去铁酮治疗早期帕金森病的研究 (SKY)
2024年3月13日 更新者：ApoPharma
去铁酮缓释片在帕金森病患者中的疗效、安全性和药代动力学的剂量范围研究
本研究的目的是评估去铁酮（一种铁螯合剂）对帕金森病患者的影响。
参与者将被随机分配接受四种不同剂量的去铁酮或安慰剂中的一种，并将每天两次服用指定的研究产品，持续九个月。
研究概览
详细说明
这项研究将招募 140 名在过去 3 年内被诊断患有帕金森氏病并且目前正在服用抗帕金森病药物的患者。
有四个剂量组，每个组中的患者接受去铁酮片剂或安慰剂。
在基线访问时，参与者将被随机分配到一个剂量组和该组中的活性产品或安慰剂组，并将每天两次服用指定的研究产品，持续 9 个月。
他们将在第 1、2、3、4、5、6 和 9 个月返回研究地点进行评估，并且需要每周在研究地点或当地实验室检查血细胞计数。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
140
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大
- Toronto Western Hospital
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Dusseldorf、德国
- Heinriche-Heine Universität Düsseldorf
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Kiel、德国
- UKSH Campus Kiel, Neurologie
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Marburg、德国
- Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
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Munich、德国
- Klinikum rechts der Isar
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Bordeaux、法国
- CHU de Bordeaux, Centre Expert Parkinson
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Creteil、法国
- Hopital Henri Mondor
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Lille、法国
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille, Hôpital Roger Salengro
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Limoges、法国
- CHU Dupuytren
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Lyon、法国
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
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Montpellier、法国
- CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
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Rennes、法国
- CHU Pontchaillou
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Rouen、法国
- CHU Charles Nicoll - Rouen
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Strasbourg、法国
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
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Toulouse、法国
- CHU Purpan, Hôpital Pierre Paul Riquet
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Bury、英国
- Fairfield General Hospital
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London、英国
- Charing Cross Hospital
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Newcastle Upon Tyne、英国
- Newcastle Clinical Ageing Research Unit
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Plymouth、英国
- Derriford Hospital
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Devon
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Exeter、Devon、英国
- Royal Devon & Exeter Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄≥18岁至<80岁的男性或女性
- 体重≥60公斤但≤100公斤
- 诊断出帕金森病
- 筛选时中性粒细胞绝对计数 (ANC) ≥1.5 x 10^9/L（黑人人群≥1.0 x 10^9/L）
- 在接受以下任何治疗的筛选访问之前至少 3 个月的稳定剂量，左旋多巴当量每日剂量高达 600 毫克：
- 单用多巴胺能激动剂
- 单独使用左旋多巴
- 多巴胺能激动剂和左旋多巴联合治疗
- 雷沙吉兰
- 在疾病的早期阶段，没有运动波动和/或左旋多巴引起的运动障碍
排除标准：
- 筛查访视前 3 年以上诊断为帕金森病
- Hoehn 和 Yahr 阶段 ≥ 3
- 无多巴敏感性的非典型或继发性帕金森病（例如，血管性帕金森病、核上性麻痹、多系统萎缩）
- 根据《精神疾病诊断和统计手册》在半结构化访谈中评估的进行性轴 I 精神疾病（精神病、幻觉、强迫症、物质成瘾、躁郁症、严重抑郁症、焦虑症）
- 目前的抗帕金森病治疗方案不稳定：已经需要调整剂量和/或可能需要在试验期间改变多巴胺疗法
- 目前使用溴隐亭治疗
- 目前正在使用除纳入标准中所列药物以外的任何抗帕金森病药物进行治疗
- 目前用辅酶 Q10 或艾地苯醌治疗。 （服用这些药物但至少在基线前 2 周停止服用的患者可能会被纳入。）
- 当前使用深部脑刺激 (DBS) 系统。 （以前有 DBS 系统但已移除的患者可以入组。）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：去铁酮 300 毫克
600 毫克去铁酮片剂的一半，每天两次，每日总剂量为 600 毫克
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600 毫克片剂
其他名称：
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实验性的：去铁酮 600 毫克
一片 600 毫克去铁酮片，每天两次，每日总剂量为 1200 毫克
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600 毫克片剂
其他名称：
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实验性的：去铁酮 900 毫克
一片半 600 毫克去铁酮片，每天两次，每日总剂量为 1800 毫克
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600 毫克片剂
其他名称：
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实验性的：去铁酮 1200 毫克
去铁酮，每次两片，每次 600 毫克，每天两次，每日总剂量为 2400 毫克
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600 毫克片剂
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
根据剂量组，每天两次服用半片、一片、一片半或两片安慰剂
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外观与去铁酮片相匹配的片剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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运动障碍协会-统一帕金森病评定量表 (MDS-UPDRS) 第三部分分量表的分数变化
大体时间：九个月
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MDS-UPDRS 第 III 部分子量表（运动检查）的分数从基线到第 9 个月发生变化。
该子量表的分数范围为 0（最好）到 132（最差）；因此，增加表明疾病进展，减少表明疾病改善。
分数的变化以最小二乘平均值计算。
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九个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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MDS-UPDRS 总分的变化
大体时间：九个月
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MDS-UPDRS 总分从基线变化到第 9 个月。
总分范围为 0（最好）到 260（最差）；因此，增加表明疾病进展，减少表明疾病改善。
分数的变化以最小二乘平均值计算。
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九个月
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MDS-UPDRS 第 I 部分分量表的分数变化
大体时间：九个月
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MDS-UPDRS 第一部分子量表（精神状态、行为和情绪）的分数从基线变化到第 9 个月。
该子量表的分数范围为 0（最好）到 52（最差）；因此，增加表明疾病进展，减少表明疾病改善。
分数的变化以最小二乘平均值计算。
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九个月
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MDS-UPDRS 第二部分分量表的分数变化
大体时间：九个月
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MDS-UPDRS 第 II 部分分量表（日常生活活动）的分数从基线到第 9 个月发生变化。
该子量表的分数范围为 0（最好）到 52（最差）；因此，增加表明疾病进展，减少表明疾病改善。
分数的变化以最小二乘平均值计算。
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九个月
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MDS-UPDRS 第 IV 部分分量表的分数变化
大体时间：九个月
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MDS-UPDRS 第 IV 部分分量表（运动并发症）的评分从基线到第 9 个月发生变化。
该子量表的分数范围为 0（最好）到 24（最差）；因此，增加表明疾病进展，减少表明疾病改善。
分数的变化以最小二乘平均值计算。
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九个月
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MDS-UPDRS 第 II 部分和第 III 部分的综合分数变化
大体时间：九个月
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MDS-UPDRS 第二部分分量表（日常生活的运动体验）和第三部分分量表（运动检查）的综合评分从基线到第 9 个月的变化。
这两个部分的评分范围分别为 0（最佳）到 52（最差）和 0（最佳）到 132（最差）。
因此，综合评分的范围可以从 0（最好）到 184（最差），增加表示疾病进展，减少表示改善。
分数的变化以最小二乘均值表示。
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九个月
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蒙特利尔认知评估 (MoCA) 测试分数变化
大体时间：九个月
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MoCA 评估的整体认知功能评分从基线到第 9 个月的变化。
MoCA 的总分范围为 0（最差）到 30（最好）。
因此，分数的下降表明疾病的进展，而分数的增加则表明疾病的改善。
分数的变化以最小二乘均值表示。
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九个月
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去铁酮的安全性
大体时间：九个月
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出现不良事件的受试者数量
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九个月
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血清去铁酮和去铁酮 3-O-葡萄糖醛酸苷的 Cmax
大体时间：4个小时
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在基线、给药前以及第 3 个月访视时给药后 12 小时内的指定时间点收集用于药代动力学评估的血液样本。
在第 3 个月就诊时测定去铁酮及其主要代谢物去铁酮 3-O-葡萄糖醛酸苷的最大测量血清浓度 (Cmax)。
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4个小时
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血清去铁酮和去铁酮 3-O-葡萄糖醛酸苷的 Tmax
大体时间：4个小时
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在基线、给药前以及第 3 个月访视时给药后 12 小时内的指定时间点收集用于药代动力学评估的血液样本。
确定去铁酮及其主要代谢物去铁酮 3-O-葡萄糖醛酸在第 3 个月就诊时达到最大观察血清浓度 (Tmax) 的时间。
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4个小时
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血清去铁酮和去铁酮 3-O-葡萄糖醛酸苷曲线下面积
大体时间：4个小时
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在基线、给药前以及第 3 个月访视时给药后 12 小时内的指定时间点收集用于药代动力学评估的血液样本。
确定第 3 个月就诊时的去铁酮及其主要代谢物去铁酮 3-O-葡萄糖醛酸苷的总药物暴露量 AUC0-∞（血清浓度时间曲线下面积外推至无穷大）。
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4个小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：David Devos, MD、Hospitalier Régional Universitaire de Lille
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年10月12日
初级完成 (实际的)
2019年8月2日
研究完成 (实际的)
2019年9月4日
研究注册日期
首次提交
2016年3月31日
首先提交符合 QC 标准的
2016年3月31日
首次发布 (估计的)
2016年4月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月13日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
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