Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение ранней стадии болезни Паркинсона с применением деферипрона (SKY)

13 марта 2024 г. обновлено: ApoPharma

Исследование эффективности, безопасности и фармакокинетики деферипрона в таблетках с отсроченным высвобождением у пациентов с болезнью Паркинсона в зависимости от дозы

Целью данного исследования является оценка эффектов деферипрона, препарата, хелатирующего железо, у пациентов с болезнью Паркинсона. Участники будут рандомизированы для получения одной из четырех различных доз деферипрона или плацебо и будут принимать назначенный исследуемый продукт два раза в день в течение девяти месяцев.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В этом исследовании примут участие 140 пациентов, у которых в течение последних 3 лет была диагностирована болезнь Паркинсона и которые в настоящее время принимают противопаркинсонические препараты. Существует четыре когорты дозировок, в каждой из которых пациенты получают либо таблетки деферипрона, либо плацебо. Во время исходного визита участники будут рандомизированы в когорту с дозировкой и либо в группу с активным продуктом, либо в группу плацебо, и будут принимать назначенный исследуемый продукт два раза в день в течение 9 месяцев. Они будут возвращаться в исследовательский центр для оценки в месяцы 1, 2, 3, 4, 5, 6 и 9, и им необходимо будет еженедельно проверять анализ крови либо в исследовательском центре, либо в местной лаборатории.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

140

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Dusseldorf, Германия
        • Heinriche-Heine Universität Düsseldorf
      • Kiel, Германия
        • UKSH Campus Kiel, Neurologie
      • Marburg, Германия
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
      • Munich, Германия
        • Klinikum rechts der Isar
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада
        • Toronto Western Hospital
  • Соединенное Королевство
      • Bury, Соединенное Королевство
        • Fairfield General Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Charing Cross Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство
        • Newcastle Clinical Ageing Research Unit
      • Plymouth, Соединенное Королевство
        • Derriford Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Соединенное Королевство
        • Royal Devon & Exeter Hospital
  • Франция
      • Bordeaux, Франция
        • CHU de Bordeaux, Centre Expert Parkinson
      • Creteil, Франция
        • Hopital Henri Mondor
      • Lille, Франция
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille, Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Франция
        • CHU Dupuytren
      • Lyon, Франция
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Montpellier, Франция
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
      • Rennes, Франция
        • CHU Pontchaillou
      • Rouen, Франция
        • CHU Charles Nicoll - Rouen
      • Strasbourg, Франция
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, Франция
        • CHU Purpan, Hôpital Pierre Paul Riquet

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина в возрасте от ≥18 до <80 лет
  • Масса тела ≥60 кг, но ≤100 кг
  • Болезнь Паркинсона диагностирована
  • Абсолютное количество нейтрофилов (АНЧ) ≥1,5 x 10^9/л (≥1,0 x 10^9/л для чернокожего населения) при скрининге
  • При стабильной дозе в течение как минимум 3 месяцев до визита для скрининга любого из следующих видов лечения в суточной дозе, эквивалентной леводопе, до 600 мг:
  • Только дофаминергический агонист
  • только леводофа
  • Комбинированная терапия дофаминергическими агонистами и леводопой
  • Разагилин
  • На ранней стадии заболевания, без двигательных флюктуаций и/или дискинезии, вызванной L-дофой.

Критерий исключения:

  • Диагноз болезни Паркинсона более чем за 3 года до визита для скрининга
  • Стадия Хена и Яра ≥ 3
  • Атипичный или вторичный паркинсонизм без чувствительности к допа (например, сосудистый паркинсонизм, надъядерный паралич, мультисистемная атрофия)
  • Прогрессирующие психические расстройства оси I (психозы, галлюцинации, компульсивные расстройства, зависимость от психоактивных веществ, биполярное расстройство, тяжелая депрессия, тревога) по оценке полуструктурированного интервью в соответствии с Диагностическим и статистическим руководством по психическим расстройствам
  • Не стабилизирован с точки зрения текущего противопаркинсонического терапевтического режима: уже требуется адаптация дозы и/или, вероятно, потребуется какое-либо изменение дофаминовой терапии на протяжении всего исследования.
  • Текущее лечение бромокриптином
  • Текущее лечение любым противопаркинсоническим препаратом, кроме перечисленных в критериях включения
  • Текущее лечение коэнзимом Q10 или идебеноном. (Пациенты, которые принимают эти лекарства, но прекращают их прием по крайней мере за 2 недели до исходного уровня, могут быть зачислены.)
  • Текущее использование системы глубокой стимуляции мозга (DBS). (Пациенты, у которых ранее была система DBS, но она была удалена, могут быть зачислены.)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Деферипрон 300 мг
Половина таблетки деферипрона по 600 мг два раза в день, общая суточная доза составляет 600 мг.
Лекарство: Деферипрон
Таблетки по 600 мг
Другие имена:
  • DFP
Экспериментальный: Деферипрон 600 мг
Одна таблетка деферипрона по 600 мг два раза в день, общая суточная доза составляет 1200 мг.
Лекарство: Деферипрон
Таблетки по 600 мг
Другие имена:
  • DFP
Экспериментальный: Деферипрон 900 мг
Полторы таблетки деферипрона по 600 мг два раза в день, общая суточная доза 1800 мг.
Лекарство: Деферипрон
Таблетки по 600 мг
Другие имена:
  • DFP
Экспериментальный: Деферипрон 1200 мг
Две таблетки деферипрона по 600 мг два раза в день, общая суточная доза составляет 2400 мг.
Лекарство: Деферипрон
Таблетки по 600 мг
Другие имена:
  • DFP
Плацебо Компаратор: Плацебо
В зависимости от группы дозировки: одна полтаблетки, одна таблетка, полторы таблетки или две таблетки плацебо два раза в день.
Лекарство: Плацебо
Таблетки, по внешнему виду напоминающие таблетки деферипрона.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение баллов по подшкале Части III Единой шкалы оценки болезни Паркинсона Общества двигательных расстройств (MDS-UPDRS)
Временное ограничение: Девять месяцев
Изменение от исходного уровня к 9-му месяцу оценки по подшкале Части III (моторное обследование) MDS-UPDRS. Оценки по этой подшкале могут варьироваться от 0 (лучший) до 132 (худший); следовательно, увеличение будет указывать на прогрессирование заболевания, а снижение будет указывать на улучшение. Изменение оценки рассчитывали как среднее значение наименьших квадратов.
Девять месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общего балла по MDS-UPDRS
Временное ограничение: Девять месяцев
Изменение общего балла по шкале MDS-UPDRS по сравнению с исходным уровнем к 9-му месяцу. Общий балл может варьироваться от 0 (лучший) до 260 (худший); следовательно, увеличение будет указывать на прогрессирование заболевания, а снижение будет указывать на улучшение. Изменение оценки рассчитывали как среднее значение наименьших квадратов.
Девять месяцев
Изменение баллов по субшкале Части I MDS-UPDRS
Временное ограничение: Девять месяцев
Изменение от исходного уровня к 9-му месяцу оценки по подшкале Части I (мышление, поведение и настроение) MDS-UPDRS. Оценки по этой подшкале могут варьироваться от 0 (лучший) до 52 (худший); следовательно, увеличение будет указывать на прогрессирование заболевания, а снижение будет указывать на улучшение. Изменение оценки рассчитывали как среднее значение наименьших квадратов.
Девять месяцев
Изменение баллов по субшкале Части II MDS-UPDRS
Временное ограничение: Девять месяцев
Изменение от исходного уровня к 9-му месяцу оценки по подшкале Части II (повседневная деятельность) MDS-UPDRS. Оценки по этой подшкале могут варьироваться от 0 (лучший) до 52 (худший); следовательно, увеличение будет указывать на прогрессирование заболевания, а снижение будет указывать на улучшение. Изменение оценки рассчитывали как среднее значение наименьших квадратов.
Девять месяцев
Изменение баллов по подшкале Части IV MDS-UPDRS
Временное ограничение: Девять месяцев
Изменение от исходного уровня к 9-му месяцу оценки по подшкале Части IV (моторные осложнения) MDS-UPDRS. Оценки по этой подшкале могут варьироваться от 0 (лучший) до 24 (худший); следовательно, увеличение будет указывать на прогрессирование заболевания, а снижение будет указывать на улучшение. Изменение оценки рассчитывали как среднее значение наименьших квадратов.
Девять месяцев
Изменение комбинированных баллов по частям II и III MDS-UPDRS
Временное ограничение: Девять месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем к 9-му месяцу комбинированного балла по подшкале Части II (моторные ощущения в повседневной жизни) и подшкале Части III (моторное обследование) MDS-UPDRS. Шкалы для этих двух частей варьируются от 0 (лучший) до 52 (худший) и от 0 (лучший) до 132 (худший) соответственно. Следовательно, совокупный балл может варьироваться от 0 (лучший) до 184 (худший), причем его увеличение будет указывать на прогрессирование заболевания, а снижение — на улучшение. Изменение оценки представлено как среднее значение наименьших квадратов.
Девять месяцев
Изменение результатов Монреальского теста когнитивной оценки (MoCA)
Временное ограничение: Девять месяцев
Изменение оценки общей когнитивной функции по сравнению с исходным уровнем к 9-му месяцу по шкале MoCA. Общий балл по MoCA может варьироваться от 0 (худший) до 30 (лучший). Следовательно, снижение показателя будет указывать на прогрессирование заболевания, а увеличение — на улучшение. Изменение оценки представлено как среднее значение наименьших квадратов.
Девять месяцев
Безопасность деферипрона
Временное ограничение: Девять месяцев
Количество субъектов с нежелательными явлениями
Девять месяцев
Cmax для сывороточного деферипрона и деферипрона 3-О-глюкуронида
Временное ограничение: 4 часа
Образцы крови для оценки фармакокинетики собирали на исходном уровне, а также перед введением дозы и в определенные моменты времени до 12 часов после приема дозы при посещении через 3 месяца. Максимальная измеренная концентрация в сыворотке (Cmax) на визите через 3 месяца была определена для деферипрона и его основного метаболита, 3-О-глюкуронида деферипрона.
4 часа
Tmax для сывороточного деферипрона и деферипрона 3-О-глюкуронида
Временное ограничение: 4 часа
Образцы крови для оценки фармакокинетики собирали на исходном уровне, а также перед введением дозы и в определенные моменты времени до 12 часов после приема дозы при посещении через 3 месяца. Время достижения максимальной наблюдаемой концентрации в сыворотке крови (Tmax) при посещении через 3 месяца определяли для деферипрона и его основного метаболита, 3-О-глюкуронида деферипрона.
4 часа
Площадь под кривой для сывороточного деферипрона и деферипрона 3-О-глюкуронида
Временное ограничение: 4 часа
Образцы крови для оценки фармакокинетики собирали на исходном уровне, а также перед введением дозы и в определенные моменты времени до 12 часов после приема дозы при посещении через 3 месяца. Общее воздействие препарата, AUC0-∞ (площадь под кривой концентрации в сыворотке, экстраполированной до бесконечности) при посещении на 3-м месяце определяли для деферипрона и его основного метаболита, 3-О-глюкуронида деферипрона.
4 часа

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

ApoPharma

Следователи

  • Главный следователь: David Devos, MD, Hospitalier Régional Universitaire de Lille

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 октября 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

2 августа 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

4 сентября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 марта 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

31 марта 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

5 апреля 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LA48-0215

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться