Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie wczesnego stadium choroby Parkinsona za pomocą Deferiprone (SKY)

13 marca 2024 zaktualizowane przez: ApoPharma

Badanie skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki deferypronu w postaci tabletek o opóźnionym uwalnianiu u pacjentów z chorobą Parkinsona z zastosowaniem różnych dawek

Celem tego badania jest ocena wpływu deferypronu, leku chelatującego żelazo, na pacjentów z chorobą Parkinsona. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z czterech różnych dawek deferypronu lub placebo i będą przyjmować przydzielony badany produkt dwa razy dziennie przez dziewięć miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Do badania zostanie włączonych 140 pacjentów, u których w ciągu ostatnich 3 lat zdiagnozowano chorobę Parkinsona i którzy obecnie przyjmują leki przeciw chorobie Parkinsona. Istnieją cztery kohorty dawkowania, przy czym pacjenci w każdej kohorcie otrzymują albo tabletki deferypronu, albo placebo. Podczas wizyty początkowej uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do kohorty dawkowania i do grupy otrzymującej produkt aktywny lub placebo i będą przyjmować przydzielony badany produkt dwa razy dziennie przez 9 miesięcy. Wrócą do ośrodka badawczego w celu oceny w miesiącach 1, 2, 3, 4, 5, 6 i 9 i będą musieli co tydzień sprawdzać morfologię krwi w ośrodku badawczym lub lokalnym laboratorium.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

140

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja
        • CHU de Bordeaux, Centre Expert Parkinson
      • Creteil, Francja
        • Hôpital Henri Mondor
      • Lille, Francja
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille, Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francja
        • CHU Dupuytren
      • Lyon, Francja
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Montpellier, Francja
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
      • Rennes, Francja
        • CHU Pontchaillou
      • Rouen, Francja
        • CHU Charles Nicoll - Rouen
      • Strasbourg, Francja
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, Francja
        • CHU Purpan, Hôpital Pierre Paul Riquet
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Toronto Western Hospital
  • Niemcy
      • Dusseldorf, Niemcy
        • Heinriche-Heine Universität Düsseldorf
      • Kiel, Niemcy
        • UKSH Campus Kiel, Neurologie
      • Marburg, Niemcy
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
      • Munich, Niemcy
        • Klinikum rechts der Isar
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bury, Zjednoczone Królestwo
        • Fairfield General Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Charing Cross Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo
        • Newcastle Clinical Ageing Research Unit
      • Plymouth, Zjednoczone Królestwo
        • Derriford Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Devon & Exeter Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku od ≥18 do <80 lat
  • Masa ciała ≥60 kg, ale ≤100 kg
  • Rozpoznano chorobę Parkinsona
  • Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) ≥1,5 x 10^9/l (≥1,0 x 10^9/l dla populacji rasy czarnej) podczas badania przesiewowego
  • Na stabilnej dawce przez co najmniej 3 miesiące przed wizytą przesiewową któregokolwiek z poniższych zabiegów w równoważnej dawce dobowej L-dopy wynoszącej maksymalnie 600 mg:
  • Sam agonista dopaminergiczny
  • samą L-dopę
  • Terapia skojarzona z agonistą dopaminergicznym i L-dopą
  • Rasagilina
  • We wczesnym stadium choroby, bez fluktuacji ruchowych i/lub dyskinez wywołanych L-dopą

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie choroby Parkinsona ponad 3 lata przed wizytą przesiewową
  • Stopień Hoehna i Yahra ≥ 3
  • Atypowy lub wtórny parkinsonizm bez wrażliwości na dopa (np. parkinsonizm naczyniowy, porażenie nadjądrowe, zanik wielonarządowy)
  • Postępujące zaburzenia psychiczne osi I (psychoza, omamy, zaburzenia kompulsywne, uzależnienie od substancji, choroba afektywna dwubiegunowa, ciężka depresja, lęk) oceniane w częściowo ustrukturyzowanym wywiadzie zgodnie z Diagnostycznym i Statystycznym Podręcznikiem Zaburzeń Psychicznych
  • Brak stabilizacji w zakresie aktualnego schematu leczenia choroby Parkinsona: już wymaga dostosowania dawki i/lub prawdopodobnie będzie wymagać jakiejkolwiek zmiany w leczeniu dopaminą w czasie trwania badania
  • Obecne leczenie bromokryptyną
  • Bieżące leczenie jakimkolwiek lekiem przeciw chorobie Parkinsona innym niż wymienione w kryteriach włączenia
  • Obecna kuracja koenzymem Q10 lub idebenonem. (Pacjenci, którzy przyjmują te leki, ale przestali je przyjmować co najmniej 2 tygodnie przed punktem wyjściowym, mogą zostać włączeni).
  • Bieżące wykorzystanie systemu głębokiej stymulacji mózgu (DBS). (Pacjenci, którzy wcześniej mieli system DBS, ale usunięto go, mogą zostać włączeni).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Deferipron 300 mg
Połowa tabletki 600 mg deferypronu dwa razy na dobę, co daje całkowitą dawkę dobową wynoszącą 600 mg
Lek: Deferypron
Tabletki 600 mg
Inne nazwy:
  • DFP
Eksperymentalny: Deferipron 600 mg
Jedna tabletka 600 mg deferypronu dwa razy na dobę, co daje całkowitą dawkę dobową wynoszącą 1200 mg
Lek: Deferypron
Tabletki 600 mg
Inne nazwy:
  • DFP
Eksperymentalny: Deferipron 900 mg
Półtora tabletki 600 mg deferypronu dwa razy na dobę, co daje całkowitą dawkę dobową 1800 mg
Lek: Deferypron
Tabletki 600 mg
Inne nazwy:
  • DFP
Eksperymentalny: Deferipron 1200 mg
Dwie tabletki deferypronu po 600 mg dwa razy na dobę, co daje całkowitą dawkę dobową 2400 mg
Lek: Deferypron
Tabletki 600 mg
Inne nazwy:
  • DFP
Komparator placebo: Placebo
W zależności od dawki, jedna połowa tabletki, jedna tabletka, półtorej tabletki lub dwie tabletki placebo, dwa razy dziennie
Lek: Placebo
Tabletki pasujące wyglądem do tabletek deferypronu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku w podskali Części III Zunifikowanej Skali Oceny Choroby Parkinsona (MDS-UPDRS) Towarzystwa Zaburzeń Ruchowych
Ramy czasowe: Dziewięć miesięcy
Zmiana wyniku w podskali Części III (badanie motoryczne) MDS-UPDRS od wartości początkowej do miesiąca 9. Wyniki w tej podskali mogą wynosić od 0 (najlepszy) do 132 (najgorszy); stąd wzrost wskazywałby na postęp choroby, a spadek oznaczałby poprawę. Zmianę wyniku obliczono jako średnią najmniejszych kwadratów.
Dziewięć miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku całkowitego w MDS-UPDRS
Ramy czasowe: Dziewięć miesięcy
Zmiana całkowitego wyniku w MDS-UPDRS od wartości początkowej do 9 miesiąca. Całkowity wynik może wynosić od 0 (najlepszy) do 260 (najgorszy); stąd wzrost wskazywałby na postęp choroby, a spadek oznaczałby poprawę. Zmianę wyniku obliczono jako średnią najmniejszych kwadratów.
Dziewięć miesięcy
Zmiana wyniku w podskali Części I MDS-UPDRS
Ramy czasowe: Dziewięć miesięcy
Zmiana wyniku w podskali Części I (mentacja, zachowanie i nastrój) MDS-UPDRS od wartości początkowej do miesiąca 9. Wyniki w tej podskali mogą wynosić od 0 (najlepsza) do 52 (najgorsza); stąd wzrost wskazywałby na postęp choroby, a spadek oznaczałby poprawę. Zmianę wyniku obliczono jako średnią najmniejszych kwadratów.
Dziewięć miesięcy
Zmiana wyniku w podskali Części II MDS-UPDRS
Ramy czasowe: Dziewięć miesięcy
Zmiana wyniku w podskali Części II (czynności życia codziennego) MDS-UPDRS od wartości początkowej do 9 miesiąca. Wyniki w tej podskali mogą wynosić od 0 (najlepsza) do 52 (najgorsza); stąd wzrost wskazywałby na postęp choroby, a spadek oznaczałby poprawę. Zmianę wyniku obliczono jako średnią najmniejszych kwadratów.
Dziewięć miesięcy
Zmiana wyniku w podskali Części IV MDS-UPDRS
Ramy czasowe: Dziewięć miesięcy
Zmiana wyniku w podskali Części IV (powikłania motoryczne) MDS-UPDRS od wartości początkowej do miesiąca 9. Wyniki w tej podskali mogą wynosić od 0 (najlepsza) do 24 (najgorsza); stąd wzrost wskazywałby na postęp choroby, a spadek oznaczałby poprawę. Zmianę wyniku obliczono jako średnią najmniejszych kwadratów.
Dziewięć miesięcy
Zmiana łącznych wyników z części II i III MDS-UPDRS
Ramy czasowe: Dziewięć miesięcy
Zmiana od wartości początkowej do miesiąca 9 w połączonym wyniku podskali Części II (doświadczenia motoryczne w życiu codziennym) i podskali Części III (badanie motoryczne) MDS-UPDRS. Skale dla tych dwóch części wahają się odpowiednio od 0 (najlepiej) do 52 (najgorzej) i od 0 (najlepiej) do 132 (najgorzej). Zatem łączny wynik może mieścić się w zakresie od 0 (najlepszy) do 184 (najgorszy), a wzrost wskazywałby na postęp choroby, a spadek oznaczałby poprawę. Zmiana wyniku jest przedstawiana jako średnia najmniejszych kwadratów.
Dziewięć miesięcy
Zmiana wyniku w teście Montrealskiej Oceny Poznawczej (MoCA).
Ramy czasowe: Dziewięć miesięcy
Zmiana wyniku w zakresie ogólnych funkcji poznawczych według oceny MoCA od wartości początkowej do miesiąca 9. Całkowity wynik w MoCA może wynosić od 0 (najgorszy) do 30 (najlepszy). Zatem spadek wyniku wskazywałby na postęp choroby, a wzrost oznaczałby poprawę. Zmiana wyniku jest przedstawiana jako średnia najmniejszych kwadratów.
Dziewięć miesięcy
Bezpieczeństwo deferypronu
Ramy czasowe: Dziewięć miesięcy
Liczba pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane
Dziewięć miesięcy
Cmax dla deferypronu w surowicy i 3-O-glukuronidu deferypronu
Ramy czasowe: 4 godziny
Próbki krwi do oceny farmakokinetyki pobierano na początku badania, przed podaniem dawki i w określonych punktach czasowych do 12 godzin po dawce podczas wizyty w 3 miesiącu. Maksymalne zmierzone stężenie w surowicy (Cmax) podczas wizyty w 3 miesiącu określono dla deferypronu i jego głównego metabolitu, 3-O-glukuronidu deferypronu.
4 godziny
Tmax dla deferypronu w surowicy i 3-O-glukuronidu deferypronu
Ramy czasowe: 4 godziny
Próbki krwi do oceny farmakokinetyki pobierano na początku badania, przed podaniem dawki i w określonych punktach czasowych do 12 godzin po dawce podczas wizyty w 3 miesiącu. Czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia w surowicy (Tmax) podczas wizyty w 3 miesiącu określono dla deferypronu i jego głównego metabolitu, 3-O-glukuronidu deferypronu.
4 godziny
Pole pod krzywą dla surowicy Deferiprone i 3-O-glukuronid deferypronu
Ramy czasowe: 4 godziny
Próbki krwi do oceny farmakokinetyki pobierano na początku badania, przed podaniem dawki i w określonych punktach czasowych do 12 godzin po dawce podczas wizyty w 3 miesiącu. Całkowitą ekspozycję na lek, AUC0-∞ (pole pod krzywą stężenia w surowicy w czasie ekstrapolowaną do nieskończoności) podczas wizyty w 3 miesiącu, określono dla deferypronu i jego głównego metabolitu, 3-O-glukuronidu deferypronu.
4 godziny

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ApoPharma

Śledczy

  • Główny śledczy: David Devos, MD, Hospitalier Régional Universitaire de Lille

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 października 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 września 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 marca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 marca 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

5 kwietnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LA48-0215

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Parkinsona

Badania kliniczne na Deferypron

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Estonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj