Studio della fase iniziale del Parkinson con Deferiprone (SKY)
13 marzo 2024 aggiornato da: ApoPharma
Uno studio sull'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica delle compresse a rilascio ritardato di deferiprone nei pazienti con malattia di Parkinson
L'obiettivo di questo studio è valutare gli effetti del deferiprone, un farmaco chelante del ferro, nei pazienti con malattia di Parkinson.
I partecipanti saranno randomizzati per ricevere uno dei quattro diversi dosaggi di deferiprone o placebo e prenderanno il prodotto di studio assegnato due volte al giorno per nove mesi.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio arruolerà 140 pazienti a cui è stata diagnosticata la malattia di Parkinson negli ultimi 3 anni e stanno attualmente assumendo farmaci antiparkinson.
Ci sono quattro coorti di dosaggio, con i pazienti in ciascuna coorte che ricevono compresse di deferiprone o placebo.
Alla visita di riferimento, i partecipanti saranno randomizzati a una coorte di dosaggio e al prodotto attivo o al placebo all'interno di quella coorte e assumeranno il prodotto di studio assegnato due volte al giorno per 9 mesi.
Torneranno al sito dello studio per le valutazioni ai mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6 e 9 e dovranno sottoporsi a un controllo settimanale dell'emocromo, presso il sito dello studio o un laboratorio locale.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
140
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada
- Toronto Western Hospital
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Bordeaux, Francia
- CHU de Bordeaux, Centre Expert Parkinson
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Creteil, Francia
- Hôpital Henri Mondor
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Lille, Francia
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille, Hôpital Roger Salengro
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Limoges, Francia
- Chu Dupuytren
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Lyon, Francia
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
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Montpellier, Francia
- CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
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Rennes, Francia
- Chu Pontchaillou
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Rouen, Francia
- CHU Charles Nicoll - Rouen
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Strasbourg, Francia
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
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Toulouse, Francia
- CHU Purpan, Hôpital Pierre Paul Riquet
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Dusseldorf, Germania
- Heinriche-Heine Universität Düsseldorf
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Kiel, Germania
- UKSH Campus Kiel, Neurologie
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Marburg, Germania
- Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
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Munich, Germania
- Klinikum Rechts der Isar
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Bury, Regno Unito
- Fairfield General Hospital
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London, Regno Unito
- Charing Cross Hospital
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Newcastle Upon Tyne, Regno Unito
- Newcastle Clinical Ageing Research Unit
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Plymouth, Regno Unito
- Derriford Hospital
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Devon
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Exeter, Devon, Regno Unito
- Royal Devon & Exeter Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina di età compresa tra ≥18 e <80 anni
- Peso corporeo ≥60 kg ma ≤100 kg
- Diagnosi di morbo di Parkinson
- Conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥1,5 x 10^9/L (≥1,0 x 10^9/L per la popolazione nera) allo screening
- A una dose stabile per almeno 3 mesi prima della visita di screening di uno qualsiasi dei seguenti trattamenti a una dose giornaliera equivalente di L-dopa fino a 600 mg:
- Solo agonista dopaminergico
- L-dopa da sola
- Terapia di associazione con agonista dopaminergico e L-dopa
- Rasagilina
- In uno stadio precoce della malattia, senza fluttuazioni motorie e/o discinesia indotta da L-dopa
Criteri di esclusione:
- Diagnosi della malattia di Parkinson più di 3 anni prima della visita di screening
- Stadio di Hoehn e Yahr ≥ 3
- Parkinsonismo atipico o secondario senza sensibilità alla dopa (ad es. parkinsonismo vascolare, paralisi sopranucleare, atrofia multisistemica)
- Disturbi psichiatrici di Asse I in progressione (psicosi, allucinazioni, disturbi compulsivi, dipendenza da sostanze, disturbo bipolare, depressione grave, ansia) valutati in un'intervista semi-strutturata secondo il Manuale Diagnostico e Statistico dei Disturbi Mentali
- Non stabilizzato in termini dell'attuale regime terapeutico antiparkinsoniano: richiede già un adattamento della dose e/o è probabile che richieda qualsiasi modifica della terapia dopaminergica per tutta la durata dello studio
- Trattamento in corso con bromocriptina
- Trattamento in corso con qualsiasi farmaco antiparkinson diverso da quelli elencati nei criteri di inclusione
- Attuale trattamento con coenzima Q10 o idebenone. (I pazienti che assumono questi farmaci ma smettono di prenderli almeno 2 settimane prima del basale possono essere arruolati.)
- Uso attuale di un sistema di stimolazione cerebrale profonda (DBS). (I pazienti che in precedenza avevano un sistema DBS ma lo hanno rimosso possono essere arruolati.)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Deferiprone 300mg
Mezza compressa da 600 mg di deferiprone due volte al giorno, per una dose giornaliera totale di 600 mg
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Compresse da 600 mg
Altri nomi:
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Sperimentale: Deferiprone 600 mg
Una compressa da 600 mg di deferiprone due volte al giorno, per una dose giornaliera totale di 1200 mg
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Compresse da 600 mg
Altri nomi:
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Sperimentale: Deferiprone 900 mg
Una compressa e mezza da 600 mg di deferiprone due volte al giorno, per una dose giornaliera totale di 1800 mg
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Compresse da 600 mg
Altri nomi:
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Sperimentale: Deferiprone 1200mg
Due compresse da 600 mg di deferiprone due volte al giorno, per una dose giornaliera totale di 2400 mg
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Compresse da 600 mg
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
A seconda della coorte di dosaggio, una mezza compressa, una compressa, una compressa e mezza o due compresse di placebo, due volte al giorno
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Compresse che corrispondono all'aspetto delle compresse di deferiprone
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione del punteggio nella sottoscala Parte III della Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS)
Lasso di tempo: 9 mesi
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Variazione dal basale al mese 9 nel punteggio per la sottoscala della Parte III (esame motorio) dell'MDS-UPDRS.
I punteggi in questa sottoscala possono variare da 0 (migliore) a 132 (peggiore); quindi, un aumento indicherebbe la progressione della malattia e una diminuzione indicherebbe un miglioramento.
La variazione del punteggio è stata calcolata come media minima quadrata.
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9 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione del punteggio totale sull'MDS-UPDRS
Lasso di tempo: 9 mesi
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Variazione dal basale al mese 9 nel punteggio totale sull'MDS-UPDRS.
Il punteggio totale può variare da 0 (migliore) a 260 (peggiore); quindi, un aumento indicherebbe la progressione della malattia e una diminuzione indicherebbe un miglioramento.
La variazione del punteggio è stata calcolata come media minima quadrata.
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9 mesi
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Variazione del punteggio nella sottoscala della Parte I dell'MDS-UPDRS
Lasso di tempo: 9 mesi
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Variazione dal basale al mese 9 nel punteggio della sottoscala della Parte I (attività mentale, comportamento e umore) dell'MDS-UPDRS.
I punteggi in questa sottoscala possono variare da 0 (migliore) a 52 (peggiore); quindi, un aumento indicherebbe la progressione della malattia e una diminuzione indicherebbe un miglioramento.
La variazione del punteggio è stata calcolata come media minima quadrata.
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9 mesi
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Variazione del punteggio nella sottoscala della Parte II dell'MDS-UPDRS
Lasso di tempo: 9 mesi
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Variazione dal basale al mese 9 nel punteggio per la sottoscala della Parte II (attività della vita quotidiana) dell'MDS-UPDRS.
I punteggi in questa sottoscala possono variare da 0 (migliore) a 52 (peggiore); quindi, un aumento indicherebbe la progressione della malattia e una diminuzione indicherebbe un miglioramento.
La variazione del punteggio è stata calcolata come media minima quadrata.
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9 mesi
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Variazione del punteggio nella sottoscala della Parte IV dell'MDS-UPDRS
Lasso di tempo: 9 mesi
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Variazione dal basale al mese 9 nel punteggio per la sottoscala della Parte IV (complicanze motorie) dell'MDS-UPDRS.
I punteggi in questa sottoscala possono variare da 0 (migliore) a 24 (peggiore); quindi, un aumento indicherebbe la progressione della malattia e una diminuzione indicherebbe un miglioramento.
La variazione del punteggio è stata calcolata come media minima quadrata.
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9 mesi
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Modifica dei punteggi combinati delle parti II e III dell'MDS-UPDRS
Lasso di tempo: 9 mesi
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Variazione dal basale al mese 9 nel punteggio combinato per la sottoscala della Parte II (esperienze motorie della vita quotidiana) e la sottoscala della Parte III (esame motorio) dell'MDS-UPDRS.
Le scale per queste due parti vanno rispettivamente da 0 (migliore) a 52 (peggiore) e da 0 (migliore) a 132 (peggiore).
Pertanto, il punteggio combinato può variare da 0 (migliore) a 184 (peggiore), e un aumento indicherebbe la progressione della malattia e una diminuzione indicherebbe un miglioramento.
La variazione del punteggio è presentata come media minima quadrata.
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9 mesi
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Variazione del punteggio nel test di valutazione cognitiva di Montreal (MoCA).
Lasso di tempo: 9 mesi
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Variazione dal basale al mese 9 nel punteggio della funzione cognitiva complessiva valutata dal MoCA.
Il punteggio totale del MoCA può variare da 0 (peggiore) a 30 (migliore).
Pertanto, una diminuzione del punteggio indicherebbe una progressione della malattia e un aumento indicherebbe un miglioramento.
La variazione del punteggio è presentata come media minima quadrata.
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9 mesi
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Sicurezza del deferiprone
Lasso di tempo: 9 mesi
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Numero di soggetti con eventi avversi
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9 mesi
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Cmax per deferiprone sierico e deferiprone 3-O-glucuronide
Lasso di tempo: 4 ore
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I campioni di sangue per le valutazioni farmacocinetiche sono stati raccolti al basale e prima della dose e a punti temporali specificati fino a 12 ore dopo la dose alla visita del mese 3.
La concentrazione sierica massima misurata (Cmax) alla visita del mese 3 è stata determinata per il deferiprone e il suo principale metabolita, il deferiprone 3-O-glucuronide.
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4 ore
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Tmax per deferiprone sierico e deferiprone 3-O-glucuronide
Lasso di tempo: 4 ore
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I campioni di sangue per le valutazioni farmacocinetiche sono stati raccolti al basale e prima della dose e a punti temporali specificati fino a 12 ore dopo la dose alla visita del mese 3.
Il tempo necessario per raggiungere la concentrazione sierica massima osservata (Tmax) alla visita del mese 3 è stato determinato per il deferiprone e il suo principale metabolita, il deferiprone 3-O-glucuronide.
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4 ore
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Area sotto la curva per il deferiprone sierico e il deferiprone 3-O-glucuronide
Lasso di tempo: 4 ore
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I campioni di sangue per le valutazioni farmacocinetiche sono stati raccolti al basale e prima della dose e a punti temporali specificati fino a 12 ore dopo la dose alla visita del mese 3.
L'esposizione totale al farmaco, AUC0-∞ (area sotto la curva temporale della concentrazione sierica estrapolata all'infinito) alla visita del mese 3 è stata determinata per il deferiprone e il suo metabolita principale, deferiprone 3-O-glucuronide.
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4 ore
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: David Devos, MD, Hospitalier Régional Universitaire de Lille
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
12 ottobre 2016
Completamento primario (Effettivo)
2 agosto 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
4 settembre 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
31 marzo 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
31 marzo 2016
Primo Inserito (Stimato)
5 aprile 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
10 aprile 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 marzo 2024
Ultimo verificato
1 marzo 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie parkinsoniane
- Malattie dei gangli basali
- Disturbi del movimento
- Sinucleinopatie
- Malattie Neurodegenerative
- Morbo di Parkinson
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti chelanti
- Agenti sequestranti
- Agenti chelanti del ferro
- Deferiprone
Altri numeri di identificazione dello studio
- LA48-0215
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
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