Studie av Parkinsons tidiga stadium med deferipron (SKY)
13 mars 2024 uppdaterad av: ApoPharma
En dosstudie av effekt, säkerhet och farmakokinetik av tabletter med fördröjd frisättning av deferipron hos patienter med Parkinsons sjukdom
Målet med denna studie är att utvärdera effekterna av deferipron, ett järnkelaterande läkemedel, hos patienter med Parkinsons sjukdom.
Deltagarna kommer att randomiseras för att få en av fyra olika doser av deferipron eller placebo, och kommer att ta den tilldelade studieprodukten två gånger om dagen i nio månader.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie kommer att inkludera 140 patienter som har diagnostiserats med Parkinsons sjukdom under de senaste 3 åren och som för närvarande tar antiparkinsonmedicin.
Det finns fyra doseringskohorter, där patienter i varje kohort får antingen deferiprontabletter eller placebo.
Vid baslinjebesöket kommer deltagarna att randomiseras till en doskohort och till antingen aktiv produkt eller placebo inom den kohorten, och kommer att ta den tilldelade studieprodukten två gånger dagligen i 9 månader.
De kommer tillbaka till studieplatsen för bedömningar vid månad 1, 2, 3, 4, 5, 6 och 9, och kommer att behöva få sitt blodvärde kontrollerat varje vecka, antingen på studieplatsen eller ett lokalt laboratorium.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
140
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Bordeaux, Frankrike
- CHU de Bordeaux, Centre Expert Parkinson
-
Creteil, Frankrike
- Hopital Henri Mondor
-
Lille, Frankrike
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille, Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, Frankrike
- CHU Dupuytren
-
Lyon, Frankrike
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
-
Montpellier, Frankrike
- CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
-
Rennes, Frankrike
- CHU Pontchaillou
-
Rouen, Frankrike
- CHU Charles Nicoll - Rouen
-
Strasbourg, Frankrike
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
-
Toulouse, Frankrike
- CHU Purpan, Hôpital Pierre Paul Riquet
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Toronto Western Hospital
-
-
-
-
-
Bury, Storbritannien
- Fairfield General Hospital
-
London, Storbritannien
- Charing Cross Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Storbritannien
- Newcastle Clinical Ageing Research Unit
-
Plymouth, Storbritannien
- Derriford Hospital
-
-
Devon
-
Exeter, Devon, Storbritannien
- Royal Devon & Exeter Hospital
-
-
-
-
-
Dusseldorf, Tyskland
- Heinriche-Heine Universität Düsseldorf
-
Kiel, Tyskland
- UKSH Campus Kiel, Neurologie
-
Marburg, Tyskland
- Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
-
Munich, Tyskland
- Klinikum rechts der Isar
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna i åldern ≥18 till < 80 år
- Kroppsvikt ≥60 kg men ≤100 kg
- Parkinsons sjukdom diagnostiserats
- Absolut neutrofilantal (ANC) ≥1,5 x 10^9/L (≥1,0 x 10^9/L för svart population) vid screening
- På en stabil dos i minst 3 månader före screeningbesöket av någon av följande behandlingar med en L-dopa ekvivalent daglig dos på upp till 600 mg:
- Enbart dopaminerg agonist
- L-dopa ensam
- Kombinationsbehandling med dopaminerg agonist och L-dopa
- Rasagilin
- I ett tidigt skede av sjukdomen, utan motoriska fluktuationer och/eller L-dopa-inducerad dyskinesi
Exklusions kriterier:
- Diagnos av Parkinsons sjukdom mer än 3 år före screeningbesöket
- Hoehn och Yahr steg ≥ 3
- Atypisk eller sekundär parkinsonism utan dopa-känslighet (t.ex. vaskulär parkinsonism, supranukleär pares, multisystematrofi)
- Psykiatriska störningar i fortskridande axel I (psykos, hallucinationer, tvångssyndrom, substansberoende, bipolär sjukdom, svår depression, ångest) bedömd i en semistrukturerad intervju i enlighet med Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders
- Ej stabiliserad i termer av den nuvarande antiparkinsonterapiregimen: kräver redan dosanpassning och/eller kommer sannolikt att kräva någon förändring av dopaminbehandlingen under försökets varaktighet
- Nuvarande behandling med bromokriptin
- Nuvarande behandling med något annat antiparkinsonläkemedel än de som anges i inklusionskriterierna
- Nuvarande behandling med koenzym Q10 eller idebenon. (Patienter som tar dessa mediciner men slutar ta dem minst 2 veckor före utgångsläget kan registreras.)
- Nuvarande användning av ett DBS-system (Deep Brain Stimulation). (Patienter som tidigare haft ett DBS-system men som har fått det borttaget kan registreras.)
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Deferipron 300 mg
En halv av en 600 mg tablett deferipron två gånger om dagen, för en total daglig dos på 600 mg
|
600 mg tabletter
Andra namn:
|
|
Experimentell: Deferipron 600 mg
En 600 mg tablett deferipron två gånger om dagen, för en total daglig dos på 1200 mg
|
600 mg tabletter
Andra namn:
|
|
Experimentell: Deferipron 900 mg
En och en halv 600 mg tabletter av deferipron två gånger om dagen, för en total daglig dos på 1800 mg
|
600 mg tabletter
Andra namn:
|
|
Experimentell: Deferipron 1200 mg
Två 600 mg tabletter deferipron två gånger om dagen, för en total daglig dos på 2400 mg
|
600 mg tabletter
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Beroende på dosgrupp, antingen en halv tablett, en tablett, en och en halv tablett eller två tabletter placebo två gånger om dagen
|
Tabletter som matchar deferiprontabletterna till utseendet
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i poäng på del III-underskalan av Movement Disorder Society-Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS)
Tidsram: Nio månader
|
Ändring från baslinje till månad 9 i poängen för del III-subskalan (motorisk undersökning) av MDS-UPDRS.
Poäng på denna subskala kan variera från 0 (bäst) till 132 (sämst); följaktligen skulle en ökning indikera progression av sjukdomen och en minskning skulle indikera förbättring.
Förändringen i poäng beräknades som medelvärde för minsta kvadrat.
|
Nio månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring av totalpoäng på MDS-UPDRS
Tidsram: Nio månader
|
Ändra från baslinje till månad 9 i totalpoäng på MDS-UPDRS.
Totalpoängen kan variera från 0 (bäst) till 260 (sämst); följaktligen skulle en ökning indikera progression av sjukdomen och en minskning skulle indikera förbättring.
Förändringen i poäng beräknades som medelvärde för minsta kvadrat.
|
Nio månader
|
|
Förändring av poäng på del I-underskalan av MDS-UPDRS
Tidsram: Nio månader
|
Ändra från baslinje till månad 9 i poängen för del I-subskalan (mentation, beteende och humör) för MDS-UPDRS.
Poäng på denna subskala kan variera från 0 (bäst) till 52 (sämst); följaktligen skulle en ökning indikera progression av sjukdomen och en minskning skulle indikera förbättring.
Förändringen i poäng beräknades som medelvärde för minsta kvadrat.
|
Nio månader
|
|
Förändring av poäng på del II-underskalan av MDS-UPDRS
Tidsram: Nio månader
|
Ändring från baslinje till månad 9 i poängen för del II-subskalan (aktiviteter i det dagliga livet) av MDS-UPDRS.
Poäng på denna subskala kan variera från 0 (bäst) till 52 (sämst); följaktligen skulle en ökning indikera progression av sjukdomen och en minskning skulle indikera förbättring.
Förändringen i poäng beräknades som medelvärde för minsta kvadrat.
|
Nio månader
|
|
Förändring av poäng i del IV-underskalan av MDS-UPDRS
Tidsram: Nio månader
|
Ändring från baslinje till månad 9 i poängen för del IV-subskalan (motoriska komplikationer) av MDS-UPDRS.
Poäng på denna underskala kan variera från 0 (bäst) till 24 (sämst); följaktligen skulle en ökning indikera progression av sjukdomen och en minskning skulle indikera förbättring.
Förändringen i poäng beräknades som medelvärde för minsta kvadrat.
|
Nio månader
|
|
Ändring i de kombinerade poängen från delarna II och III i MDS-UPDRS
Tidsram: Nio månader
|
Ändring från baslinje till månad 9 i den kombinerade poängen för del II-subskalan (motoriska upplevelser av det dagliga livet) och del III-subskalan (motorisk undersökning) av MDS-UPDRS.
Skalorna för dessa två delar sträcker sig från 0 (bäst) till 52 (sämst) respektive från 0 (bäst) till 132 (sämst).
Därför kan den kombinerade poängen variera från 0 (bäst) till 184 (sämst), och en ökning skulle indikera progression av sjukdomen och en minskning skulle indikera förbättring.
Förändringen i poäng presenteras som minsta kvadratmedel.
|
Nio månader
|
|
Förändring i poäng på Montreal Cognitive Assessment (MoCA) Test
Tidsram: Nio månader
|
Förändring från baslinjen till månad 9 i poängen för total kognitiv funktion som bedömts av MoCA.
Den totala poängen på MoCA kan variera från 0 (sämst) till 30 (bäst).
Följaktligen skulle en minskning av poängen indikera progression av sjukdomen och en ökning skulle indikera förbättring.
Förändringen i poäng presenteras som minsta kvadratmedel.
|
Nio månader
|
|
Säkerhet för Deferipron
Tidsram: Nio månader
|
Antal försökspersoner med biverkningar
|
Nio månader
|
|
Cmax för serumdeferipron och deferipron 3-O-glukuronid
Tidsram: 4 timmar
|
Blodprover för farmakokinetiska bedömningar togs vid baslinjen och vid före dosering och specificerade tidpunkter upp till 12 timmar efter dosering vid månad 3 besök.
Den maximala uppmätta serumkoncentrationen (Cmax) vid besöket vid månad 3 bestämdes för deferipron och dess huvudmetabolit, deferipron 3-O-glukuronid.
|
4 timmar
|
|
Tmax för serumdeferipron och deferipron 3-O-glukuronid
Tidsram: 4 timmar
|
Blodprover för farmakokinetiska bedömningar togs vid baslinjen och vid före dosering och specificerade tidpunkter upp till 12 timmar efter dosering vid månad 3 besök.
Tiden till maximal observerad serumkoncentration (Tmax) vid månad 3-besöket bestämdes för deferipron och dess huvudmetabolit, deferipron 3-O-glukuronid.
|
4 timmar
|
|
Area Under the Curve för serumdeferipron och deferipron 3-O-glukuronid
Tidsram: 4 timmar
|
Blodprover för farmakokinetiska bedömningar togs vid baslinjen och vid före dosering och specificerade tidpunkter upp till 12 timmar efter dosering vid månad 3 besök.
Den totala läkemedelsexponeringen, AUC0-∞ (area under serumkoncentrationstidskurvan extrapolerad till oändligheten) vid månad 3-besöket bestämdes för deferipron och dess huvudmetabolit, deferipron 3-O-glukuronid.
|
4 timmar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: David Devos, MD, Hospitalier Régional Universitaire de Lille
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
12 oktober 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
2 augusti 2019
Avslutad studie (Faktisk)
4 september 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
31 mars 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
31 mars 2016
Första postat (Beräknad)
5 april 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
10 april 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 mars 2024
Senast verifierad
1 mars 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Parkinsons sjukdom
- Basala ganglia sjukdomar
- Rörelsestörningar
- Synukleinopatier
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Parkinsons sjukdom
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Kelaterande medel
- Sekvesteringsagenter
- Järnkelatbildande medel
- Deferipron
Andra studie-ID-nummer
- LA48-0215
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .