A Parkinson-kór korai stádiumának vizsgálata deferipronnal (SKY)
2024. március 13. frissítette: ApoPharma
A deferipron késleltetett felszabadulású tabletták hatásosságának, biztonságosságának és farmakokinetikájának dózis-tartományos vizsgálata Parkinson-kórban szenvedő betegeknél
A tanulmány célja a deferipron, egy vaskelátképző gyógyszer hatásainak értékelése Parkinson-kórban szenvedő betegeknél.
A résztvevőket véletlenszerűen úgy osztják be, hogy négy különböző dózisú deferipron vagy placebo valamelyikét kapják, és kilenc hónapon keresztül naponta kétszer szedjék a kijelölt vizsgálati terméket.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ebbe a vizsgálatba 140 olyan beteget vonnak be, akiknél az elmúlt 3 évben Parkinson-kórt diagnosztizáltak, és jelenleg Parkinson-kór elleni gyógyszert szednek.
Négy adagolási kohorsz van, mindegyik kohorszban deferipron tablettát vagy placebót kapnak.
Az alaplátogatás alkalmával a résztvevőket véletlenszerűen besorolják egy adagolási csoportba, és azon belül aktív termékre vagy placebóra, és 9 hónapon keresztül naponta kétszer veszik be a kijelölt vizsgálati terméket.
Az 1., 2., 3., 4., 5., 6. és 9. hónapban visszajönnek a vizsgálat helyszínére értékelésre, és hetente ellenőrizniük kell vérképüket, akár a vizsgálati helyszínen, akár a helyi laboratóriumban.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
140
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Bury, Egyesült Királyság
- Fairfield General Hospital
-
London, Egyesült Királyság
- Charing Cross Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Egyesült Királyság
- Newcastle Clinical Ageing Research Unit
-
Plymouth, Egyesült Királyság
- Derriford Hospital
-
-
Devon
-
Exeter, Devon, Egyesült Királyság
- Royal Devon & Exeter Hospital
-
-
-
-
-
Bordeaux, Franciaország
- CHU de Bordeaux, Centre Expert Parkinson
-
Creteil, Franciaország
- Hopital Henri Mondor
-
Lille, Franciaország
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille, Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, Franciaország
- CHU Dupuytren
-
Lyon, Franciaország
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
-
Montpellier, Franciaország
- CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
-
Rennes, Franciaország
- CHU Pontchaillou
-
Rouen, Franciaország
- CHU Charles Nicoll - Rouen
-
Strasbourg, Franciaország
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
-
Toulouse, Franciaország
- CHU Purpan, Hôpital Pierre Paul Riquet
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Toronto Western Hospital
-
-
-
-
-
Dusseldorf, Németország
- Heinriche-Heine Universität Düsseldorf
-
Kiel, Németország
- UKSH Campus Kiel, Neurologie
-
Marburg, Németország
- Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
-
Munich, Németország
- Klinikum rechts der Isar
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- ≥18 és < 80 év közötti férfi vagy nő
- Testtömeg ≥60 kg, de ≤100 kg
- Parkinson-kórt diagnosztizáltak
- Abszolút neutrofilszám (ANC) ≥1,5 x 10^9/l (≥1,0 x 10^9/l a fekete populációban) a szűréskor
- Stabil dózisban legalább 3 hónapig az alábbi kezelések bármelyikének szűrővizsgálata előtt, legfeljebb 600 mg-os napi L-dopa-egyenértékben:
- Dopaminerg agonista önmagában
- L-dopa egyedül
- Kombinált terápia dopaminerg agonistával és L-dopa-val
- Rasagiline
- A betegség korai szakaszában, motoros fluktuációk és/vagy L-dopa által kiváltott dyskinesia nélkül
Kizárási kritériumok:
- Parkinson-kór diagnózisa több mint 3 évvel a szűrővizsgálat előtt
- Hoehn és Yahr szakasz ≥ 3
- Atípusos vagy másodlagos parkinsonizmus dopa-érzékenység nélkül (pl. vaszkuláris parkinsonizmus, supranukleáris bénulás, multiszisztémás atrófia)
- Az I. tengely előrehaladó pszichiátriai rendellenességei (pszichózis, hallucinációk, kényszeres zavarok, szerfüggőség, bipoláris zavar, súlyos depresszió, szorongás) a Mentális Zavarok Diagnosztikai és Statisztikai Kézikönyve szerint félig strukturált interjúban értékelve
- Nem stabilizálódott a jelenlegi antiparkinson terápiás rend szerint: már dózismódosítást igényel, és/vagy valószínűleg bármilyen változtatást igényel a dopaminterápia a vizsgálat időtartama alatt
- Jelenlegi kezelés bromokriptinnel
- Jelenlegi kezelés bármely parkinson-kór elleni gyógyszerrel, amely nem szerepel a felvételi kritériumokban
- Jelenlegi kezelés Q10 koenzimmel vagy idebenonnal. (Olyan betegek is bekerülhetnek, akik ezeket a gyógyszereket szedik, de legalább 2 héttel a kiindulás előtt abbahagyják a szedést.)
- A Deep Brain Stimulation (DBS) rendszer jelenlegi használata. (Olyan betegek jelentkezhetnek, akiknek korábban volt DBS-rendszere, de azt eltávolították.)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Deferipron 300 mg
600 mg-os deferipron tabletta fele naponta kétszer, a teljes napi adag 600 mg
|
600 mg-os tabletta
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Deferipron 600 mg
Egy 600 mg-os deferipron tabletta naponta kétszer, a teljes napi adag 1200 mg
|
600 mg-os tabletta
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Deferipron 900 mg
Másfél 600 mg-os deferipron tabletta naponta kétszer, a teljes napi adag 1800 mg
|
600 mg-os tabletta
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Deferipron 1200 mg
Két 600 mg-os deferipron tabletta naponta kétszer, a teljes napi adag 2400 mg
|
600 mg-os tabletta
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Az adagolási csoporttól függően egy fél tabletta, egy tabletta, másfél tabletta vagy két tabletta placebo naponta kétszer
|
A deferipron tablettákhoz hasonló megjelenésű tabletták
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Pontszám változás a Mozgási Zavarok Társasága – Egységes Parkinson-kór értékelési skála (MDS-UPDRS) III. rész alskáláján
Időkeret: Kilenc hónap
|
Változás az alapvonalról a 9. hónapra az MDS-UPDRS III. rész alskálájának (motoros vizsgálat) pontszámában.
Ezen az alskálán a pontszámok 0 (legjobb) és 132 (legrosszabb) között változhatnak; ennélfogva a növekedés a betegség progresszióját, a csökkenés pedig javulást jelez.
A pontszám változását a legkisebb négyzetes átlagként számítottuk ki.
|
Kilenc hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az MDS-UPDRS összpontszámának változása
Időkeret: Kilenc hónap
|
Változás az alapvonalról a 9. hónapra az MDS-UPDRS összpontszámában.
Az összpontszám 0 (legjobb) és 260 (legrosszabb) között változhat; ennélfogva a növekedés a betegség progresszióját, a csökkenés pedig javulást jelez.
A pontszám változását a legkisebb négyzetes átlagként számítottuk ki.
|
Kilenc hónap
|
|
Pontszám változás az MDS-UPDRS I. rész alskáláján
Időkeret: Kilenc hónap
|
Változás az alapvonalról a 9. hónapra az MDS-UPDRS I. rész alskálájának (mentáció, viselkedés és hangulat) pontszámában.
Ezen az alskálán a pontszámok 0 (legjobb) és 52 (legrosszabb) között változhatnak; ennélfogva a növekedés a betegség progresszióját, a csökkenés pedig javulást jelez.
A pontszám változását a legkisebb négyzetes átlagként számítottuk ki.
|
Kilenc hónap
|
|
Pontszám változás az MDS-UPDRS II. rész alskáláján
Időkeret: Kilenc hónap
|
Változás az alapvonalról a 9. hónapra az MDS-UPDRS II. rész alskálájának (a mindennapi élet tevékenységei) pontszámában.
Ezen az alskálán a pontszámok 0 (legjobb) és 52 (legrosszabb) között változhatnak; ennélfogva a növekedés a betegség progresszióját, a csökkenés pedig javulást jelez.
A pontszám változását a legkisebb négyzetes átlagként számítottuk ki.
|
Kilenc hónap
|
|
Pontszám változás az MDS-UPDRS IV. rész alskálájában
Időkeret: Kilenc hónap
|
Változás a kiindulási értékről a 9. hónapra az MDS-UPDRS IV. rész (motoros szövődmények) alskálájának pontszámában.
