Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie časného stádia Parkinsonovy choroby s deferipronem (SKY)

13. března 2024 aktualizováno: ApoPharma

Studie účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky deferipronu ve formě tablet s opožděným uvolňováním u pacientů s Parkinsonovou chorobou.

Cílem této studie je zhodnotit účinky deferipronu, léku chelatujícího železo, u pacientů s Parkinsonovou chorobou. Účastníci budou randomizováni tak, aby dostali jednu ze čtyř různých dávek deferipronu nebo placeba, a budou užívat přidělený studijní produkt dvakrát denně po dobu devíti měsíců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Do této studie bude zařazeno 140 pacientů, u kterých byla během posledních 3 let diagnostikována Parkinsonova choroba a v současné době užívají antiparkinsonika. Existují čtyři dávkové kohorty, přičemž pacienti v každé kohortě dostávají buď tablety deferipronu nebo placebo. Při základní návštěvě budou účastníci randomizováni do dávkové kohorty a buď aktivního produktu nebo placeba v rámci této kohorty a budou užívat přidělený studijní produkt dvakrát denně po dobu 9 měsíců. Budou se vracet na místo studie k hodnocení v měsících 1, 2, 3, 4, 5, 6 a 9 a budou muset mít týdenní kontrolu krevního obrazu buď v místě studie, nebo v místní laboratoři.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

140

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie
        • CHU de Bordeaux, Centre Expert Parkinson
      • Creteil, Francie
        • Hopital Henri Mondor
      • Lille, Francie
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille, Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francie
        • Chu Dupuytren
      • Lyon, Francie
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Montpellier, Francie
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
      • Rennes, Francie
        • Chu Pontchaillou
      • Rouen, Francie
        • CHU Charles Nicoll - Rouen
      • Strasbourg, Francie
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, Francie
        • CHU Purpan, Hôpital Pierre Paul Riquet
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Toronto Western Hospital
  • Německo
      • Dusseldorf, Německo
        • Heinriche-Heine Universität Düsseldorf
      • Kiel, Německo
        • UKSH Campus Kiel, Neurologie
      • Marburg, Německo
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
      • Munich, Německo
        • Klinikum Rechts der Isar
  • Spojené království
      • Bury, Spojené království
        • Fairfield General Hospital
      • London, Spojené království
        • Charing Cross Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Spojené království
        • Newcastle Clinical Ageing Research Unit
      • Plymouth, Spojené království
        • Derriford Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Spojené království
        • Royal Devon & Exeter Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku ≥18 až <80 let
  • Tělesná hmotnost ≥60 kg, ale ≤100 kg
  • diagnostikována Parkinsonova choroba
  • Absolutní počet neutrofilů (ANC) ≥1,5 x 10^9/l (≥1,0 x 10^9/l pro černou populaci) při screeningu
  • Při stabilní dávce po dobu nejméně 3 měsíců před screeningovou návštěvou kteroukoli z následujících léčeb v ekvivalentní denní dávce L-dopa až do 600 mg:
  • Samotný dopaminergní agonista
  • L-dopa samotná
  • Kombinovaná terapie s dopaminergním agonistou a L-dopou
  • rasagilin
  • V časném stadiu onemocnění bez motorických fluktuací a/nebo dyskineze vyvolané L-dopou

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza Parkinsonovy choroby více než 3 roky před screeningovou návštěvou
  • Stádium Hoehn a Yahr ≥ 3
  • Atypický nebo sekundární parkinsonismus bez přecitlivělosti na dopa (např. vaskulární parkinsonismus, supranukleární obrna, multisystémová atrofie)
  • Progresivní psychiatrické poruchy osy I (psychóza, halucinace, kompulzivní poruchy, látková závislost, bipolární porucha, těžká deprese, úzkost) hodnocené v polostrukturovaném rozhovoru v souladu s Diagnostickým a statistickým manuálem duševních poruch
  • Není stabilizováno z hlediska současného antiparkinsonského terapeutického režimu: již vyžaduje úpravu dávky a/nebo pravděpodobně bude vyžadovat jakoukoli změnu v léčbě dopaminem v průběhu trvání studie
  • Současná léčba bromokriptinem
  • Současná léčba jakýmkoli jiným antiparkinsonikem než těmi, které jsou uvedeny v kritériích pro zařazení
  • Současná léčba koenzymem Q10 nebo idebenonem. (Mohou být zařazeni pacienti, kteří tyto léky užívají, ale přestanou je užívat alespoň 2 týdny před výchozím stavem.)
  • Současné použití systému hluboké mozkové stimulace (DBS). (Mohou být zapsáni pacienti, kteří dříve měli systém DBS, ale byl jim odstraněn.)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Deferipron 300 mg
Jedna polovina 600 mg tablety deferipronu dvakrát denně, celková denní dávka 600 mg
Lék: Deferipron
600 mg tablety
Ostatní jména:
  • DFP
Experimentální: Deferipron 600 mg
Jedna 600mg tableta deferipronu dvakrát denně, celková denní dávka 1200 mg
Lék: Deferipron
600 mg tablety
Ostatní jména:
  • DFP
Experimentální: Deferipron 900 mg
Jedna a půl 600 mg tablety deferipronu dvakrát denně, celková denní dávka 1800 mg
Lék: Deferipron
600 mg tablety
Ostatní jména:
  • DFP
Experimentální: Deferipron 1200 mg
Dvě 600mg tablety deferipronu dvakrát denně, celková denní dávka 2400 mg
Lék: Deferipron
600 mg tablety
Ostatní jména:
  • DFP
Komparátor placeba: Placebo
V závislosti na dávkové kohortě buď jedna půltableta, jedna tableta, jedna a půl tablety nebo dvě tablety placeba dvakrát denně
Lék: Placebo
Tablety, které vzhledově odpovídají tabletám deferipronu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve skóre v části III subškály pohybových poruch společnosti-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS)
Časové okno: Devět měsíců
Změna od výchozí hodnoty do 9. měsíce ve skóre pro část III subškály (vyšetření motoru) MDS-UPDRS. Skóre v této subškále se může pohybovat od 0 (nejlepší) do 132 (nejhorší); zvýšení by tedy znamenalo progresi onemocnění a snížení by znamenalo zlepšení. Změna skóre byla vypočtena jako průměr nejmenších čtverců.
Devět měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového skóre na MDS-UPDRS
Časové okno: Devět měsíců
Změna celkového skóre na MDS-UPDRS z výchozí hodnoty na 9. měsíc. Celkové skóre se může pohybovat od 0 (nejlepší) do 260 (nejhorší); zvýšení by tedy znamenalo progresi onemocnění a snížení by znamenalo zlepšení. Změna skóre byla vypočtena jako průměr nejmenších čtverců.
Devět měsíců
Změna skóre na dílčí stupnici části I MDS-UPDRS
Časové okno: Devět měsíců
Změna skóre pro část I subškály (mentace, chování a nálada) MDS-UPDRS ze základní hodnoty na 9. měsíc. Skóre v této subškále se může pohybovat od 0 (nejlepší) do 52 (nejhorší); zvýšení by tedy znamenalo progresi onemocnění a snížení by znamenalo zlepšení. Změna skóre byla vypočtena jako průměr nejmenších čtverců.
Devět měsíců
Změna skóre na dílčí stupnici části II MDS-UPDRS
Časové okno: Devět měsíců
Změna skóre pro část II subškály (aktivity každodenního života) MDS-UPDRS od výchozího stavu do 9. měsíce. Skóre v této subškále se může pohybovat od 0 (nejlepší) do 52 (nejhorší); zvýšení by tedy znamenalo progresi onemocnění a snížení by znamenalo zlepšení. Změna skóre byla vypočtena jako průměr nejmenších čtverců.
Devět měsíců
Změna skóre v části IV dílčí stupnice MDS-UPDRS
Časové okno: Devět měsíců
Změna od výchozí hodnoty do 9. měsíce ve skóre pro subškálu části IV (motorické komplikace) MDS-UPDRS. Skóre v této subškále se může pohybovat od 0 (nejlepší) do 24 (nejhorší); zvýšení by tedy znamenalo progresi onemocnění a snížení by znamenalo zlepšení. Změna skóre byla vypočtena jako průměr nejmenších čtverců.
Devět měsíců
Změna kombinovaných skóre z částí II a III MDS-UPDRS
Časové okno: Devět měsíců
Změna od výchozího stavu do 9. měsíce v kombinovaném skóre pro část II subškály (motorické zkušenosti každodenního života) a část III subškálu (vyšetření motoriky) MDS-UPDRS. Stupnice pro tyto dvě části se pohybují od 0 (nejlepší) do 52 (nejhorší) a od 0 (nejlepší) do 132 (nejhorší). Kombinované skóre se tedy může pohybovat od 0 (nejlepší) do 184 (nejhorší) a zvýšení by znamenalo progresi onemocnění a snížení by znamenalo zlepšení. Změna skóre je prezentována jako průměr nejmenších čtverců.
Devět měsíců
Změna skóre v Montrealském testu kognitivního hodnocení (MoCA).
Časové okno: Devět měsíců
Změna od výchozí hodnoty do 9. měsíce ve skóre pro celkovou kognitivní funkci podle hodnocení MoCA. Celkové skóre na MoCA se může pohybovat od 0 (nejhorší) do 30 (nejlepší). Snížení skóre by tedy znamenalo progresi onemocnění a zvýšení by znamenalo zlepšení. Změna skóre je prezentována jako průměr nejmenších čtverců.
Devět měsíců
Bezpečnost deferipronu
Časové okno: Devět měsíců
Počet subjektů s nežádoucími účinky
Devět měsíců
Cmax pro sérum deferipron a deferipron 3-O-glukuronid
Časové okno: 4 hodiny
Vzorky krve pro farmakokinetické hodnocení byly odebrány na začátku a před podáním dávky a ve specifikovaných časových bodech až do 12 hodin po dávce při návštěvě ve 3. měsíci. Maximální naměřená sérová koncentrace (Cmax) při návštěvě ve 3. měsíci byla stanovena pro deferipron a jeho hlavní metabolit, deferipron 3-O-glukuronid.
4 hodiny
Tmax pro sérum deferipron a deferipron 3-O-glukuronid
Časové okno: 4 hodiny
Vzorky krve pro farmakokinetické hodnocení byly odebrány na začátku a před podáním dávky a ve specifikovaných časových bodech až do 12 hodin po dávce při návštěvě ve 3. měsíci. Doba do dosažení maximální pozorované sérové ​​koncentrace (Tmax) při návštěvě ve 3. měsíci byla stanovena pro deferipron a jeho hlavní metabolit, deferipron 3-O-glukuronid.
4 hodiny
Oblast pod křivkou pro sérum deferipron a deferipron 3-O-glukuronid
Časové okno: 4 hodiny
Vzorky krve pro farmakokinetické hodnocení byly odebrány na začátku a před podáním dávky a ve specifikovaných časových bodech až do 12 hodin po dávce při návštěvě ve 3. měsíci. Celková expozice léku, AUC0-∞ (plocha pod časovou křivkou sérové ​​koncentrace extrapolovaná do nekonečna) při návštěvě ve 3. měsíci byla stanovena pro deferipron a jeho hlavní metabolit, deferipron 3-O-glukuronid.
4 hodiny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ApoPharma

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: David Devos, MD, Hospitalier Régional Universitaire de Lille

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. října 2016

Primární dokončení (Aktuální)

2. srpna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

4. září 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. března 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. března 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

5. dubna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LA48-0215

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Deferipron

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Djibouti

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit