Cavosonstat (N91115) 在 F508del-CFTR 杂合子和门控突变并接受 Ivacaftor 治疗的 CF 患者中的研究 (SNO-7)
2016年11月17日 更新者：Nivalis Therapeutics, Inc.
N91115 对接受 Ivacaftor 治疗的 F508del-CFTR + 门控突变 CF 杂合子患者的疗效和安全性的 2 期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究
Cavosonstat (N91115) 作为一种潜在的囊性纤维化 (CF) 新疗法正在研究中，这项研究评估了 F508del-CFTR 杂合子患者的目标人群和批准用于依伐卡托治疗的门控突变（G551D、G1244E 、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N 或 S549R）。
研究概览
详细说明
评估 Cavosonstat (N91115) 在 F508del-CFTR 杂合的成年 CF 患者中加入 ivacaftor 预先存在的治疗时对肺功能的影响，该患者具有批准用于 ivacaftor 治疗的门控突变（G551D、G1244E、G1349D、G178R、 G551S、S1251N、S1255P、S549N 或 S549R）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
19
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Colorado
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Denver、Colorado、美国、80206
- National Jewish Health
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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St. Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- Rainbow Babies and Children's Hospital - Case Medical Center
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital Pittsburgh
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、美国、53792
- Medical Center of Wisconsin
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- CF 确诊、F508del-CFTR 杂合子和批准用于依伐卡托治疗的门控突变（G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N 或 S549R）
- 在筛选（同意日期）之前每天两次接受慢性 ivacaftor 治疗至少 6 个月，目前正在接受市售的 Ivacaftor 治疗
- 血清妊娠试验阴性
- 筛选时体重 ≥ 40 kg
- 筛选时脉搏血氧饱和度≥ 90% 呼吸环境空气
排除标准：
- 任何急性感染，包括需要在研究第 1 天后 2 周内完成治疗或在研究第 1 天后 2 周内出院的急性上呼吸道或下呼吸道感染和肺部恶化
- 最近感染（根据研究者的判断）与肺部状态更快下降相关的生物体，例如：Burkholderia cenocepacia、Burkholderia dolosa 和 Mycobacterium abscessus
- 在研究第 1 天后的 4 周内，CF 肺病慢性治疗方案（例如 Pulmozyme®、高渗盐水、阿奇霉素、TOBI®、Cayston®）的任何改变
- 筛选时血红蛋白 < 10 g/dL
- 筛选时血清白蛋白 < 2.5 g/dL
- 肝或肾功能异常
- 室性心动过速或其他有临床意义的室性心律失常病史
- QT 和/或 QTcF（Fridericia 校正）间期延长（男性 > 450 毫秒；女性 > 470 毫秒）的病史，包括筛查评估
- 实体器官或血液移植史
- 筛查前一年有酗酒或吸毒史（包括大麻、可卡因和阿片类药物）
- 使用连续（24 小时/天）或夜间补充氧气
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
配套胶囊（BID管理Q12H）
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匹配的安慰剂胶囊
其他名称：
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实验性的：Cavosonstat (N91115) 400 毫克
Cavosonstat (N91115) 400 mg 剂量（100 mg x 4 粒胶囊）（BID 给药 Q12H）
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稳定 CFTR 的 CFTR 调制器
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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N91115 治疗组 ppFEV1 的绝对变化
大体时间：基线、第 4 周和第 8 周评估
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将基线与 N91115 治疗 4 周和 8 周后的用力呼气量 (FEV) 绝对测量值进行比较。
FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
ppFEV1（根据年龄、性别和身高预测）是使用 Hankinson 方法计算的。
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基线、第 4 周和第 8 周评估
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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活性治疗组内 ppFEV1 值相对于研究基线的相对变化
大体时间：基线、第 4 周和第 8 周评估
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将基线与 N91115 治疗 4 周和 8 周后的用力呼气量相对测量值进行比较。
FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
ppFEV1（根据年龄、性别和身高预测）是使用 Hankinson 方法计算的。
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基线、第 4 周和第 8 周评估
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汗液氯化物活性治疗组相对于研究基线的绝对变化
大体时间：基线、第 4 周和第 8 周评估
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通过毛果芸香碱离子电渗疗法（一种标准的临床实验室技术）测量汗液氯化物浓度。
使用 Wescor Macroduct 系统完成汗液收集。
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基线、第 4 周和第 8 周评估
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囊性纤维化问卷呼吸域的变化 - 修订版，(CFQ-R)
大体时间：基线、第 4 周和第 8 周评估
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患者问卷会将其呼吸道症状的基线评分与第 4 周和第 8 周进行比较
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基线、第 4 周和第 8 周评估
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患者整体印象变化中积极治疗组相对于基线的绝对变化
大体时间：基线、第 4 周和第 8 周评估
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患者问卷将比较从基线到第 4 周和第 8 周的健康变化的基线全球印象
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基线、第 4 周和第 8 周评估
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由不良事件评估确定的安全性
大体时间：基线至 8 周治疗，28 天随访期
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评估临床实验室值、心电图 (ECG)、肺部恶化和生命体征
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基线至 8 周治疗，28 天随访期
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N91115 和 ivacaftor 的最大血浆浓度 [Cmax] 的药代动力学评估
大体时间：第 1、4 和 8 周
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用于评估 N91115 和 ivacaftor Cmax 的血浆采集
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第 1、4 和 8 周
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N91115 & ivacaftor 血浆浓度随时间曲线下面积 [AUC] 的药代动力学评估
大体时间：第 1、4 和 8 周
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用于评估 N91115 和 ivacaftor AUC 的血浆采集
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第 1、4 和 8 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：James Chmiel, MD、Rainbow Babies and Children's Hospital/ University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年4月1日
初级完成 (预期的)
2017年4月1日
研究完成 (预期的)
2017年4月1日
研究注册日期
首次提交
2016年3月11日
首先提交符合 QC 标准的
2016年3月25日
首次发布 (估计)
2016年3月31日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年11月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年11月17日
最后验证
2016年11月1日
更多信息
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