Studie av Parkinsons tidlig stadium med deferipron (SKY)
13. mars 2024 oppdatert av: ApoPharma
En studie med dosenivå av effekten, sikkerheten og farmakokinetikken til deferipron-tabletter med forsinket frigjøring hos pasienter med Parkinsons sykdom
Målet med denne studien er å evaluere effekten av deferipron, et jernchelaterende medikament, hos pasienter med Parkinsons sykdom.
Deltakerne vil bli randomisert til å motta en av fire forskjellige doser av deferipron eller placebo, og vil ta det tildelte studieproduktet to ganger daglig i ni måneder.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien vil inkludere 140 pasienter som har blitt diagnostisert med Parkinsons sykdom i løpet av de siste 3 årene og som for tiden tar antiparkinsonmedisiner.
Det er fire doseringskohorter, med pasienter i hver kohort som får enten deferiprontabletter eller placebo.
Ved baseline-besøket vil deltakerne bli randomisert til en doseringskohort og til enten aktivt produkt eller placebo innenfor denne kohorten, og vil ta det tildelte studieproduktet to ganger daglig i 9 måneder.
De vil komme tilbake til undersøkelsesstedet for vurderinger i månedene 1, 2, 3, 4, 5, 6 og 9, og må få sjekket blodtellingen ukentlig, enten på undersøkelsesstedet eller et lokalt laboratorium.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
140
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
- Toronto Western Hospital
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrike
- CHU de Bordeaux, Centre Expert Parkinson
-
Creteil, Frankrike
- Hopital Henri Mondor
-
Lille, Frankrike
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille, Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, Frankrike
- CHU Dupuytren
-
Lyon, Frankrike
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
-
Montpellier, Frankrike
- CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
-
Rennes, Frankrike
- CHU Pontchaillou
-
Rouen, Frankrike
- CHU Charles Nicoll - Rouen
-
Strasbourg, Frankrike
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg, Hôpital de Hautepierre
-
Toulouse, Frankrike
- CHU Purpan, Hôpital Pierre Paul Riquet
-
-
-
-
-
Bury, Storbritannia
- Fairfield General Hospital
-
London, Storbritannia
- Charing Cross Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Storbritannia
- Newcastle Clinical Ageing Research Unit
-
Plymouth, Storbritannia
- Derriford Hospital
-
-
Devon
-
Exeter, Devon, Storbritannia
- Royal Devon & Exeter Hospital
-
-
-
-
-
Dusseldorf, Tyskland
- Heinriche-Heine Universität Düsseldorf
-
Kiel, Tyskland
- UKSH Campus Kiel, Neurologie
-
Marburg, Tyskland
- Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
-
Munich, Tyskland
- Klinikum rechts der Isar
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne i alderen ≥18 til < 80 år
- Kroppsvekt ≥60 kg men ≤100 kg
- Parkinsons sykdom diagnostisert
- Absolutt nøytrofiltall (ANC) ≥1,5 x 10^9/L (≥1,0 x 10^9/L for svart befolkning) ved screening
- På en stabil dose i minst 3 måneder før screeningbesøket av noen av følgende behandlinger med en L-dopa-ekvivalent daglig dose på opptil 600 mg:
- Dopaminerg agonist alene
- L-dopa alene
- Kombinasjonsbehandling med dopaminerg agonist og L-dopa
- Rasagilin
- På et tidlig stadium av sykdommen, uten motoriske fluktuasjoner og/eller L-dopa-indusert dyskinesi
Ekskluderingskriterier:
- Diagnose av Parkinsons sykdom mer enn 3 år før screeningbesøk
- Hoehn og Yahr trinn ≥ 3
- Atypisk eller sekundær parkinsonisme uten dopa-sensitivitet (f.eks. vaskulær parkinsonisme, supranukleær parese, multisystematrofi)
- Progresserende akse I psykiatriske lidelser (psykose, hallusinasjoner, tvangslidelser, rusavhengighet, bipolar lidelse, alvorlig depresjon, angst) vurdert i et semi-strukturert intervju i samsvar med Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders
- Ikke stabilisert i forhold til gjeldende antiparkinsonterapiregime: krever allerede dosetilpasning og/eller vil sannsynligvis kreve endringer i dopaminbehandlingen i løpet av studiens varighet
- Nåværende behandling med bromokriptin
- Gjeldende behandling med andre antiparkinsonmedisiner enn de som er oppført i inklusjonskriteriene
- Gjeldende behandling med koenzym Q10 eller idebenon. (Pasienter som bruker disse medisinene, men slutter å ta dem minst 2 uker før baseline, kan bli registrert.)
- Nåværende bruk av et Deep Brain Stimulation (DBS) system. (Pasienter som tidligere hadde et DBS-system, men som har fått det fjernet, kan bli registrert.)
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Deferipron 300 mg
Halvparten av en 600 mg tablett deferipron to ganger daglig, for en total daglig dose på 600 mg
|
600 mg tabletter
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Deferipron 600 mg
En 600 mg tablett deferipron to ganger daglig, for en total daglig dose på 1200 mg
|
600 mg tabletter
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Deferipron 900 mg
Halvannen 600 mg tabletter med deferipron to ganger daglig, for en total daglig dose på 1800 mg
|
600 mg tabletter
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Deferipron 1200 mg
To 600 mg tabletter med deferipron to ganger daglig, til en total daglig dose på 2400 mg
|
600 mg tabletter
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Avhengig av doseringskohort, enten en halv tablett, en tablett, en og en halv tablett eller to tabletter placebo, to ganger daglig
|
Tabletter som matcher deferipron-tablettene i utseende
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i poengsum på del III-underskalaen av Movement Disorder Society-Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS)
Tidsramme: Ni måneder
|
Endring fra baseline til måned 9 i poengsummen for del III-subskalaen (motorisk undersøkelse) av MDS-UPDRS.
Poeng på denne underskalaen kan variere fra 0 (best) til 132 (dårligst); derfor vil en økning indikere progresjon av sykdommen og en reduksjon vil indikere bedring.
Endringen i poengsum ble beregnet som gjennomsnitt for minste kvadrat.
|
Ni måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i totalscore på MDS-UPDRS
Tidsramme: Ni måneder
|
Endre fra baseline til måned 9 i totalpoengsum på MDS-UPDRS.
Den totale poengsummen kan variere fra 0 (best) til 260 (dårligst); derfor vil en økning indikere progresjon av sykdommen og en reduksjon vil indikere bedring.
Endringen i poengsum ble beregnet som gjennomsnitt for minste kvadrat.
|
Ni måneder
|
|
Endring i poengsum på del I-underskalaen til MDS-UPDRS
Tidsramme: Ni måneder
|
Endre fra baseline til måned 9 i poengsummen for del I-subskalaen (mentasjon, atferd og humør) av MDS-UPDRS.
Poeng på denne underskalaen kan variere fra 0 (best) til 52 (dårligst); derfor vil en økning indikere progresjon av sykdommen og en reduksjon vil indikere bedring.
Endringen i poengsum ble beregnet som gjennomsnitt for minste kvadrat.
|
Ni måneder
|
|
Endring i poengsum på del II-underskalaen til MDS-UPDRS
Tidsramme: Ni måneder
|
Endring fra baseline til måned 9 i poengsummen for del II-underskalaen (aktiviteter i dagliglivet) av MDS-UPDRS.
Poeng på denne underskalaen kan variere fra 0 (best) til 52 (dårligst); derfor vil en økning indikere progresjon av sykdommen og en reduksjon vil indikere bedring.
Endringen i poengsum ble beregnet som gjennomsnitt for minste kvadrat.
|
Ni måneder
|
|
Endring i poengsum i del IV-underskalaen til MDS-UPDRS
Tidsramme: Ni måneder
|
Endring fra baseline til måned 9 i poengsummen for del IV-subskalaen (motoriske komplikasjoner) av MDS-UPDRS.
Poeng på denne underskalaen kan variere fra 0 (best) til 24 (dårligst); derfor vil en økning indikere progresjon av sykdommen og en reduksjon vil indikere bedring.
Endringen i poengsum ble beregnet som gjennomsnitt for minste kvadrat.
|
Ni måneder
|
|
Endring i de kombinerte partiturene fra del II og III av MDS-UPDRS
Tidsramme: Ni måneder
|
Endring fra baseline til måned 9 i den kombinerte poengsummen for del II-subskalaen (motoriske opplevelser av dagliglivet) og del III-subskalaen (motorisk undersøkelse) av MDS-UPDRS.
Skalaene for disse to delene går fra henholdsvis 0 (best) til 52 (dårligst) og fra 0 (best) til 132 (dårligst).
Derfor kan den kombinerte poengsummen variere fra 0 (best) til 184 (dårligst), og en økning vil indikere progresjon av sykdommen og en reduksjon vil indikere bedring.
Endringen i poengsum presenteres som minste kvadratiske gjennomsnitt.
|
Ni måneder
|
|
Endring i poengsum på Montreal Cognitive Assessment (MoCA) Test
Tidsramme: Ni måneder
|
Endring fra baseline til måned 9 i poengsummen for generell kognitiv funksjon som vurdert av MoCA.
Den totale poengsummen på MoCA kan variere fra 0 (dårligst) til 30 (best).
Derfor vil en reduksjon i poengsum indikere progresjon av sykdommen og en økning vil indikere bedring.
Endringen i poengsum presenteres som minste kvadratiske gjennomsnitt.
|
Ni måneder
|
|
Sikkerhet for Deferipron
Tidsramme: Ni måneder
|
Antall forsøkspersoner med uønskede hendelser
|
Ni måneder
|
|
Cmax for serumdeferipron og deferipron 3-O-glukuronid
Tidsramme: 4 timer
|
Blodprøver for farmakokinetikkvurderinger ble samlet ved baseline, og ved pre-dose og spesifiserte tidspunkter opptil 12 timer etter dose ved måned 3-besøket.
Den maksimale målte serumkonsentrasjonen (Cmax) ved besøket i måned 3 ble bestemt for deferipron og dets hovedmetabolitt, deferipron 3-O-glukuronid.
|
4 timer
|
|
Tmax for serumdeferipron og deferipron 3-O-glukuronid
Tidsramme: 4 timer
|
Blodprøver for farmakokinetikkvurderinger ble samlet ved baseline, og ved pre-dose og spesifiserte tidspunkter opptil 12 timer etter dose ved måned 3-besøket.
Tiden til maksimal observert serumkonsentrasjon (Tmax) ved måned 3-besøket ble bestemt for deferipron og dets hovedmetabolitt, deferipron 3-O-glukuronid.
|
4 timer
|
|
Område under kurven for serumdeferipron og deferipron 3-O-glukuronid
Tidsramme: 4 timer
|
Blodprøver for farmakokinetikkvurderinger ble samlet ved baseline, og ved pre-dose og spesifiserte tidspunkter opptil 12 timer etter dose ved måned 3-besøket.
Den totale legemiddeleksponeringen, AUC0-∞ (arealet under serumkonsentrasjonstidskurven ekstrapolert til uendelig) ved besøket i måned 3 ble bestemt for deferipron og dets hovedmetabolitt, deferipron 3-O-glukuronid.
|
4 timer
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: David Devos, MD, Hospitalier Régional Universitaire de Lille
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. oktober 2016
Primær fullføring (Faktiske)
2. august 2019
Studiet fullført (Faktiske)
4. september 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
31. mars 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
31. mars 2016
Først lagt ut (Antatt)
5. april 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. april 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. mars 2024
Sist bekreftet
1. mars 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Parkinsonlidelser
- Basal ganglia sykdommer
- Bevegelsesforstyrrelser
- Synukleinopatier
- Nevrodegenerative sykdommer
- Parkinsons sykdom
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Chelaterende midler
- Sekvesteringsagenter
- Jernchelateringsmidler
- Deferipron
Andre studie-ID-numre
- LA48-0215
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .