFTR e mutazione gating approvata per il trattamento con ivacaftor (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R)
  • Sono stati trattati con ivacaftor cronico due volte al giorno per almeno 6 mesi prima dello screening (data del consenso) e sono attualmente in trattamento con Ivacaftor disponibile in commercio
  • Test di gravidanza su siero negativo
  • Peso ≥ 40 kg allo screening
  • Saturazione di ossigeno mediante pulsossimetria ≥ 90% aria ambiente respirabile, allo screening

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi infezione acuta, comprese le infezioni acute delle vie respiratorie superiori o inferiori e le riacutizzazioni polmonari che richiedono un trattamento completato entro 2 settimane dal Giorno 1 dello studio o la dimissione dall'ospedalizzazione entro 2 settimane dal Giorno 1 dello studio
  • Infezione recente (a discrezione dello sperimentatore) con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare, ad esempio: Burkholderia cenocepacia, Burkholderia dolosa e Mycobacterium abscessus
  • Qualsiasi modifica del regime per le terapie croniche per la malattia polmonare CF (ad es. Pulmozyme®, soluzione salina ipertonica, Azitromicina, TOBI®, Cayston®) entro 4 settimane dal giorno 1 dello studio
  • Emoglobina < 10 g/dL allo screening
  • Albumina sierica < 2,5 g/dL allo screening
  • Funzionalità epatica o renale anormale
  • Storia di tachicardia ventricolare o altre aritmie ventricolari clinicamente significative
  • Anamnesi, compresa la valutazione di screening, di prolungamento dell'intervallo QT e/o QTcF (correzione di Fridericia) (> 450 msec per gli uomini; > 470 msec per le donne)
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico
  • Storia di abuso di alcol o abuso di droghe (inclusi cannabis, cocaina e oppioidi) nell'anno precedente allo screening
  • Uso di ossigeno supplementare continuo (24 ore/giorno) o notturno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Capsula corrispondente (somministrazione BID Q12H)
Droga: Placebo
Capsula Placebo abbinata
Altri nomi:
  • Controllo
Sperimentale: Cavosonstat (N91115) 400 mg
Cavosonstat (N91115) alla dose di 400 mg (100 mg x 4 capsule) (somministrazione BID Q12H)
Droga: Cavosonstat
Modulatore CFTR che stabilizza CFTR
Altri nomi:
  • N91115

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La variazione assoluta di ppFEV1 nel gruppo trattato con N91115
Lasso di tempo: Basale, valutazioni della settimana 4 e 8
Misurazioni assolute del volume espiratorio forzato (FEV) rispetto al basale dopo 4 e 8 settimane di trattamento con N91115. FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. Il ppFEV1 (previsto per età, sesso e altezza) viene calcolato utilizzando il metodo Hankinson.
Basale, valutazioni della settimana 4 e 8

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La variazione relativa rispetto al basale dello studio all'interno del gruppo di trattamento attivo nei valori di ppFEV1
Lasso di tempo: Basale, valutazioni della settimana 4 e 8
Misurazioni relative del volume espiratorio forzato che confrontano il basale con dopo 4 e 8 settimane di trattamento con N91115. FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. Il ppFEV1 (previsto per età, sesso e altezza) viene calcolato utilizzando il metodo Hankinson.
Basale, valutazioni della settimana 4 e 8
Variazione assoluta rispetto al basale dello studio all'interno del gruppo di trattamento attivo del cloruro nel sudore
Lasso di tempo: Basale, valutazioni della settimana 4 e 8
Concentrazione di cloruro nel sudore misurata mediante ionoforesi della pilocarpina, una tecnica standard di laboratorio clinico. Raccolta del sudore realizzata con il sistema Wescor Macroduct.
Basale, valutazioni della settimana 4 e 8
Cambiamenti nel dominio respiratorio del Cystic Fibrosis Questionnaire - Revised, (CFQ-R)
Lasso di tempo: Basale, valutazioni della settimana 4 e 8
I questionari dei pazienti confronteranno i punteggi basali sui loro sintomi respiratori alle settimane 4 e 8
Basale, valutazioni della settimana 4 e 8
Variazione assoluta rispetto al basale all'interno del gruppo di trattamento attivo in Patient Global Impression of Change
Lasso di tempo: Basale, valutazioni della settimana 4 e 8
I questionari per i pazienti confronteranno l'impressione globale al basale dei cambiamenti nella salute dal basale alle settimane 4 e 8
Basale, valutazioni della settimana 4 e 8
Sicurezza determinata dalla valutazione degli eventi avversi
Lasso di tempo: Dal basale a 8 settimane di trattamento con un periodo di follow-up di 28 giorni
Valutazioni dei valori clinici di laboratorio, elettrocardiogramma (ECG), riacutizzazioni polmonari e segni vitali
Dal basale a 8 settimane di trattamento con un periodo di follow-up di 28 giorni
Valutazione farmacocinetica della concentrazione plasmatica massima [Cmax] per N91115 e ivacaftor
Lasso di tempo: Settimane 1, 4 e 8
Raccolta del plasma per valutazione di N91115 e ivacaftor Cmax
Settimane 1, 4 e 8
Valutazione farmacocinetica dell'area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo [AUC] per N91115 e ivacaftor
Lasso di tempo: Settimane 1, 4 e 8
Raccolta del plasma per la valutazione di N91115 e ivacaftor AUC
Settimane 1, 4 e 8

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nivalis Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: James Chmiel, MD, Rainbow Babies and Children's Hospital/ University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2016

Completamento primario (Anticipato)

1 aprile 2017

Completamento dello studio (Anticipato)

1 aprile 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 marzo 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 marzo 2016

Primo Inserito (Stima)

31 marzo 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

21 novembre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 novembre 2016

Ultimo verificato

1 novembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • N91115-2CF-06

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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