Ezen az alskálán a pontszámok 0-tól (legjobb) 24-ig (legrosszabb) terjedhetnek; ennélfogva a növekedés a betegség progresszióját, a csökkenés pedig javulást jelez.
A pontszám változását a legkisebb négyzetes átlagként számítottuk ki.
|
Kilenc hónap
|
|
Változás a kombinált pontszámokban az MDS-UPDRS II. és III. részéből
Időkeret: Kilenc hónap
|
Változás a kiindulási értékről a 9. hónapra az MDS-UPDRS II. rész (a mindennapi élet motoros tapasztalatai) és III. rész alskálájának (motoros vizsgálat) kombinált pontszámában.
E két rész skálája 0-tól (legjobb) 52-ig (legrosszabb), illetve 0-tól (legjobb) 132-ig (legrosszabb) terjed.
Ezért a kombinált pontszám 0 (legjobb) és 184 (legrosszabb) között változhat, és a növekedés a betegség progresszióját, a csökkenés pedig javulást jelez.
A pontszám változása a legkisebb négyzetes átlagként jelenik meg.
|
Kilenc hónap
|
|
A montreali kognitív értékelés (MoCA) teszt pontszámának változása
Időkeret: Kilenc hónap
|
Változás a kiindulási értékről a 9. hónapra a MoCA által értékelt általános kognitív funkció pontszámában.
A MoCA összpontszáma 0 (legrosszabb) és 30 (legjobb) között változhat.
Ezért a pontszám csökkenése a betegség progresszióját, a növekedés pedig javulást jelez.
A pontszám változása a legkisebb négyzetes átlagként jelenik meg.
|
Kilenc hónap
|
|
A Deferiprone biztonságossága
Időkeret: Kilenc hónap
|
Nemkívánatos eseményekkel járó alanyok száma
|
Kilenc hónap
|
|
A szérum deferipron és deferiprone 3-O-glükuronid Cmax értéke
Időkeret: 4 óra
|
A farmakokinetikai értékeléshez vérmintákat vettek a kiinduláskor, az adagolás előtt és a meghatározott időpontokban, legfeljebb 12 órával az adagolás után a 3. hónapban.
A 3. havi vizit során mért maximális szérumkoncentrációt (Cmax) a deferipron és fő metabolitja, a deferipron 3-O-glükuronid esetében határozták meg.
|
4 óra
|
|
Tmax a szérum deferipron és deferiprone 3-O-glükuronid esetében
Időkeret: 4 óra
|
A farmakokinetikai értékeléshez vérmintákat vettek a kiinduláskor, az adagolás előtt és a meghatározott időpontokban, legfeljebb 12 órával az adagolás után a 3. hónapban.
A 3. havi vizit során a maximális megfigyelt szérumkoncentráció eléréséig eltelt időt (Tmax) a deferipron és fő metabolitja, a deferipron 3-O-glükuronid esetében határozták meg.
|
4 óra
|
|
A szérum deferipron és deferiprone 3-O-glükuronid görbe alatti területe
Időkeret: 4 óra
|
A farmakokinetikai értékeléshez vérmintákat vettek a kiinduláskor, az adagolás előtt és a meghatározott időpontokban, legfeljebb 12 órával az adagolás után a 3. hónapban.
A teljes gyógyszerexpozíciót, AUC0-∞ (a szérumkoncentráció-idő görbe alatti terület a végtelenségig extrapolálva) a 3. hónapban a deferipron és fő metabolitja, a deferipron 3-O-glükuronid esetében határozták meg.
|
4 óra
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: David Devos, MD, Hospitalier Régional Universitaire de Lille
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. október 12.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2019. augusztus 2.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2019. szeptember 4.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. március 31.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. március 31.
Első közzététel (Becsült)
2016. április 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. április 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 13.
Utolsó ellenőrzés
2024. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Parkinson-kór
- Basalis ganglion betegségek
- Mozgási zavarok
- Synucleinopathiák
- Neurodegeneratív betegségek
- Parkinson kór
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Kelátképző szerek
- Sequestering Agents
- Vas kelátképző szerek
- Deferiprone
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- LA48-0215
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .