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Estudo do estágio inicial de Parkinson com deferiprona (SKY)

13 de março de 2024 atualizado por: ApoPharma

Um estudo de variação de dose da eficácia, segurança e farmacocinética dos comprimidos de liberação retardada de deferiprona em pacientes com doença de Parkinson

O objetivo deste estudo é avaliar os efeitos da deferiprona, uma droga quelante de ferro, em pacientes com doença de Parkinson. Os participantes serão randomizados para receber uma das quatro dosagens diferentes de deferiprona ou placebo e tomarão o produto do estudo designado duas vezes ao dia durante nove meses.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo incluirá 140 pacientes que foram diagnosticados com doença de Parkinson nos últimos 3 anos e estão atualmente tomando medicação antiparkinsoniana. Existem quatro coortes de dosagem, com pacientes em cada coorte recebendo comprimidos de deferiprona ou placebo. Na visita inicial, os participantes serão randomizados para uma coorte de dosagem e para o produto ativo ou placebo dentro dessa coorte e tomarão o produto do estudo designado duas vezes ao dia por 9 meses. Eles retornarão ao local do estudo para avaliações nos meses 1, 2, 3, 4, 5, 6 e 9, e precisarão ter seu hemograma verificado semanalmente, no local do estudo ou em um laboratório local.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

140

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Dusseldorf, Alemanha
        • Heinriche-Heine Universität Düsseldorf
      • Kiel, Alemanha
        • UKSH Campus Kiel, Neurologie
      • Marburg, Alemanha
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
      • Munich, Alemanha
        • Klinikum rechts der Isar
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • Toronto Western Hospital
  • França
      • Bordeaux, França
        • CHU de Bordeaux, Centre Expert Parkinson
      • Creteil, França
        • Hopital Henri Mondor
      • Lille, França
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille, Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, França
        • CHU Dupuytren
      • Lyon, França
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Montpellier, França
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
      • Rennes, França
        • CHU Pontchaillou
      • Rouen, França
        • CHU Charles Nicoll - Rouen
      • Strasbourg, França
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, França
        • CHU Purpan, Hôpital Pierre Paul Riquet
  • Reino Unido
      • Bury, Reino Unido
        • Fairfield General Hospital
      • London, Reino Unido
        • Charing Cross Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido
        • Newcastle Clinical Ageing Research Unit
      • Plymouth, Reino Unido
        • Derriford Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Reino Unido
        • Royal Devon & Exeter Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ou mulher com idade ≥18 a <80 anos
  • Peso corporal ≥60 kg, mas ≤100 kg
  • doença de parkinson diagnosticada
  • Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) ≥1,5 x 10^9/L (≥1,0 x 10^9/L para população negra) na triagem
  • Em uma dose estável por pelo menos 3 meses antes da consulta de triagem de qualquer um dos seguintes tratamentos em uma dose diária equivalente de L-dopa de até 600 mg:
  • Agonista dopaminérgico isolado
  • L-dopa sozinho
  • Terapia combinada com agonista dopaminérgico e L-dopa
  • Rasagilina
  • Numa fase inicial da doença, sem flutuações motoras e/ou discinesia induzida por L-dopa

Critério de exclusão:

  • Diagnóstico de doença de Parkinson mais de 3 anos antes da consulta de triagem
  • Estágio de Hoehn e Yahr ≥ 3
  • Parkinsonismo atípico ou secundário sem sensibilidade à dopa (por exemplo, parkinsonismo vascular, paralisia supranuclear, atrofia multissistêmica)
  • Transtornos psiquiátricos progressivos do Eixo I (psicose, alucinações, transtornos compulsivos, dependência de substâncias, transtorno bipolar, depressão grave, ansiedade) conforme avaliado em uma entrevista semiestruturada de acordo com o Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais
  • Não estabilizado em relação ao atual regime terapêutico antiparkinsoniano: já requer adaptação de dose e/ou é provável que necessite de qualquer alteração na terapia com dopamina durante o estudo
  • Tratamento atual com bromocriptina
  • Tratamento atual com qualquer medicamento antiparkinsoniano diferente dos listados nos critérios de inclusão
  • Tratamento atual com coenzima Q10 ou idebenona. (Pacientes que estão tomando esses medicamentos, mas param de tomá-los pelo menos 2 semanas antes da linha de base, podem ser inscritos.)
  • Uso atual de um sistema de Estimulação Cerebral Profunda (DBS). (Pacientes que anteriormente tinham um sistema DBS, mas o removeram, podem ser inscritos.)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Deferiprona 300 mg
Metade de um comprimido de 600 mg de deferiprona duas vezes ao dia, para uma dose diária total de 600 mg
Medicamento: Deferiprona
Comprimidos de 600 mg
Outros nomes:
  • DFP
Experimental: Deferiprona 600 mg
Um comprimido de 600 mg de deferiprona duas vezes ao dia, para uma dose diária total de 1200 mg
Medicamento: Deferiprona
Comprimidos de 600 mg
Outros nomes:
  • DFP
Experimental: Deferiprona 900 mg
Um comprimido e meio de 600 mg de deferriprona duas vezes ao dia, para uma dose diária total de 1.800 mg
Medicamento: Deferiprona
Comprimidos de 600 mg
Outros nomes:
  • DFP
Experimental: Deferiprona 1200 mg
Dois comprimidos de 600 mg de deferiprona duas vezes ao dia, para uma dose diária total de 2.400 mg
Medicamento: Deferiprona
Comprimidos de 600 mg
Outros nomes:
  • DFP
Comparador de Placebo: Placebo
Dependendo da coorte de dosagem, meio comprimido, um comprimido, um comprimido e meio ou dois comprimidos de placebo, duas vezes ao dia
Medicamento: Placebo
Comprimidos que combinam com os comprimidos de deferiprona na aparência

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na pontuação na subescala da Parte III da Escala de Avaliação Unificada da Doença de Parkinson da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS-UPDRS)
Prazo: Nove meses
Mudança da linha de base para o mês 9 na pontuação da subescala da Parte III (exame motor) do MDS-UPDRS. As pontuações nesta subescala podem variar de 0 (melhor) a 132 (pior); portanto, um aumento indicaria progressão da doença e uma diminuição indicaria melhora. A mudança na pontuação foi calculada como média dos mínimos quadrados.
Nove meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na pontuação total no MDS-UPDRS
Prazo: Nove meses
Mudança da linha de base para o mês 9 na pontuação total no MDS-UPDRS. A pontuação total pode variar de 0 (melhor) a 260 (pior); portanto, um aumento indicaria progressão da doença e uma diminuição indicaria melhora. A mudança na pontuação foi calculada como média dos mínimos quadrados.
Nove meses
Mudança na pontuação na subescala Parte I do MDS-UPDRS
Prazo: Nove meses
Mudança da linha de base para o mês 9 na pontuação da subescala da Parte I (mentalização, comportamento e humor) do MDS-UPDRS. As pontuações nesta subescala podem variar de 0 (melhor) a 52 (pior); portanto, um aumento indicaria progressão da doença e uma diminuição indicaria melhora. A mudança na pontuação foi calculada como média dos mínimos quadrados.
Nove meses
Mudança na pontuação na subescala Parte II do MDS-UPDRS
Prazo: Nove meses
Mudança da linha de base para o mês 9 na pontuação da subescala da Parte II (atividades da vida diária) do MDS-UPDRS. As pontuações nesta subescala podem variar de 0 (melhor) a 52 (pior); portanto, um aumento indicaria progressão da doença e uma diminuição indicaria melhora. A mudança na pontuação foi calculada como média dos mínimos quadrados.
Nove meses
Mudança na pontuação na subescala Parte IV do MDS-UPDRS
Prazo: Nove meses
Mudança da linha de base para o mês 9 na pontuação da subescala da Parte IV (complicações motoras) do MDS-UPDRS. As pontuações nesta subescala podem variar de 0 (melhor) a 24 (pior); portanto, um aumento indicaria progressão da doença e uma diminuição indicaria melhora. A mudança na pontuação foi calculada como média dos mínimos quadrados.
Nove meses
Mudança nas pontuações combinadas das partes II e III do MDS-UPDRS
Prazo: Nove meses
Mudança da linha de base para o mês 9 na pontuação combinada para a subescala da Parte II (experiências motoras da vida diária) e a subescala da Parte III (exame motor) do MDS-UPDRS. As escalas para estas duas partes variam de 0 (melhor) a 52 (pior) e de 0 (melhor) a 132 (pior), respectivamente. Assim, a pontuação combinada pode variar de 0 (melhor) a 184 (pior), e um aumento indicaria progressão da doença e uma diminuição indicaria melhoria. A mudança na pontuação é apresentada como médias quadradas mínimas.
Nove meses
Mudança na pontuação no teste de avaliação cognitiva de Montreal (MoCA)
Prazo: Nove meses
Mudança da linha de base até o mês 9 na pontuação da função cognitiva geral avaliada pelo MoCA. A pontuação total no MoCA pode variar de 0 (pior) a 30 (melhor). Assim, uma diminuição na pontuação indicaria progressão da doença e um aumento indicaria melhora. A mudança na pontuação é apresentada como médias quadradas mínimas.
Nove meses
Segurança da Deferiprona
Prazo: Nove meses
Número de indivíduos com eventos adversos
Nove meses
Cmax para Deferiprona Sérica e Deferiprona 3-O-glucuronídeo
Prazo: 4 horas
Amostras de sangue para avaliações farmacocinéticas foram coletadas no início do estudo, na pré-dose e em pontos de tempo especificados até 12 horas pós-dose na visita do mês 3. A concentração sérica máxima medida (Cmax) na consulta do Mês 3 foi determinada para a deferiprona e o seu principal metabolito, o 3-O-glucuronido deferriprona.
4 horas
Tmax para Deferiprona Sérica e Deferiprona 3-O-glicuronídeo
Prazo: 4 horas
Amostras de sangue para avaliações farmacocinéticas foram coletadas no início do estudo, na pré-dose e em pontos de tempo especificados até 12 horas pós-dose na visita do mês 3. O tempo até à concentração sérica máxima observada (Tmax) na visita do Mês 3 foi determinado para a deferiprona e o seu principal metabolito, deferiprona 3-O-glucuronido.
4 horas
Área sob a curva para deferiprona sérica e deferiprona 3-O-glicuronídeo
Prazo: 4 horas
Amostras de sangue para avaliações farmacocinéticas foram coletadas no início do estudo, na pré-dose e em pontos de tempo especificados até 12 horas pós-dose na visita do mês 3. A exposição total ao medicamento, AUC0-∞ (área sob a curva de concentração sérica-tempo extrapolada ao infinito) na visita do mês 3 foi determinada para a deferiprona e seu principal metabólito, a deferiprona 3-O-glicuronídeo.
4 horas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

ApoPharma

Investigadores

  • Investigador principal: David Devos, MD, Hospitalier Régional Universitaire de Lille

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de outubro de 2016

Conclusão Primária (Real)

2 de agosto de 2019

Conclusão do estudo (Real)

4 de setembro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

31 de março de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de março de 2016

Primeira postagem (Estimado)

5 de abril de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LA48-0215

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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