追踪强直性肌营养不良症中的大脑：一项为期 5 年的纵向随访研究
2016年4月5日 更新者：Cornelia Kornblum、University Hospital, Bonn
1 型和 2 型强直性肌营养不良症的脑部疾病自然病程尚不清楚。
研究人员设计了一项为期 5 年的纵向神经心理学和神经影像学随访研究来解决这个问题。
1 型强直性肌营养不良症、2 型强直性肌营养不良症患者和健康对照被纳入。
所有参与者都接受临床神经学检查、根据 13 项神经心理学测试组合进行的神经心理学分析，以及 3T 脑 MRI，包括基线和随访时使用相同检查方案的基于体素的形态测量和弥散张量成像。
研究概览
详细说明
目前尚不清楚 1 型和 2 型强直性肌营养不良症的脑部疾病是由于神经发育缺陷、神经变性还是两者兼而有之。
对大脑影响的性质和动态的准确定义对于临床试验结果参数的鉴定和治疗化合物的设计是迫切需要的。
研究人员计划进行一项为期 5 年的纵向研究，以检查功能性和结构性大脑影响的自然历史。
1 型强直性肌营养不良症、2 型强直性肌营养不良症患者和健康对照被纳入。
所有参与者都接受了临床神经学检查、根据 13 项神经心理学测试组合进行的神经心理学分析，以及在基线和随访时使用相同检查方案进行的 3T 脑 MRI。
基线检查和后续检查之间的预期时间间隔至少为 5 年。
为了研究灰质和白质的影响，进行了基于体素的形态测量和扩散张量成像，并对数据进行了统计分析，包括 (i) 患者和对照组在基线和随访时的组比较，以及 (ii) 使用差异图进行组比较随着时间的推移，专注于孤立的疾病相关影响。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
49
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 70年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
经基因证实的 1 型强直性肌营养不良症和 2 型强直性肌营养不良症患者和健康对照者
描述
健康对照的纳入标准：
- 书面知情同意书
- 神经系统检查正常，无任何急性或既往神经系统或严重精神疾病，无外伤性脑损伤病史
患者的纳入标准：
- 书面知情同意书
- 通过基因检测确诊
- 无其他神经或严重精神疾病，无外伤性脑损伤病史
健康对照和患者的排除标准：
- 以前或现在使用包括酒精（尼古丁除外）在内的精神活性物质；莫达非尼治疗
- 严重的精神疾病，严重的身体疾病，特别是心血管疾病，以前或现在
- 不可拆卸的铁磁金属植入物、传感器、刺激器、假肢、起搏器、大纹身
- 幽闭恐惧症
- 18岁以下
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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强直性肌营养不良 1 型患者
符合所有患者纳入和排除标准的 1 型强直性肌营养不良症患者（通过基因检测确诊）。 将在基线和后续评估： 病史、神经临床检查、神经心理测试、脑MRI |
将在基线和随访时评估完整的病史（包括心血管危险因素和药物治疗）。
将在基线和随访时进行神经学检查。
使用 13 项测试电池的神经心理学测试将在基线和后续行动中进行。
脑部 MRI (3.0 T) 将在基线和随访时使用相同的硬件和软件进行。
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2型强直性肌营养不良症患者
符合所有纳入和排除标准的 2 型强直性肌营养不良症患者（通过基因检测确诊）。 将在基线和后续评估： 病史、神经临床检查、神经心理测试、脑MRI |
将在基线和随访时评估完整的病史（包括心血管危险因素和药物治疗）。
将在基线和随访时进行神经学检查。
使用 13 项测试电池的神经心理学测试将在基线和后续行动中进行。
脑部 MRI (3.0 T) 将在基线和随访时使用相同的硬件和软件进行。
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控件
符合健康对照的所有纳入和排除标准的健康对照受试者。 将在基线和后续评估： 病史、神经临床检查、神经心理测试、脑MRI |
将在基线和随访时评估完整的病史（包括心血管危险因素和药物治疗）。
将在基线和随访时进行神经学检查。
使用 13 项测试电池的神经心理学测试将在基线和后续行动中进行。
脑部 MRI (3.0 T) 将在基线和随访时使用相同的硬件和软件进行。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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通过扩散张量成像 (DTI) 序列的脑部 MRI 评估扩散指数的变化
大体时间：基线时和 5 年后随访时的首次分析
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基线时和 5 年后随访时的首次分析
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通过磁共振成像 (MRI)-基于体素的形态测量学 (VBM) 评估的灰质变化
大体时间：基线时和 5 年后随访时的首次分析
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基线时和 5 年后随访时的首次分析
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使用与年龄相关的白质变化 (ARWMC) 评定量表对白质病变进行量化
大体时间：基线时和 5 年后随访时的首次分析
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基线时和 5 年后随访时的首次分析
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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MIRS（肌肉损伤评定量表）
大体时间：基线时和 5 年后随访时的首次分析
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评估 1 型强直性营养不良患者疾病严重程度的评定量表
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基线时和 5 年后随访时的首次分析
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电机性能（Purdue Pegboard，双手）
大体时间：基线时和 5 年后随访时的首次分析
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评估患者和对照组精细运动功能的双手任务。
结果用作神经心理学测试的协变量
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基线时和 5 年后随访时的首次分析
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贝克抑郁量表 (BDI)
大体时间：基线时和 5 年后随访时的首次分析
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评估抑郁症状
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基线时和 5 年后随访时的首次分析
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波士顿命名测试
大体时间：基线时和 5 年后随访时的首次分析
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评估语义记忆的测试。
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基线时和 5 年后随访时的首次分析
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言语记忆识别任务，计算机化神经心理学筛选测试组合的一个子测试，名为 NeuroCogFX（Fliessbach 等人，2006 年）。
大体时间：基线时和 5 年后随访时的首次分析
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单词表学习：单词表呈现3次重复，12个单词。 是/否识别测试（项目：干扰因素 1：2）（反应间隔：2 秒）。 数据测量：反应时间、正确命中数 |
基线时和 5 年后随访时的首次分析
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图形记忆识别任务，计算机化神经心理学筛选测试组合的子测试，名为 NeuroCogFX（Fliessbach 等人，2006 年）。
大体时间：基线时和 5 年后随访时的首次分析
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图形模式学习：呈现12种不同的棋盘图案，棋盘图案呈现3次重复。 棋盘由 3x3 区域组成，每个图案由 4 个突出显示的区域组成。 是/否识别测试（项目：干扰因素 1 : 2）（反应间隔：2 秒）。 数据测量：反应时间、正确命中数 |
基线时和 5 年后随访时的首次分析
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集中注意力。关于处理速度的集中注意力通过符号计数任务进行评估（“Cerebraler Insuffizienztest”的子测试 1，c.I.T.S.（Lehrl，1997 年））。
大体时间：基线时和 5 年后随访时的首次分析
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数据测量：时间
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基线时和 5 年后随访时的首次分析
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精神运动速度。使用 Trail-Making Test, TMT A (Reitan, 1958) 评估精神运动速度。
大体时间：基线时和 5 年后随访时的首次分析
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TMT-A 测试由随机分布在一张纸上的 25 个编号圆圈组成。 研究参与者需要画线以按升序连接数字。 数据测量：时间 |
基线时和 5 年后随访时的首次分析
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反应时间，计算机化神经心理学筛选测试组合的一个子测试，名为 NeuroCogFX（Fliessbach 等人，2006 年）。
大体时间：基线时和 5 年后随访时的首次分析
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数据测量：时间
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基线时和 5 年后随访时的首次分析
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选择性注意（选择反应时间），计算机化神经心理学筛选测试组合的一个子测试，名为 NeuroCogFX（Fliessbach 等人，2006 年）。
大体时间：基线时和 5 年后随访时的首次分析
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数据测量：时间
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基线时和 5 年后随访时的首次分析
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干涉。使用两个任务分析干扰。
大体时间：基线时和 5 年后随访时的首次分析
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数据测量：反应时间 |
基线时和 5 年后随访时的首次分析
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注意力转移。使用 Trail-Making Test, TMT B (Reitan, 1958) 分析注意力转移。
大体时间：基线时和 5 年后随访时的首次分析
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TMT B 测试由随机分布在一张纸上的 25 个圆圈组成。 这些圆圈包括数字和字母。 研究参与者需要画线以按升序连接数字和字母，但在数字和字母之间交替。 数据测量：时间 |
基线时和 5 年后随访时的首次分析
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视觉空间/视觉建构能力。使用块设计测试（“Hamburg-Wechsler Intelligenztest für Erwachsene”-Revision (HAWIE-R) 的一部分；Tewes，1991）研究视觉空间/视觉构造能力。
大体时间：基线时和 5 年后随访时的首次分析
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块设计测试由 9 个块和 9 张图片组成。 研究参与者需要查看图片并通过排列所有 9 个块来重建每张图片。 数据测量：时间 |
基线时和 5 年后随访时的首次分析
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音素流畅。音素口头单词流利度使用口头单词流利度测试，“Leistungsprüfsystem”的子测试 6 进行评估；号角，1983 年。
大体时间：基线时和 5 年后随访时的首次分析
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在给定的时间（一分钟）内，研究参与者需要列出尽可能多的以特定字母开头的单词。 数据衡量：正确词数 |
基线时和 5 年后随访时的首次分析
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语义流畅。使用 Strauss 等人，2006 年的测试评估语义词的流畅性。
大体时间：基线时和 5 年后随访时的首次分析
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提供了特定类别，在给定时间（一分钟）内，研究参与者需要列出属于该类别的尽可能多的项目。 数据衡量：正确项数 |
基线时和 5 年后随访时的首次分析
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日间嗜睡量表 (DSS)
大体时间：基线时和 5 年后随访时的首次分析
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基线时和 5 年后随访时的首次分析
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克虏伯疲劳严重程度量表 (KFSS)
大体时间：基线时和 5 年后随访时的首次分析
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基线时和 5 年后随访时的首次分析
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Epworth 嗜睡量表 (ESS)
大体时间：基线时和 5 年后随访时的首次分析
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基线时和 5 年后随访时的首次分析
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匹兹堡睡眠质量指数 (PSQI)
大体时间：基线时和 5 年后随访时的首次分析
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基线时和 5 年后随访时的首次分析
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Ullanlinna-发作性睡病量表 (UNS)
大体时间：基线时和 5 年后随访时的首次分析
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基线时和 5 年后随访时的首次分析
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Cornelia Kornblum, Prof. Dr.、Department of Neurology, University Hospital of Bonn, Bonn, Germany
- 学习椅：Bernd Weber, Prof. Dr.、Life and Brain Center, Department of NeuroCognition-Imaging, Bonn, Germany
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2007年5月1日
初级完成 (实际的)
2014年12月1日
研究完成 (实际的)
2015年8月1日
研究注册日期
首次提交
2016年3月23日
首先提交符合 QC 标准的
2016年4月5日
首次发布 (估计)
2016年4月6日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年4月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年4月5日
最后验证
2016年4月1日
更多信息
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