Studie van het vroege stadium van Parkinson met deferipron (SKY)
13 maart 2024 bijgewerkt door: ApoPharma
Een dosisvariërend onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van deferipron-tabletten met vertraagde afgifte bij patiënten met de ziekte van Parkinson
Het doel van deze studie is het evalueren van de effecten van deferipron, een ijzer-chelerend medicijn, bij patiënten met de ziekte van Parkinson.
Deelnemers worden gerandomiseerd om een van de vier verschillende doseringen deferipron of placebo te krijgen en nemen het toegewezen onderzoeksproduct tweemaal daags gedurende negen maanden.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie zal 140 patiënten inschrijven bij wie in de afgelopen 3 jaar de diagnose van de ziekte van Parkinson is gesteld en die momenteel antiparkinsonmedicatie gebruiken.
Er zijn vier doseringscohorten, waarbij patiënten in elk cohort ofwel deferipron-tabletten of placebo krijgen.
Bij het basisbezoek worden de deelnemers gerandomiseerd naar een doseringscohort en naar een actief product of placebo binnen dat cohort, en nemen ze het toegewezen onderzoeksproduct tweemaal daags gedurende 9 maanden.
Ze komen terug naar de onderzoekslocatie voor beoordelingen in maand 1, 2, 3, 4, 5, 6 en 9, en hun bloedtelling moet wekelijks worden gecontroleerd, hetzij op de studielocatie of in een plaatselijk laboratorium.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
140
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
- Toronto Western Hospital
-
-
-
-
-
Dusseldorf, Duitsland
- Heinriche-Heine Universität Düsseldorf
-
Kiel, Duitsland
- UKSH Campus Kiel, Neurologie
-
Marburg, Duitsland
- Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
-
Munich, Duitsland
- Klinikum rechts der Isar
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrijk
- CHU de Bordeaux, Centre Expert Parkinson
-
Creteil, Frankrijk
- Hopital Henri Mondor
-
Lille, Frankrijk
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille, Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, Frankrijk
- CHU Dupuytren
-
Lyon, Frankrijk
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
-
Montpellier, Frankrijk
- CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
-
Rennes, Frankrijk
- CHU Pontchaillou
-
Rouen, Frankrijk
- CHU Charles Nicoll - Rouen
-
Strasbourg, Frankrijk
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
-
Toulouse, Frankrijk
- CHU Purpan, Hôpital Pierre Paul Riquet
-
-
-
-
-
Bury, Verenigd Koninkrijk
- Fairfield General Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Charing Cross Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk
- Newcastle Clinical Ageing Research Unit
-
Plymouth, Verenigd Koninkrijk
- Derriford Hospital
-
-
Devon
-
Exeter, Devon, Verenigd Koninkrijk
- Royal Devon & Exeter Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw van ≥18 tot < 80 jaar
- Lichaamsgewicht ≥60 kg maar ≤100 kg
- Ziekte van Parkinson gediagnosticeerd
- Absoluut aantal neutrofielen (ANC) ≥1,5 x 10^9/L (≥1,0 x 10^9/L voor zwarte populatie) bij screening
- Op een stabiele dosis gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek van een van de volgende behandelingen bij een L-dopa-equivalente dagelijkse dosis van maximaal 600 mg:
- Dopaminerge agonist alleen
- L-dopa alleen
- Combinatietherapie met dopaminerge agonist en L-dopa
- Rasagiline
- In een vroeg stadium van de ziekte, zonder motorische fluctuaties en/of L-dopa-geïnduceerde dyskinesie
Uitsluitingscriteria:
- Diagnose van de ziekte van Parkinson meer dan 3 jaar voorafgaand aan het screeningsbezoek
- Hoehn- en Yahr-stadium ≥ 3
- Atypisch of secundair parkinsonisme zonder dopa-gevoeligheid (bijv. vasculair parkinsonisme, supranucleaire verlamming, multisysteematrofie)
- Progressieve as I psychiatrische stoornissen (psychose, hallucinaties, compulsieve stoornissen, middelenverslaving, bipolaire stoornis, ernstige depressie, angst) zoals beoordeeld in een semi-gestructureerd interview in overeenstemming met de Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders
- Niet gestabiliseerd in termen van het huidige antiparkinsontherapeutische regime: vereist al dosisaanpassing en/of vereist waarschijnlijk enige verandering in dopaminetherapie tijdens de duur van het onderzoek
- Huidige behandeling met bromocriptine
- Huidige behandeling met een ander antiparkinsongeneesmiddel dan vermeld in de opnamecriteria
- Huidige behandeling met co-enzym Q10 of idebenone. (Patiënten die deze medicijnen gebruiken, maar stoppen met het gebruik ervan ten minste 2 weken voorafgaand aan de basislijn, kunnen worden ingeschreven.)
- Huidig gebruik van een Deep Brain Stimulation (DBS) -systeem. (Patiënten die eerder een DBS-systeem hadden maar waarvan het is verwijderd, kunnen worden ingeschreven.)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deferipron 300 mg
Tweemaal daags een halve tablet deferipron van 600 mg, voor een totale dagelijkse dosering van 600 mg
|
600 mg tabletten
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Deferipron 600 mg
Eén tablet deferipron van 600 mg tweemaal daags, voor een totale dagelijkse dosering van 1200 mg
|
600 mg tabletten
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Deferipron 900 mg
Tweemaal daags anderhalve tablet deferipron van 600 mg, voor een totale dagelijkse dosering van 1800 mg
|
600 mg tabletten
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Deferipron 1200 mg
Twee tabletten deferipron van 600 mg tweemaal daags, voor een totale dagelijkse dosering van 2400 mg
|
600 mg tabletten
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Afhankelijk van het doseringscohort, één halve tablet, één tablet, anderhalve tablet of twee tabletten placebo, tweemaal daags
|
Tabletten die qua uiterlijk overeenkomen met de deferipron-tabletten
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in score op de deel III-subschaal van de Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS)
Tijdsspanne: Negen maanden
|
Verandering vanaf baseline tot maand 9 in de score voor de deel III-subschaal (motorisch onderzoek) van de MDS-UPDRS.
Scores op deze subschaal kunnen variëren van 0 (beste) tot 132 (slechtste); daarom zou een toename wijzen op progressie van de ziekte en een afname op verbetering.
De verandering in score werd berekend als kleinste kwadratengemiddelden.
|
Negen maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in totaalscore op de MDS-UPDRS
Tijdsspanne: Negen maanden
|
Verandering van de uitgangswaarde tot maand 9 in de totale score op de MDS-UPDRS.
De totaalscore kan variëren van 0 (beste) tot 260 (slechtste); daarom zou een toename wijzen op progressie van de ziekte en een afname op verbetering.
De verandering in score werd berekend als kleinste kwadratengemiddelden.
|
Negen maanden
|
|
Verandering in score op de deel I-subschaal van de MDS-UPDRS
Tijdsspanne: Negen maanden
|
Verandering vanaf de uitgangswaarde tot maand 9 in de score voor de deel I-subschaal (mentatie, gedrag en stemming) van de MDS-UPDRS.
Scores op deze subschaal kunnen variëren van 0 (beste) tot 52 (slechtste); daarom zou een toename wijzen op progressie van de ziekte en een afname op verbetering.
De verandering in score werd berekend als kleinste kwadratengemiddelden.
|
Negen maanden
|
|
Verandering in score op de deel II-subschaal van de MDS-UPDRS
Tijdsspanne: Negen maanden
|
Verandering vanaf de uitgangswaarde tot maand 9 in de score voor de deel II-subschaal (activiteiten van het dagelijks leven) van de MDS-UPDRS.
Scores op deze subschaal kunnen variëren van 0 (beste) tot 52 (slechtste); daarom zou een toename wijzen op progressie van de ziekte en een afname op verbetering.
De verandering in score werd berekend als kleinste kwadratengemiddelden.
|
Negen maanden
|
|
Verandering in score in de deel IV-subschaal van de MDS-UPDRS
Tijdsspanne: Negen maanden
|
Verandering vanaf baseline tot maand 9 in de score voor de deel IV-subschaal (motorische complicaties) van de MDS-UPDRS.
Scores op deze subschaal kunnen variëren van 0 (beste) tot 24 (slechtste); daarom zou een toename wijzen op progressie van de ziekte en een afname op verbetering.
De verandering in score werd berekend als kleinste kwadratengemiddelden.
|
Negen maanden
|
|
Verandering in de gecombineerde partituren van delen II en III van de MDS-UPDRS
Tijdsspanne: Negen maanden
|
Verandering vanaf de uitgangswaarde tot maand 9 in de gecombineerde score voor de deel II-subschaal (motorische ervaringen in het dagelijks leven) en de deel III-subschaal (motorisch onderzoek) van de MDS-UPDRS.
De schalen voor deze twee onderdelen variëren respectievelijk van 0 (beste) tot 52 (slechtste) en van 0 (beste) tot 132 (slechtste).
De gecombineerde score kan dus variëren van 0 (beste) tot 184 (slechtste), en een stijging zou duiden op progressie van de ziekte en een daling op verbetering.
De verandering in score wordt weergegeven als kleinste kwadratengemiddelden.
|
Negen maanden
|
|
Verandering in score op de Montreal Cognitive Assessment (MoCA) -test
Tijdsspanne: Negen maanden
|
Verandering vanaf de uitgangswaarde tot maand 9 in de score voor de algehele cognitieve functie zoals beoordeeld door het MoCA.
De totaalscore op de MoCA kan variëren van 0 (slechtste) tot 30 (beste).
Een daling van de score zou dus wijzen op progressie van de ziekte en een stijging op verbetering.
De verandering in score wordt weergegeven als kleinste kwadratengemiddelden.
|
Negen maanden
|
|
Veiligheid van deferipron
Tijdsspanne: Negen maanden
|
Aantal proefpersonen met bijwerkingen
|
Negen maanden
|
|
Cmax voor serumdeferipron en deferipron 3-O-glucuronide
Tijdsspanne: 4 uur
|
Bloedmonsters voor farmacokinetische beoordelingen werden verzameld bij aanvang, en vóór de dosis en op gespecificeerde tijdstippen tot 12 uur na de dosis bij het bezoek in maand 3.
De maximaal gemeten serumconcentratie (Cmax) bij het bezoek in maand 3 werd bepaald voor deferipron en zijn belangrijkste metaboliet, deferipron 3-O-glucuronide.
|
4 uur
|
|
Tmax voor serumdeferipron en deferipron 3-O-glucuronide
Tijdsspanne: 4 uur
|
Bloedmonsters voor farmacokinetische beoordelingen werden verzameld bij aanvang, en vóór de dosis en op gespecificeerde tijdstippen tot 12 uur na de dosis bij het bezoek in maand 3.
De tijd tot de maximale waargenomen serumconcentratie (Tmax) bij het bezoek in maand 3 werd bepaald voor deferipron en zijn belangrijkste metaboliet, deferipron 3-O-glucuronide.
|
4 uur
|
|
Gebied onder de curve voor serumdeferipron en deferipron 3-O-glucuronide
Tijdsspanne: 4 uur
|
Bloedmonsters voor farmacokinetische beoordelingen werden verzameld bij aanvang, en vóór de dosis en op gespecificeerde tijdstippen tot 12 uur na de dosis bij het bezoek in maand 3.
De totale blootstelling aan het geneesmiddel, AUC0-∞ (gebied onder de serumconcentratie-tijdcurve geëxtrapoleerd naar oneindig) tijdens het bezoek in maand 3 werd bepaald voor deferipron en zijn belangrijkste metaboliet, deferipron 3-O-glucuronide.
|
4 uur
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: David Devos, MD, Hospitalier Régional Universitaire de Lille
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
12 oktober 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
2 augustus 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
4 september 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
31 maart 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
31 maart 2016
Eerst geplaatst (Geschat)
5 april 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
10 april 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 maart 2024
Laatst geverifieerd
1 maart 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Parkinson-stoornissen
- Basale ganglia-ziekten
- Bewegingsstoornissen
- Synucleïnopathieën
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekte van Parkinson
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Chelaatvormers
- Sequestrerende agenten
- IJzerchelaatvormers
- Deferipron
Andere studie-ID-nummers
- LA48-0215
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .