Parkinsonin varhaisvaiheen tutkimus deferipronilla (SKY)
keskiviikko 13. maaliskuuta 2024 päivittänyt: ApoPharma
Annosvaihtelututkimus Deferipronen viivästyneen vapautumisen tablettien tehosta, turvallisuudesta ja farmakokinetiikasta Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida rautaa kelatoivan lääkkeen, deferipronin, vaikutuksia Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla.
Osallistujat satunnaistetaan saamaan yksi neljästä eri annoksesta deferipronia tai lumelääkettä, ja he ottavat määrätyn tutkimustuotteen kahdesti päivässä yhdeksän kuukauden ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tähän tutkimukseen otetaan mukaan 140 potilasta, joilla on diagnosoitu Parkinsonin tauti viimeisen kolmen vuoden aikana ja jotka käyttävät parhaillaan Parkinsonin tautia estäviä lääkkeitä.
Annoskohortteja on neljä, ja kunkin kohortin potilaat saavat joko deferipronitabletteja tai lumelääkettä.
Aloituskäynnillä osallistujat satunnaistetaan annoskohorttiin ja joko aktiiviseen tuotteeseen tai lumelääkkeeseen kohortin sisällä, ja he ottavat määrätyn tutkimustuotteen kahdesti päivässä 9 kuukauden ajan.
He palaavat tutkimuspaikalle arviointeja varten kuukausina 1, 2, 3, 4, 5, 6 ja 9, ja heidän on tarkistettava verenkuvansa viikoittain joko tutkimuspaikalla tai paikallisessa laboratoriossa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
140
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Toronto Western Hospital
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska
- CHU de Bordeaux, Centre Expert Parkinson
-
Creteil, Ranska
- Hopital Henri Mondor
-
Lille, Ranska
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille, Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, Ranska
- CHU Dupuytren
-
Lyon, Ranska
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
-
Montpellier, Ranska
- CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
-
Rennes, Ranska
- CHU Pontchaillou
-
Rouen, Ranska
- CHU Charles Nicoll - Rouen
-
Strasbourg, Ranska
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
-
Toulouse, Ranska
- CHU Purpan, Hôpital Pierre Paul Riquet
-
-
-
-
-
Dusseldorf, Saksa
- Heinriche-Heine Universität Düsseldorf
-
Kiel, Saksa
- UKSH Campus Kiel, Neurologie
-
Marburg, Saksa
- Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
-
Munich, Saksa
- Klinikum rechts der Isar
-
-
-
-
-
Bury, Yhdistynyt kuningaskunta
- Fairfield General Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Charing Cross Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
- Newcastle Clinical Ageing Research Unit
-
Plymouth, Yhdistynyt kuningaskunta
- Derriford Hospital
-
-
Devon
-
Exeter, Devon, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Devon & Exeter Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen iältään ≥18 - < 80 vuotta
- Paino ≥60 kg mutta ≤100 kg
- Parkinsonin tauti diagnosoitu
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥1,5 x 10^9/l (≥1,0 x 10^9/l mustaihoisille) seulonnassa
- Vakaalla annoksella vähintään 3 kuukautta ennen minkä tahansa seuraavista hoidoista tehtyä seulontakäyntiä L-dopa-ekvivalenttisella vuorokausiannoksella enintään 600 mg:
- Yksin dopaminerginen agonisti
- L-dopa yksin
- Yhdistelmähoito dopaminergisen agonistin ja L-dopan kanssa
- Rasagiliini
- Taudin varhaisessa vaiheessa, ilman motorisia vaihteluita ja/tai L-dopan aiheuttamaa dyskinesiaa
Poissulkemiskriteerit:
- Parkinsonin taudin diagnoosi yli 3 vuotta ennen seulontakäyntiä
- Hoehn ja Yahr vaihe ≥ 3
- Epätyypillinen tai sekundaarinen parkinsonismi ilman dopa-herkkyyttä (esim. vaskulaarinen parkinsonismi, supranukleaarinen halvaus, monisysteeminen atrofia)
- Etenevät akselin I psykiatriset häiriöt (psykoosi, hallusinaatiot, pakko-oireet, päihderiippuvuus, kaksisuuntainen mielialahäiriö, vaikea masennus, ahdistuneisuus) arvioituna puolistrukturoidussa haastattelussa mielenterveyshäiriöiden diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan mukaisesti
- Ei vakiintunut nykyisen Parkinsonin taudin hoito-ohjelman kannalta: vaatii jo annoksen mukauttamista ja/tai vaatii todennäköisesti muutoksia dopamiinihoitoon tutkimuksen aikana
- Nykyinen hoito bromokriptiinillä
- Nykyinen hoito millä tahansa Parkinsonin taudin vastaisella lääkkeellä, joka ei ole lueteltu sisällyttämiskriteereissä
- Nykyinen hoito koentsyymi Q10:llä tai idebenonilla. (Potilaat, jotka käyttävät näitä lääkkeitä, mutta lopettavat niiden käytön vähintään 2 viikkoa ennen lähtötilannetta, voidaan ottaa mukaan.)
- Deep Brain Stimulation (DBS) -järjestelmän nykyinen käyttö. (Potilaat, joilla oli aiemmin DBS-järjestelmä, mutta joilta se on poistettu, voidaan ottaa mukaan.)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Deferiproni 300 mg
Puolet 600 mg:n deferipronitabletista kahdesti vuorokaudessa, jolloin kokonaisvuorokausiannos on 600 mg
|
600 mg tabletit
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Deferiproni 600 mg
Yksi 600 mg deferipronitabletti kahdesti vuorokaudessa, jolloin kokonaisvuorokausiannos on 1200 mg
|
600 mg tabletit
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Deferiproni 900 mg
Puolitoista 600 mg deferipronitablettia kahdesti vuorokaudessa, jolloin kokonaisvuorokausiannos on 1800 mg
|
600 mg tabletit
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Deferiproni 1200 mg
Kaksi 600 mg deferipronitablettia kahdesti vuorokaudessa, jolloin kokonaisvuorokausiannos on 2400 mg
|
600 mg tabletit
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Annoskohortista riippuen joko yksi puolitabletti, yksi tabletti, puolitoista tablettia tai kaksi lumetablettia kahdesti päivässä
|
Tabletit, jotka vastaavat ulkonäöltään deferipronitabletteja
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos liikehäiriöyhdistyksen ja yhtenäisen Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) osan III ala-asteikossa
Aikaikkuna: Yhdeksän kuukautta
|
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 9 MDS-UPDRS:n osan III alaasteikon (motorisen tutkimuksen) pistemäärässä.
Tämän ala-asteikon pisteet voivat vaihdella 0 (paras) - 132 (huonoin); näin ollen nousu osoittaisi taudin etenemistä ja väheneminen merkitsisi paranemista.
Pisteiden muutos laskettiin pienimmän neliösumman keskiarvona.
|
Yhdeksän kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos MDS-UPDRS:n kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Yhdeksän kuukautta
|
MDS-UPDRS:n kokonaispistemäärän muutos lähtötasosta 9. kuukauteen.
Kokonaispistemäärä voi vaihdella 0:sta (paras) 260:een (huonoin); näin ollen nousu osoittaisi taudin etenemistä ja väheneminen merkitsisi paranemista.
Pisteiden muutos laskettiin pienimmän neliösumman keskiarvona.
|
Yhdeksän kuukautta
|
|
Pistemäärän muutos MDS-UPDRS:n osan I alaasteikolla
Aikaikkuna: Yhdeksän kuukautta
|
Muutos lähtötasosta 9. kuukauteen MDS-UPDRS:n osan I ala-asteikon (mentaatio, käyttäytyminen ja mieliala) pistemäärässä.
Tämän ala-asteikon pisteet voivat vaihdella 0:sta (paras) 52:een (huonoin); näin ollen nousu osoittaisi taudin etenemistä ja väheneminen merkitsisi paranemista.
Pisteiden muutos laskettiin pienimmän neliösumman keskiarvona.
|
Yhdeksän kuukautta
|
|
Pistemäärän muutos MDS-UPDRS:n osan II alaasteikolla
Aikaikkuna: Yhdeksän kuukautta
|
Muutos lähtötilanteesta 9. kuukauteen MDS-UPDRS:n osan II alaasteikon (jokapäiväisen elämän aktiviteetit) pistemäärässä.
Tämän ala-asteikon pisteet voivat vaihdella 0:sta (paras) 52:een (huonoin); näin ollen nousu osoittaisi taudin etenemistä ja väheneminen merkitsisi paranemista.
Pisteiden muutos laskettiin pienimmän neliösumman keskiarvona.
|
Yhdeksän kuukautta
|
|
Pistemäärän muutos MDS-UPDRS:n osan IV alaasteikossa
Aikaikkuna: Yhdeksän kuukautta
|
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 9 MDS-UPDRS:n osan IV ala-asteikon (motoriset komplikaatiot) pistemäärässä.
Tämän ala-asteikon pisteet voivat vaihdella 0:sta (paras) 24:ään (huonoin); näin ollen nousu osoittaisi taudin etenemistä ja väheneminen merkitsisi paranemista.
Pisteiden muutos laskettiin pienimmän neliösumman keskiarvona.
|
Yhdeksän kuukautta
|
|
Muutos yhdistetyissä pisteissä MDS-UPDRS:n osista II ja III
Aikaikkuna: Yhdeksän kuukautta
|
Muutos lähtötasosta kuukauteen 9 MDS-UPDRS:n osan II ala-asteikon (jokapäiväisen elämän motoriset kokemukset) ja osan III ala-asteikon (motorinen tutkimus) yhdistetyssä pistemäärässä.
Näiden kahden osan asteikot vaihtelevat 0 (paras) - 52 (huonoin) ja 0 (paras) - 132 (pahin) välillä.
Näin ollen yhdistetty pistemäärä voi vaihdella 0:sta (paras) 184:ään (pahin), ja nousu osoittaisi taudin etenemistä ja lasku merkitsisi paranemista.
Pisteiden muutos esitetään pienimmän neliösumman keskiarvoina.
|
Yhdeksän kuukautta
|
|
Muutos Montreal Cognitive Assessment (MoCA) -testin pisteissä
Aikaikkuna: Yhdeksän kuukautta
|
Muutos lähtötilanteesta 9. kuukauteen MoCA:n arvioiman kognitiivisen toiminnan kokonaispistemäärässä.
MoCA:n kokonaispistemäärä voi vaihdella 0:sta (pahin) 30:een (paras).
Näin ollen pistemäärän lasku osoittaisi taudin etenemistä ja nousu osoitti paranemista.
Pisteiden muutos esitetään pienimmän neliösumman keskiarvoina.
|
Yhdeksän kuukautta
|
|
Deferipronen turvallisuus
Aikaikkuna: Yhdeksän kuukautta
|
Haitallisten tapahtumien koehenkilöiden lukumäärä
|
Yhdeksän kuukautta
|
|
Seerumin deferipronin ja deferiproni 3-O-glukuronidin Cmax
Aikaikkuna: 4 tuntia
|
Verinäytteet farmakokineettisiä arviointeja varten kerättiin lähtötasolla ja ennen annosta ja määrätyillä aikapisteillä 12 tuntia annoksen jälkeen 3. kuukauden käynnillä.
Suurin mitattu seerumipitoisuus (Cmax) kuukauden 3 käynnillä määritettiin deferipronille ja sen päämetaboliitille, deferiproni-3-O-glukuronidille.
|
4 tuntia
|
|
Seerumin deferipronin ja deferiproni 3-O-glukuronidin Tmax
Aikaikkuna: 4 tuntia
|
Verinäytteet farmakokineettisiä arviointeja varten kerättiin lähtötasolla ja ennen annosta ja määrätyillä aikapisteillä 12 tuntia annoksen jälkeen 3. kuukauden käynnillä.
Deferipronille ja sen päämetaboliitille, deferiproni-3-O-glukuronidille, määritettiin 3. kuukauden käynnillä havaittuun seerumin huippupitoisuuteen (Tmax).
|
4 tuntia
|
|
Seerumin deferipronin ja deferiproni 3-O-glukuronidin käyrän alla oleva alue
Aikaikkuna: 4 tuntia
|
Verinäytteet farmakokineettisiä arviointeja varten kerättiin lähtötasolla ja ennen annosta ja määrätyillä aikapisteillä 12 tuntia annoksen jälkeen 3. kuukauden käynnillä.
Kokonaislääkealtistus, AUC0-∞ (seerumin pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ekstrapoloituna äärettömään) kuukauden 3 käynnillä määritettiin deferipronille ja sen päämetaboliitille, deferiproni-3-O-glukuronidille.
|
4 tuntia
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: David Devos, MD, Hospitalier Régional Universitaire de Lille
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 12. lokakuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 2. elokuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 4. syyskuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 31. maaliskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 31. maaliskuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tiistai 5. huhtikuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 10. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 13. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Parkinsonin häiriöt
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Synukleinopatiat
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Parkinsonin tauti
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kelatointiaineet
- Sekvestoivat aineet
- Rautaa kelatoivat aineet
- Deferiproni
Muut tutkimustunnusnumerot
- LA48-0215
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .