筋強直性ジストロフィーにおける脳の追跡: 5 年間の縦断追跡調査
2016年4月5日 更新者：Cornelia Kornblum、University Hospital, Bonn
筋緊張性ジストロフィー 1 型および 2 型における脳疾患の自然史は、まだ不明です。
研究者らは、この問題に対処するために、5 年間の縦断的な神経心理学的および神経画像追跡調査を計画しました。
筋強直性ジストロフィー 1 型、筋強直性ジストロフィー 2 型患者、および健康なコントロールが登録されました。
すべての参加者は、臨床神経学的検査、13項目の神経心理学的テストバッテリーによる神経心理学的分析、およびボクセルベースの形態計測と拡散テンソルイメージングを含む3T脳MRIを受け、ベースラインと同一の検査プロトコルを使用してフォローアップされます。
調査の概要
詳細な説明
筋強直性ジストロフィー 1 型および 2 型における脳の疾患が、神経発達障害、神経変性、またはその両方によるものかどうかは不明です。
脳の愛情の性質とダイナミクスの正確な定義は、臨床試験の結果パラメーターの特定と治療化合物の設計のために緊急に必要です。
研究者らは、機能的および構造的な脳の愛情の自然史を調べるために、5 年間の縦断研究を計画しました。
筋強直性ジストロフィー 1 型、筋強直性ジストロフィー 2 型患者、および健康なコントロールが登録されました。
すべての参加者は、臨床神経学的検査、13項目の神経心理学的テストバッテリーによる神経心理学的分析、およびベースライン時とフォローアップ時に同一の検査プロトコルを使用した3T脳MRIを受けます。
ベースライン検査とフォローアップ検査の間の予定期間は、最低 5 年です。
灰白質と白質の影響を調査するために、ボクセルベースの形態計測と拡散テンソル イメージングが実行され、(i) ベースラインおよびフォローアップ時の患者とコントロールのグループ比較、および (ii) 差異マップを使用したグループ比較を含むデータが統計的に分析されます。時間の経過とともに、孤立した疾患関連の影響に焦点を当てます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
49
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～70年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-遺伝的に証明された筋緊張性ジストロフィー1型および筋緊張性ジストロフィー2型および健康なコントロールの患者
説明
健康なコントロールの包含基準:
- 書面によるインフォームドコンセント
- 急性または以前の神経学的または重度の精神疾患のない正常な神経学的検査、外傷性脳損傷の病歴なし
患者の選択基準:
- 書面によるインフォームドコンセント
- 遺伝子検査で確定診断
- 他の神経疾患または重度の精神疾患がないこと、外傷性脳損傷の病歴がないこと
健康なコントロールと患者の除外基準:
- 以前または現在、アルコール（ニコチンを除く）を含む精神活性物質の使用;モダフィニルによる治療
- 重度の精神障害、深刻な身体疾患、特に心血管疾患、以前または現在
- 取り外し不可能な強磁性金属インプラント、センサー、刺激装置、人工装具、ペースメーカー、大きなタトゥー
- 閉所恐怖症
- 18歳未満
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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筋強直性ジストロフィー1型患者
-筋強直性ジストロフィー1型の患者（診断は遺伝子検査によって確認されます）患者のすべての包含および除外基準を満たす。 ベースライン時およびフォローアップ時に評価: 病歴、神経学的臨床検査、神経心理学的検査、脳MRI |
完全な病歴（心血管危険因子および投薬を含む）は、ベースラインおよびフォローアップ時に評価されます。
神経学的検査は、ベースラインとフォローアップで行われます。
13項目のテストバッテリーを使用した神経心理学的テストは、ベースラインとフォローアップで実行されます。
脳MRI（3.0 T）は、ベースラインとフォローアップで同じハードウェアとソフトウェアを使用して実行されます。
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筋強直性ジストロフィー2型患者
-筋強直性ジストロフィータイプ2の患者（診断は遺伝子検査によって確認されます）患者のすべての包含および除外基準を満たす。 ベースライン時およびフォローアップ時に評価: 病歴、神経学的臨床検査、神経心理学的検査、脳MRI |
完全な病歴（心血管危険因子および投薬を含む）は、ベースラインおよびフォローアップ時に評価されます。
神経学的検査は、ベースラインとフォローアップで行われます。
13項目のテストバッテリーを使用した神経心理学的テストは、ベースラインとフォローアップで実行されます。
脳MRI（3.0 T）は、ベースラインとフォローアップで同じハードウェアとソフトウェアを使用して実行されます。
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コントロール
-健康な対照のすべての包含および除外基準を満たす健康な対照被験者。 ベースライン時およびフォローアップ時に評価: 病歴、神経学的臨床検査、神経心理学的検査、脳MRI |
完全な病歴（心血管危険因子および投薬を含む）は、ベースラインおよびフォローアップ時に評価されます。
神経学的検査は、ベースラインとフォローアップで行われます。
13項目のテストバッテリーを使用した神経心理学的テストは、ベースラインとフォローアップで実行されます。
脳MRI（3.0 T）は、ベースラインとフォローアップで同じハードウェアとソフトウェアを使用して実行されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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拡散テンソル イメージング (DTI) シーケンスを使用した脳 MRI によって評価される拡散指数の変化
時間枠：ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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磁気共鳴画像法（MRI） - ボクセルベースの形態計測（VBM）によって評価された灰白質の変化
時間枠：ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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加齢に伴う白質変化 (ARWMC) 評価尺度を使用した白質病変の定量化
時間枠：ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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MIRS（筋肉障害評価尺度）
時間枠：ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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筋緊張性ジストロフィー 1 型患者の疾患の重症度を評価するための評価尺度
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ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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運動性能 (Purdue Pegboard、両手式)
時間枠：ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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患者とコントロールの細かい運動機能を評価するための両手タスク。
結果は神経心理学的テストの共変量として使用されます
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ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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ベックうつ病インベントリ (BDI)
時間枠：ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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抑うつ症状を評価する
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ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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ボストン命名テスト
時間枠：ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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意味記憶を評価するテスト。
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ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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NeuroCogFX (Fliessbach et al., 2006) と名付けられたコンピューター化された神経心理学的スクリーニング テスト バッテリーのサブテストである言語記憶認識タスク。
時間枠：ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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単語リスト学習: 単語リスト提示を 3 回繰り返す、12 単語。 はい/いいえ認識テスト (アイテム: ディストラクタ 1 : 2) (反応間隔: 2 秒)。 データ計測：反応時間、正解数 |
ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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形象記憶認識タスク、コンピュータ化された神経心理学的スクリーニング テスト バッテリーのサブテストで、NeuroCogFX と名付けられました (Fliessbach et al., 2006)。
時間枠：ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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図形パターン学習: 12 種類の市松模様が提示され、市松模様の提示が 3 回繰り返されます。 チェッカーボードは 3x3 フィールドで構成され、各パターンは 4 つの強調表示されたフィールドで構成されます。 はい/いいえ認識テスト (アイテム: ディストラクタ 1 : 2) (反応間隔: 2 秒)。 データ計測：反応時間、正解数 |
ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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焦点を絞った注意。処理速度に関する集中的な注意は、記号を数えるタスクで評価されます (「Cerebraler Insuffizienztest」のサブテスト 1、c.I.T.S. (Lehrl、1997))。
時間枠：ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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データ測定：時間
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ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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精神運動速度。精神運動速度は、Trail-Making Test、TMT A (Reitan、1958) を使用して評価されます。
時間枠：ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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TMT-A テストは、1 枚の紙の上にランダムに配置された 25 個の番号付きの円で構成されます。 調査参加者は、番号を昇順に結ぶ線を引く必要があります。 データ測定：時間 |
ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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反応時間、コンピュータ化された神経心理学的スクリーニング テスト バッテリーのサブテストで、NeuroCogFX と名付けられました (Fliessbach et al., 2006)。
時間枠：ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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データ測定：時間
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ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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選択的注意 (選択反応時間)、コンピュータ化された神経心理学的スクリーニング テスト バッテリーのサブテストで、NeuroCogFX (Fliessbach et al., 2006) と名付けられました。
時間枠：ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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データ測定：時間
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ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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干渉。干渉は、2 つのタスクを使用して分析されます。
時間枠：ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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データ測定：反応時間 |
ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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注意シフト。 Attentional shift は、Trail-Making Test、TMT B (Reitan、1958) を使用して分析されます。
時間枠：ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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TMT B テストは、1 枚の紙の上にランダムに配置された 25 個の円で構成されます。 これらの円には、数字と文字の両方が含まれています。 調査参加者は、数字と文字を昇順で接続するために線を引く必要がありますが、数字と文字を交互に入れ替えます。 データ測定：時間 |
ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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視覚空間/視覚構成能力。ブロック デザイン テスト (「Hamburg-Wechsler Intelligenztest für Erwachsene」改訂版 (HAWIE-R) の一部、Tewes、1991 年) を使用して、視覚空間/視覚構築能力を調査します。
時間枠：ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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ブロック設計テストは、9 つのブロックと 9 つの画像で構成されます。 調査参加者は、写真を見て、9 つのブロックすべてを配置して各写真を再構成する必要があります。 データ測定：時間 |
ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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音声の流暢さ。音素言語の流暢さは、「Leistungsprüfsystem」のサブテスト 6 である口頭語流暢性テストを使用して評価されます。ホーン、1983年。
時間枠：ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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所定の時間 (1 分間) で、研究参加者は特定の文字で始まる単語をできるだけ多くリストする必要があります。 データ計測：正解単語数 |
ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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セマンティックな流暢さ。意味語の流暢さは、Strauss et al., 2006 によるテストを使用して評価されます。
時間枠：ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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特定のカテゴリが提供され、所定の時間 (1 分間) で、調査参加者はそのカテゴリに属する項目をできるだけ多くリストする必要があります。 データ計測：正解数 |
ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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日中眠気尺度（DSS）
時間枠：ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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クルップの疲労重症度尺度 (KFSS)
時間枠：ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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エプワース眠気尺度 (ESS)
時間枠：ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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ピッツバーグ睡眠の質指数 (PSQI)
時間枠：ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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ウランリンナ・ナルコレプシー・スケール（UNS）
時間枠：ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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ベースラインでの最初の分析とフォローアップでの5年後の分析
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Cornelia Kornblum, Prof. Dr.、Department of Neurology, University Hospital of Bonn, Bonn, Germany
- スタディチェア：Bernd Weber, Prof. Dr.、Life and Brain Center, Department of NeuroCognition-Imaging, Bonn, Germany
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2007年5月1日
一次修了 (実際)
2014年12月1日
研究の完了 (実際)
2015年8月1日
試験登録日
最初に提出
2016年3月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年4月5日
最初の投稿 (見積もり)
2016年4月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年4月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年4月5日
最終確認日
2016年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DM-1-2
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
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