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Étude du stade précoce de la maladie de Parkinson avec la défériprone (SKY)

13 mars 2024 mis à jour par: ApoPharma

Une étude de dosage de l'efficacité, de l'innocuité et de la pharmacocinétique des comprimés à libération retardée de défériprone chez les patients atteints de la maladie de Parkinson

Le but de cette étude est d'évaluer les effets de la défériprone, un médicament chélateur du fer, chez les patients atteints de la maladie de Parkinson. Les participants seront randomisés pour recevoir l'une des quatre doses différentes de défériprone ou de placebo, et prendront le produit à l'étude assigné deux fois par jour pendant neuf mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude recrutera 140 patients qui ont reçu un diagnostic de maladie de Parkinson au cours des 3 dernières années et qui prennent actuellement des médicaments antiparkinsoniens. Il existe quatre cohortes posologiques, les patients de chaque cohorte recevant soit des comprimés de défériprone, soit un placebo. Lors de la visite de référence, les participants seront randomisés dans une cohorte de dosage et dans un produit actif ou un placebo au sein de cette cohorte, et prendront le produit à l'étude attribué deux fois par jour pendant 9 mois. Ils reviendront sur le site de l'étude pour des évaluations aux mois 1, 2, 3, 4, 5, 6 et 9, et devront faire vérifier leur formule sanguine chaque semaine, soit sur le site de l'étude, soit dans un laboratoire local.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

140

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Dusseldorf, Allemagne
        • Heinriche-Heine Universität Düsseldorf
      • Kiel, Allemagne
        • UKSH Campus Kiel, Neurologie
      • Marburg, Allemagne
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
      • Munich, Allemagne
        • Klinikum rechts der Isar
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Toronto Western Hospital
  • France
      • Bordeaux, France
        • CHU de Bordeaux, Centre Expert Parkinson
      • Creteil, France
        • Hopital Henri Mondor
      • Lille, France
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille, Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, France
        • CHU Dupuytren
      • Lyon, France
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Montpellier, France
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
      • Rennes, France
        • CHU Pontchaillou
      • Rouen, France
        • CHU Charles Nicoll - Rouen
      • Strasbourg, France
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, France
        • CHU Purpan, Hôpital Pierre Paul Riquet
  • Royaume-Uni
      • Bury, Royaume-Uni
        • Fairfield General Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Charing Cross Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Royaume-Uni
        • Newcastle Clinical Ageing Research Unit
      • Plymouth, Royaume-Uni
        • Derriford Hospital
    • Devon
      • Exeter, Devon, Royaume-Uni
        • Royal Devon & Exeter Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme âgé de ≥18 à < 80 ans
  • Poids corporel ≥60 kg mais ≤100 kg
  • Maladie de Parkinson diagnostiquée
  • Nombre absolu de neutrophiles (ANC) ≥1,5 x 10^9/L (≥1,0 x 10^9/L pour la population noire) lors du dépistage
  • À une dose stable pendant au moins 3 mois avant la visite de dépistage de l'un des traitements suivants à une dose quotidienne équivalente de L-dopa jusqu'à 600 mg :
  • Agoniste dopaminergique seul
  • L-dopa seule
  • Thérapie combinée avec un agoniste dopaminergique et la L-dopa
  • Rasagiline
  • À un stade précoce de la maladie, sans fluctuations motrices et/ou dyskinésie induite par la L-dopa

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic de la maladie de Parkinson plus de 3 ans avant la visite de dépistage
  • Stade de Hoehn et Yahr ≥ 3
  • Parkinsonisme atypique ou secondaire sans sensibilité à la dopa (par exemple, parkinsonisme vasculaire, paralysie supranucléaire, atrophie multisystémique)
  • Troubles psychiatriques progressifs de l'Axe I (psychose, hallucinations, troubles compulsifs, toxicomanie, trouble bipolaire, dépression sévère, anxiété) évalués lors d'un entretien semi-structuré conformément au Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux
  • Non stabilisé par rapport au schéma thérapeutique antiparkinsonien actuel : nécessite déjà une adaptation posologique et/ou est susceptible de nécessiter une modification de la dopamine pendant la durée de l'essai
  • Traitement actuel avec la bromocriptine
  • Traitement en cours par tout médicament antiparkinsonien autre que ceux listés dans les critères d'inclusion
  • Traitement en cours par coenzyme Q10 ou idébénone. (Les patients qui prennent ces médicaments mais qui arrêtent de les prendre au moins 2 semaines avant la ligne de base peuvent être inscrits.)
  • Utilisation actuelle d'un système de stimulation cérébrale profonde (DBS). (Les patients qui avaient auparavant un système DBS mais qui l'ont retiré peuvent être inscrits.)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Défériprone 300 mg
Un demi-comprimé de défériprone à 600 mg deux fois par jour, pour une dose quotidienne totale de 600 mg
Médicament: Défériprone
Comprimés de 600 mg
Autres noms:
  • DFP
Expérimental: Défériprone 600 mg
Un comprimé de défériprone à 600 mg deux fois par jour, pour une dose quotidienne totale de 1 200 mg
Médicament: Défériprone
Comprimés de 600 mg
Autres noms:
  • DFP
Expérimental: Défériprone 900 mg
Un comprimé et demi de défériprone à 600 mg deux fois par jour, pour une dose quotidienne totale de 1 800 mg
Médicament: Défériprone
Comprimés de 600 mg
Autres noms:
  • DFP
Expérimental: Défériprone 1200 mg
Deux comprimés de défériprone à 600 mg deux fois par jour, pour une dose quotidienne totale de 2 400 mg
Médicament: Défériprone
Comprimés de 600 mg
Autres noms:
  • DFP
Comparateur placebo: Placebo
Selon la cohorte posologique, soit un demi-comprimé, un comprimé, un comprimé et demi ou deux comprimés de placebo, deux fois par jour.
Médicament: Placebo
Comprimés dont l'apparence correspond aux comprimés de défériprone

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du score sur la sous-échelle de la partie III de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson de la Movement Disorder Society (MDS-UPDRS)
Délai: Neuf mois
Changement entre le départ et le mois 9 du score de la sous-échelle de la partie III (examen moteur) du MDS-UPDRS. Les scores sur cette sous-échelle peuvent aller de 0 (le meilleur) à 132 (le pire) ; par conséquent, une augmentation indiquerait une progression de la maladie et une diminution indiquerait une amélioration. Le changement de score a été calculé selon la moyenne des moindres carrés.
Neuf mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du score total au MDS-UPDRS
Délai: Neuf mois
Changement entre la ligne de base et le mois 9 du score total sur le MDS-UPDRS. Le score total peut aller de 0 (le meilleur) à 260 (le pire) ; par conséquent, une augmentation indiquerait une progression de la maladie et une diminution indiquerait une amélioration. Le changement de score a été calculé selon la moyenne des moindres carrés.
Neuf mois
Changement de score sur la sous-échelle de la partie I du MDS-UPDRS
Délai: Neuf mois
Changement entre la ligne de base et le mois 9 dans le score de la sous-échelle de la partie I (mentation, comportement et humeur) du MDS-UPDRS. Les scores sur cette sous-échelle peuvent aller de 0 (le meilleur) à 52 (le pire) ; par conséquent, une augmentation indiquerait une progression de la maladie et une diminution indiquerait une amélioration. Le changement de score a été calculé selon la moyenne des moindres carrés.
Neuf mois
Changement de score sur la sous-échelle de la partie II du MDS-UPDRS
Délai: Neuf mois
Changement entre le départ et le mois 9 du score de la sous-échelle de la partie II (activités de la vie quotidienne) du MDS-UPDRS. Les scores sur cette sous-échelle peuvent aller de 0 (le meilleur) à 52 (le pire) ; par conséquent, une augmentation indiquerait une progression de la maladie et une diminution indiquerait une amélioration. Le changement de score a été calculé selon la moyenne des moindres carrés.
Neuf mois
Changement de score dans la sous-échelle de la partie IV du MDS-UPDRS
Délai: Neuf mois
Changement entre le départ et le mois 9 du score de la sous-échelle de la partie IV (complications motrices) du MDS-UPDRS. Les scores sur cette sous-échelle peuvent aller de 0 (le meilleur) à 24 (le pire) ; par conséquent, une augmentation indiquerait une progression de la maladie et une diminution indiquerait une amélioration. Le changement de score a été calculé selon la moyenne des moindres carrés.
Neuf mois
Modification des scores combinés des parties II et III du MDS-UPDRS
Délai: Neuf mois
Changement entre le départ et le mois 9 du score combiné pour la sous-échelle de la partie II (expériences motrices de la vie quotidienne) et la sous-échelle de la partie III (examen moteur) du MDS-UPDRS. Les échelles de ces deux parties vont respectivement de 0 (meilleur) à 52 (pire) et de 0 (meilleur) à 132 (pire). Par conséquent, le score combiné peut varier de 0 (le meilleur) à 184 (le pire), et une augmentation indiquerait une progression de la maladie et une diminution indiquerait une amélioration. L’évolution du score est présentée sous forme de moyenne des moindres carrés.
Neuf mois
Changement de score au test d'évaluation cognitive de Montréal (MoCA)
Délai: Neuf mois
Changement entre le départ et le mois 9 du score de la fonction cognitive globale tel qu'évalué par le MoCA. Le score total au MoCA peut aller de 0 (le pire) à 30 (le meilleur). Ainsi, une diminution du score indiquerait une progression de la maladie et une augmentation indiquerait une amélioration. L’évolution du score est présentée sous forme de moyenne des moindres carrés.
Neuf mois
Sécurité de la défériprone
Délai: Neuf mois
Nombre de sujets présentant des événements indésirables
Neuf mois
Cmax pour la défériprone sérique et la défériprone 3-O-glucuronide
Délai: 4 heures
Des échantillons de sang pour les évaluations pharmacocinétiques ont été prélevés au départ, ainsi qu'à des moments précis avant l'administration et jusqu'à 12 heures après l'administration lors de la visite du mois 3. La concentration sérique maximale mesurée (Cmax) lors de la visite du mois 3 a été déterminée pour la défériprone et son principal métabolite, la défériprone 3-O-glucuronide.
4 heures
Tmax pour la défériprone sérique et la défériprone 3-O-glucuronide
Délai: 4 heures
Des échantillons de sang pour les évaluations pharmacocinétiques ont été prélevés au départ, ainsi qu'à des moments précis avant l'administration et jusqu'à 12 heures après l'administration lors de la visite du mois 3. Le délai jusqu'à la concentration sérique maximale observée (Tmax) lors de la visite du troisième mois a été déterminé pour la défériprone et son principal métabolite, la défériprone 3-O-glucuronide.
4 heures
Aire sous la courbe pour la défériprone sérique et la défériprone 3-O-glucuronide
Délai: 4 heures
Des échantillons de sang pour les évaluations pharmacocinétiques ont été prélevés au départ, ainsi qu'à des moments précis avant l'administration et jusqu'à 12 heures après l'administration lors de la visite du mois 3. L'exposition totale au médicament, ASC0-∞ (aire sous la courbe temporelle de la concentration sérique extrapolée à l'infini) lors de la visite du 3e mois a été déterminée pour la défériprone et son principal métabolite, la défériprone 3-O-glucuronide.
4 heures

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

ApoPharma

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: David Devos, MD, Hospitalier Régional Universitaire de Lille

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 octobre 2016

Achèvement primaire (Réel)

2 août 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

4 septembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 mars 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 mars 2016

Première publication (Estimé)

5 avril 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LA48-0215

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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