Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Отслеживание мозга при миотонических дистрофиях: 5-летнее лонгитудинальное последующее исследование

5 апреля 2016 г. обновлено: Cornelia Kornblum, University Hospital, Bonn
Естественное течение поражения головного мозга при миотонической дистрофии 1 и 2 типа до сих пор неизвестно. Для решения этой проблемы исследователи разработали 5-летнее продольное нейропсихологическое и нейровизуализирующее исследование. В исследование были включены пациенты с миотонической дистрофией 1-го типа, миотонической дистрофией 2-го типа и здоровые контроли. Все участники проходят клинико-неврологическое обследование, нейропсихологический анализ в соответствии с батареей нейропсихологических тестов из 13 пунктов и 3T-МРТ головного мозга, включая морфометрию на основе вокселей и визуализацию тензора диффузии в начале и в последующем с использованием идентичных протоколов обследования.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Неизвестно, связано ли поражение головного мозга при миотонической дистрофии 1 и 2 типов с дефектами развития нервной системы, нейродегенерацией или с обоими. Точное определение характера и динамики поражения головного мозга крайне необходимо для определения исходных параметров клинических испытаний и разработки терапевтических препаратов. Исследователи запланировали 5-летнее лонгитюдное исследование для изучения естественного течения функциональных и структурных поражений головного мозга. В исследование были включены пациенты с миотонической дистрофией 1-го типа, миотонической дистрофией 2-го типа и здоровые контроли. Все участники проходят клинико-неврологическое обследование, нейропсихологический анализ в соответствии с батареей нейропсихологических тестов из 13 пунктов и 3Т-МРТ головного мозга исходно и в последующем по идентичным протоколам обследования. Предполагаемый промежуток времени между исходными и последующими обследованиями составляет минимум 5 лет. Для исследования поражений серого и белого вещества выполняются морфометрия на основе вокселей и визуализация тензора диффузии, а данные подвергаются статистическому анализу, включая (i) групповые сравнения между пациентами и контрольной группой на исходном уровне и при последующем наблюдении и (ii) групповые сравнения с использованием карт различий. сосредоточить внимание на отдельных связанных с болезнью последствиях с течением времени.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

49

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с генетически подтвержденной миотонической дистрофией 1 типа и миотонической дистрофией 2 типа и здоровые контроли

Описание

Критерии включения для здоровых контролей:

  • письменное информированное согласие
  • нормальное неврологическое обследование без какого-либо острого или перенесенного неврологического или тяжелого психического заболевания, без черепно-мозговой травмы в анамнезе

Критерии включения пациентов:

  • письменное информированное согласие
  • диагноз подтвержден генетическим тестированием
  • отсутствие других неврологических или тяжелых психических заболеваний, черепно-мозговая травма в анамнезе

Критерии исключения для здоровых контролей и пациентов:

  • употребление психоактивных веществ, в том числе алкоголя (кроме никотина), в прошлом или в настоящее время; лечение модафинилом
  • тяжелые психические расстройства, серьезные соматические заболевания, особенно сердечно-сосудистые заболевания, ранее или в настоящее время
  • несъемные ферромагнитные металлические имплантаты, датчики, стимуляторы, протезы, кардиостимуляторы, большие татуировки
  • клаустрофобия
  • возраст до 18 лет

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Больные миотонической дистрофией 1 типа

Пациенты с миотонической дистрофией 1 типа (диагноз подтвержден генетическим тестированием), отвечающие всем критериям включения и исключения пациентов.

Для оценки на исходном уровне и последующем наблюдении:

анамнез, неврологическое клиническое обследование, нейропсихологическое тестирование, МРТ головного мозга
Другой: история болезни
Полный медицинский анамнез (включая факторы сердечно-сосудистого риска и принимаемые лекарства) будет оцениваться в начале и последующем наблюдении.
Другой: неврологическое клиническое обследование
Неврологическое обследование будет проводиться на исходном уровне и последующем наблюдении.
Другой: нейропсихологическое тестирование
Нейропсихологическое тестирование с использованием набора тестов из 13 пунктов будет проводиться на исходном уровне и последующем наблюдении.
Другой: МРТ головного мозга
МРТ головного мозга (3,0 Тл) будет выполняться с использованием одного и того же аппаратного и программного обеспечения в начале и последующем наблюдении.
Больные миотонической дистрофией 2 типа

Пациенты с миотонической дистрофией 2 типа (диагноз подтвержден генетическим тестированием), отвечающие всем критериям включения и исключения пациентов.

Для оценки на исходном уровне и последующем наблюдении:

анамнез, неврологическое клиническое обследование, нейропсихологическое тестирование, МРТ головного мозга
Другой: история болезни
Полный медицинский анамнез (включая факторы сердечно-сосудистого риска и принимаемые лекарства) будет оцениваться в начале и последующем наблюдении.
Другой: неврологическое клиническое обследование
Неврологическое обследование будет проводиться на исходном уровне и последующем наблюдении.
Другой: нейропсихологическое тестирование
Нейропсихологическое тестирование с использованием набора тестов из 13 пунктов будет проводиться на исходном уровне и последующем наблюдении.
Другой: МРТ головного мозга
МРТ головного мозга (3,0 Тл) будет выполняться с использованием одного и того же аппаратного и программного обеспечения в начале и последующем наблюдении.
Элементы управления

Здоровые субъекты контроля, которые соответствуют всем критериям включения и исключения для здоровых контролей.

Для оценки на исходном уровне и последующем наблюдении:

анамнез, неврологическое клиническое обследование, нейропсихологическое тестирование, МРТ головного мозга
Другой: история болезни
Полный медицинский анамнез (включая факторы сердечно-сосудистого риска и принимаемые лекарства) будет оцениваться в начале и последующем наблюдении.
Другой: неврологическое клиническое обследование
Неврологическое обследование будет проводиться на исходном уровне и последующем наблюдении.
Другой: нейропсихологическое тестирование
Нейропсихологическое тестирование с использованием набора тестов из 13 пунктов будет проводиться на исходном уровне и последующем наблюдении.
Другой: МРТ головного мозга
МРТ головного мозга (3,0 Тл) будет выполняться с использованием одного и того же аппаратного и программного обеспечения в начале и последующем наблюдении.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение показателей диффузии по данным МРТ головного мозга с последовательностями диффузионно-тензорной визуализации (DTI)
Временное ограничение: Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Изменения серого вещества, оцениваемые с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ) и морфометрии на основе вокселей (VBM)
Временное ограничение: Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Количественная оценка поражений белого вещества с использованием оценочной шкалы возрастных изменений белого вещества (ARWMC).
Временное ограничение: Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
MIRS (оценочная шкала мышечных нарушений)
Временное ограничение: Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Рейтинговая шкала для оценки тяжести заболевания у больных миотонической дистрофией 1 типа
Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Производительность двигателя (Purdue Pegboard, бимануальное управление)
Временное ограничение: Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Бимануальное задание для оценки мелкой моторики у пациентов и контрольной группы. Результаты используются в качестве ковариации для нейропсихологических тестов.
Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Инвентаризация депрессии Бека (BDI)
Временное ограничение: Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Для оценки депрессивных симптомов
Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Бостонский тест на имена
Временное ограничение: Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Тест на семантическую память.
Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Задача распознавания вербальной памяти, подтест компьютеризированной батареи нейропсихологических скрининговых тестов под названием NeuroCogFX (Fliessbach et al., 2006).
Временное ограничение: Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении

Изучение списка слов: 3 повторения представления списка слов, 12 слов. Тест на узнавание да/нет (предметы: отвлекающие факторы 1 : 2) (интервал реакции: 2 секунды).

Измерение данных: время реакции, количество правильных попаданий
Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Задание на распознавание образной памяти, подтест батареи компьютеризированных нейропсихологических скрининговых тестов под названием NeuroCogFX (Fliessbach et al., 2006).
Временное ограничение: Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении

Обучение фигурному паттерну: представлено 12 различных паттернов шахматной доски, 3 повторения представления паттерна шахматной доски. Шахматная доска состоит из полей 3х3, каждый шаблон состоит из 4 выделенных полей. Тест распознавания да/нет (предметы: отвлекающие факторы 1 : 2) (интервал реакции: 2 секунды).

Измерение данных: время реакции, количество правильных попаданий
Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Сфокусированное внимание. Сосредоточенное внимание в отношении скорости обработки оценивается с помощью задания на подсчет символов (субтест 1 «Cerebraler Insuffizienztest», CITS (Lehrl, 1997)).
Временное ограничение: Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Измерение данных: время
Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Психомоторная скорость. Психомоторную скорость оценивают с помощью теста следования, TMT A (Reitan, 1958).
Временное ограничение: Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении

Тест TMT-A состоит из 25 пронумерованных кружков, случайно расположенных на листе бумаги. Участнику исследования необходимо провести линиями, чтобы соединить числа в порядке возрастания.

Измерение данных: время
Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Время реакции, подтест компьютеризированной батареи нейропсихологических скрининговых тестов под названием NeuroCogFX (Fliessbach et al., 2006).
Временное ограничение: Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Измерение данных: время
Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Избирательное внимание (время реакции выбора), подтест компьютеризированной батареи нейропсихологических скрининговых тестов под названием NeuroCogFX (Fliessbach et al., 2006).
Временное ограничение: Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Измерение данных: время
Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Помехи. Помехи анализируются с помощью двух задач.
Временное ограничение: Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
  1. Субтест торможения реакции «Cerebraler Insuffizienztest» (c.I.T.I; Lehrl and Fischer, 1997).
  2. Перевернутая реакция выбора с обратными условиями задания на реакцию выбора, субтест батареи компьютеризированных нейропсихологических скрининговых тестов под названием NeuroCogFX (Fliessbach et al., 2006).

Измерение данных: время реакции
Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Переключение внимания. Смещение внимания анализируется с помощью теста следа, TMT B (Reitan, 1958).
Временное ограничение: Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении

Тест TMT B состоит из 25 кругов, случайно расположенных на листе бумаги. Эти круги включают как цифры, так и буквы. Участнику исследования необходимо провести линиями, чтобы соединить цифры и буквы в порядке возрастания, но чередуя цифры и буквы.

Измерение данных: время
Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Зрительно-пространственные/зрительно-конструктивные способности. Визуально-пространственные/визуально-конструктивные способности исследуются с помощью теста блочного дизайна (часть "Hamburg-Wechsler Intelligenztest für Erwachsene" - Revision (HAWIE-R); Tewes, 1991).
Временное ограничение: Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении

Блочный тест состоит из 9 блоков и 9 картинок. Участнику исследования необходимо посмотреть на картинку и реконструировать каждую картинку, расставив все 9 блоков.

Измерение данных: время
Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Фонематическая беглость. Фонематическая словесная беглость оценивается с помощью устного теста на беглость слов, подтест 6 «Leistungsprüfsystem»; Хорн, 1983 год.
Временное ограничение: Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении

За заданное время (одну минуту) участнику исследования необходимо перечислить как можно больше слов, начинающихся на определенную букву.

Измерение данных: количество правильных слов
Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Семантическая беглость. Семантическая беглость слова оценивается с помощью теста Strauss et al., 2006.
Временное ограничение: Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении

Предусмотрена определенная категория, и за заданное время (одну минуту) участник исследования должен перечислить как можно больше предметов, принадлежащих к этой категории.

Измерение данных: количество правильных элементов
Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Шкала дневной сонливости (DSS)
Временное ограничение: Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Шкала тяжести усталости Круппа (KFSS)
Временное ограничение: Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Шкала сонливости Эпворта (ESS)
Временное ограничение: Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Питтсбургский индекс качества сна (PSQI)
Временное ограничение: Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Шкала Улланлинны-Нарколепсии (UNS)
Временное ограничение: Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении
Первый анализ в начале исследования и через 5 лет при последующем наблюдении

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Hospital, Bonn

Соавторы

Forschungszentrum Juelich
The Marigold Foundation
Life and Brain Center Bonn

Следователи

  • Учебный стул: Cornelia Kornblum, Prof. Dr., Department of Neurology, University Hospital of Bonn, Bonn, Germany
  • Учебный стул: Bernd Weber, Prof. Dr., Life and Brain Center, Department of NeuroCognition-Imaging, Bonn, Germany

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2007 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 августа 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 марта 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 апреля 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

6 апреля 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

6 апреля 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 апреля 2016 г.

Последняя проверка

1 апреля 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DM-1-2

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Миотоническая дистрофия 1

Клинические исследования история болезни

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Argentina

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться