デフェリプロンによるパーキンソン病の初期段階の研究 (SKY)
2024年3月13日 更新者：ApoPharma
パーキンソン病患者におけるデフェリプロン徐放錠の有効性、安全性、および薬物動態に関する用量範囲研究
この研究の目的は、パーキンソン病患者における鉄キレート剤であるデフェリプロンの効果を評価することです。
参加者は無作為に割り付けられ、デフェリプロンまたはプラセボの 4 つの異なる用量のいずれかを受け取り、割り当てられた研究製品を 1 日 2 回、9 か月間服用します。
調査の概要
詳細な説明
この研究には、過去 3 年以内にパーキンソン病と診断され、現在抗パーキンソン病薬を服用している 140 人の患者が登録されます。
4 つの用量コホートがあり、各コホートの患者はデフェリプロン錠剤またはプラセボのいずれかを投与されています。
ベースラインの訪問時に、参加者は投薬コホートと、そのコホート内のアクティブ製品またはプラセボのいずれかに無作為に割り付けられ、割り当てられた研究製品を 9 か月間 1 日 2 回服用します。
彼らは、月 1、2、3、4、5、6、および 9 での評価のために研究サイトに戻ってきます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
140
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Bury、イギリス
- Fairfield General Hospital
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London、イギリス
- Charing Cross Hospital
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Newcastle Upon Tyne、イギリス
- Newcastle Clinical Ageing Research Unit
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Plymouth、イギリス
- Derriford Hospital
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Devon
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Exeter、Devon、イギリス
- Royal Devon & Exeter Hospital
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ
- Toronto Western Hospital
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Dusseldorf、ドイツ
- Heinriche-Heine Universität Düsseldorf
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Kiel、ドイツ
- UKSH Campus Kiel, Neurologie
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Marburg、ドイツ
- Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
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Munich、ドイツ
- Klinikum rechts der Isar
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Bordeaux、フランス
- CHU de Bordeaux, Centre Expert Parkinson
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Creteil、フランス
- Hopital Henri Mondor
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Lille、フランス
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille, Hôpital Roger Salengro
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Limoges、フランス
- CHU Dupuytren
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Lyon、フランス
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
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Montpellier、フランス
- CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
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Rennes、フランス
- CHU Pontchaillou
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Rouen、フランス
- CHU Charles Nicoll - Rouen
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Strasbourg、フランス
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
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Toulouse、フランス
- CHU Purpan, Hôpital Pierre Paul Riquet
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上80歳未満の男性または女性
- 体重が60kg以上100kg以下
- パーキンソン病と診断されました
- -スクリーニング時の絶対好中球数（ANC）≥1.5 x 10^9 / L（黒人集団では≥1.0 x 10^9 / L）
- -次のいずれかの治療のスクリーニング訪問の少なくとも3か月前の安定した用量で、最大600 mgのL-ドーパ相当の1日用量で：
- ドーパミン作動薬単独
- L-ドーパ単独
- ドパミン作動薬とL-ドーパの併用療法
- ラサギリン
- 疾患の初期段階で、運動変動および/またはL-ドーパ誘発性ジスキネジーがない
除外基準:
- -スクリーニング訪問の3年以上前のパーキンソン病の診断
- Hoehn and Yahr 3期以上
- ドーパ感受性を伴わない非定型または続発性パーキンソニズム（血管性パーキンソニズム、核上性麻痺、多系統萎縮症など）
- -進行中の軸Iの精神障害（精神病、幻覚、強迫性障害、物質中毒、双極性障害、重度のうつ病、不安） 精神障害の診断および統計マニュアルに従って半構造化インタビューで評価される
- -現在の抗パーキンソン病治療レジメンに関して安定していない：すでに用量適応が必要であるか、および/または試験期間中にドーパミン療法の変更が必要になる可能性があります
- ブロモクリプチンによる現在の治療
- -選択基準に記載されているもの以外の抗パーキンソン病薬による現在の治療
- -コエンザイムQ10またはイデベノンによる現在の治療。 (これらの薬を服用しているが、ベースラインの少なくとも 2 週間前に服用を中止した患者は、登録される可能性があります。)
- 脳深部刺激（DBS）システムの現在の使用。 (以前にDBSシステムを持っていたが、それを取り外した患者は登録することができます.)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：デフェリプロン300mg
デフェリプロン 600 mg 錠剤の半分を 1 日 2 回、1 日の合計用量は 600 mg
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600mg錠
他の名前：
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実験的：デフェリプロン600mg
デフェリプロン 600 mg 錠 1 錠を 1 日 2 回、1 日の総投与量は 1200 mg
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600mg錠
他の名前：
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実験的：デフェリプロン900mg
デフェリプロン 600 mg 錠 1 錠半を 1 日 2 回、1 日の総投与量は 1800 mg
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600mg錠
他の名前：
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実験的：デフェリプロン1200mg
デフェリプロン 600 mg 錠 2 錠を 1 日 2 回、1 日の総投与量は 2400 mg
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600mg錠
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
用量コホートに応じて、プラセボの半錠、1錠、1.5錠、または2錠のいずれかを1日2回
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デフェリプロン錠と外観が一致する錠剤
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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運動障害協会統一パーキンソン病評価尺度（MDS-UPDRS）のパート III サブスケールのスコアの変化
時間枠：9ヶ月
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MDS-UPDRS のパート III サブスケール (運動機能検査) のスコアのベースラインから 9 か月目までの変化。
このサブスケールのスコアの範囲は 0 (最高) から 132 (最悪) です。したがって、増加は病気の進行を示し、減少は改善を示します。
スコアの変化は最小二乗平均として計算されました。
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9ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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MDS-UPDRS の合計スコアの変化
時間枠：9ヶ月
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MDS-UPDRS の合計スコアのベースラインから 9 か月目までの変化。
合計スコアの範囲は 0 (最高) から 260 (最低) です。したがって、増加は病気の進行を示し、減少は改善を示します。
スコアの変化は最小二乗平均として計算されました。
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9ヶ月
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MDS-UPDRS のパート I サブスケールのスコアの変化
時間枠：9ヶ月
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MDS-UPDRS のパート I サブスケール (メンテーション、行動、気分) のスコアをベースラインから 9 か月目に変更します。
このサブスケールのスコアの範囲は 0 (最高) から 52 (最悪) です。したがって、増加は病気の進行を示し、減少は改善を示します。
スコアの変化は最小二乗平均として計算されました。
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9ヶ月
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MDS-UPDRS のパート II サブスケールのスコアの変化
時間枠：9ヶ月
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MDS-UPDRS のパート II サブスケール (日常生活活動) のスコアのベースラインから 9 か月目までの変化。
このサブスケールのスコアの範囲は 0 (最高) から 52 (最悪) です。したがって、増加は病気の進行を示し、減少は改善を示します。
スコアの変化は最小二乗平均として計算されました。
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9ヶ月
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MDS-UPDRS のパート IV サブスケールのスコアの変化
時間枠：9ヶ月
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MDS-UPDRS のパート IV サブスケール (運動合併症) のスコアのベースラインから 9 か月目までの変化。
このサブスケールのスコアの範囲は 0 (最高) から 24 (最悪) です。したがって、増加は病気の進行を示し、減少は改善を示します。
スコアの変化は最小二乗平均として計算されました。
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9ヶ月
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MDS-UPDRS のパート II とパート III の合計スコアの変化
時間枠：9ヶ月
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MDS-UPDRS のパート II サブスケール (日常生活の運動経験) とパート III サブスケール (運動検査) の合計スコアのベースラインから 9 か月目までの変化。
これら 2 つの部分のスケールの範囲は、それぞれ 0 (最高) ～ 52 (最悪) と 0 (最高) ～ 132 (最悪) です。
したがって、総合スコアは 0 (最高) から 184 (最悪) の範囲であり、増加は病気の進行を示し、減少は改善を示します。
スコアの変化は最小二乗平均として表示されます。
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9ヶ月
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モントリオール認知評価 (MoCA) テストのスコアの変化
時間枠：9ヶ月
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MoCA によって評価された全体的な認知機能のスコアのベースラインから 9 か月目までの変化。
MoCA の合計スコアは 0 (最悪) から 30 (最高) の範囲になります。
したがって、スコアの減少は疾患の進行を示し、増加は改善を示します。
スコアの変化は最小二乗平均として表示されます。
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9ヶ月
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デフェプロンの安全性
時間枠：9ヶ月
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有害事象が発生した被験者の数
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9ヶ月
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血清デフェリプロンおよびデフェリプロン 3-O-グルクロニドの Cmax
時間枠：4時間
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薬物動態評価のための血液サンプルは、ベースライン時、投与前および投与後 12 時間までの指定された時点で、3 か月目の訪問時に収集されました。
3 か月目の来院時に測定された最大血清濃度 (Cmax) を、デフェリプロンとその主な代謝産物であるデフェリプロン 3-O-グルクロニドについて測定しました。
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4時間
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血清デフェリプロンおよびデフェリプロン 3-O-グルクロニドの Tmax
時間枠：4時間
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薬物動態評価のための血液サンプルは、ベースライン時、投与前および投与後 12 時間までの指定された時点で、3 か月目の訪問時に収集されました。
3 か月目の来院時に観察された最大血清濃度までの時間 (Tmax) を、デフェリプロンとその主な代謝産物であるデフェリプロン 3-O-グルクロニドについて測定しました。
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4時間
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血清デフェリプロンおよびデフェリプロン 3-O-グルクロニドの曲線下面積
時間枠：4時間
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薬物動態評価のための血液サンプルは、ベースライン時、投与前および投与後 12 時間までの指定された時点で、3 か月目の訪問時に収集されました。
3 か月目の訪問時の総薬物曝露、AUC0-∞ (無限に外挿された血清濃度時間曲線下の面積) を、デフェリプロンとその主な代謝産物であるデフェリプロン 3-O-グルクロニドについて測定しました。
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4時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：David Devos, MD、Hospitalier Régional Universitaire de Lille
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年10月12日
一次修了 (実際)
2019年8月2日
研究の完了 (実際)
2019年9月4日
試験登録日
最初に提出
2016年3月31日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年3月31日
最初の投稿 (推定)
2016年4月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月13日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。