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Verfolgung des Gehirns bei myotonen Dystrophien: eine 5-jährige Langzeit-Follow-up-Studie

5. April 2016 aktualisiert von: Cornelia Kornblum, University Hospital, Bonn
Der natürliche Verlauf der Gehirnaffektion bei Myotoner Dystrophie Typ 1 und 2 ist noch unbekannt. Die Forscher entwarfen eine neuropsychologische und bildgebende Längsschnitt-Follow-up-Studie über 5 Jahre, um dieses Problem anzugehen. Patienten mit Myotoner Dystrophie Typ 1, Myotoner Dystrophie Typ 2 und gesunde Kontrollpersonen wurden eingeschlossen. Alle Teilnehmer durchlaufen klinisch-neurologische Untersuchungen, neuropsychologische Analysen gemäß einer 13-Punkte-neuropsychologischen Testbatterie und 3T-Gehirn-MRT einschließlich voxelbasierter Morphometrie und Diffusions-Tensor-Bildgebung zu Beginn und bei der Nachsorge unter Verwendung identischer Untersuchungsprotokolle.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Es ist nicht bekannt, ob die Gehirnaffektion bei Myotoner Dystrophie Typ 1 und 2 auf neurologische Entwicklungsstörungen, Neurodegeneration oder beides zurückzuführen ist. Eine exakte Definition der Art und Dynamik von Gehirnaffektionen ist von dringender Notwendigkeit für die Identifizierung von Ergebnisparametern klinischer Studien und das Design von Therapeutika. Die Forscher planten eine 5-jährige Längsschnittstudie, um den natürlichen Verlauf der funktionellen und strukturellen Gehirnaffektion zu untersuchen. Patienten mit Myotoner Dystrophie Typ 1, Myotoner Dystrophie Typ 2 und gesunde Kontrollpersonen wurden eingeschlossen. Alle Teilnehmer unterziehen sich klinisch-neurologischen Untersuchungen, neuropsychologischen Analysen gemäß einer 13-Punkte-neuropsychologischen Testbatterie und einem 3T-Gehirn-MRT zu Beginn und bei der Nachsorge mit identischen Untersuchungsprotokollen. Die vorgesehene Zeitspanne zwischen Grund- und Nachuntersuchung beträgt mindestens 5 Jahre. Um die Beeinflussung der grauen und weißen Substanz zu untersuchen, werden Voxel-basierte Morphometrie und Diffusions-Tensor-Bildgebung durchgeführt und die Daten statistisch analysiert, einschließlich (i) Gruppenvergleiche zwischen Patienten und Kontrollen zu Beginn und bei der Nachuntersuchung und (ii) Gruppenvergleiche unter Verwendung von Differenzkarten sich auf isolierte krankheitsbedingte Wirkungen im Laufe der Zeit zu konzentrieren.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

49

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit genetisch nachgewiesener Myotoner Dystrophie Typ 1 und Myotoner Dystrophie Typ 2 und gesunde Kontrollpersonen

Beschreibung

Einschlusskriterien für gesunde Kontrollen:

  • schriftliche Einverständniserklärung
  • Normale neurologische Untersuchung ohne akute oder frühere neurologische oder schwere psychiatrische Erkrankung, keine Anamnese eines Schädel-Hirn-Traumas

Einschlusskriterien für Patienten:

  • schriftliche Einverständniserklärung
  • Diagnose bestätigt durch Gentest
  • keine andere neurologische oder schwere psychiatrische Erkrankung, keine medizinische Vorgeschichte von traumatischen Hirnverletzungen

Ausschlusskriterien für gesunde Kontrollen und Patienten:

  • Konsum von psychoaktiven Substanzen einschließlich Alkohol (außer Nikotin), früher oder derzeit; Behandlung mit Modafinil
  • schwere psychiatrische Erkrankungen, schwere körperliche Erkrankungen, insbesondere Herz-Kreislauf-Erkrankungen, früher oder aktuell
  • nicht entfernbare ferromagnetische Metallimplantate, Sensoren, Stimulatoren, Prothesen, Herzschrittmacher, große Tätowierungen
  • Klaustrophobie
  • Alter unter 18 Jahren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten mit Myotoner Dystrophie Typ 1

Patienten mit Myotoner Dystrophie Typ 1 (Diagnose bestätigt durch Gentests), die alle Ein- und Ausschlusskriterien für Patienten erfüllen.

Bei Baseline und Follow-up zu beurteilen:

Anamnese, neurologische klinische Untersuchung, neuropsychologische Tests, MRT des Gehirns
Sonstiges: Krankengeschichte
Die vollständige Krankengeschichte (einschließlich kardiovaskulärer Risikofaktoren und Medikation) wird zu Studienbeginn und bei der Nachsorge erhoben.
Sonstiges: neurologische klinische Untersuchung
Eine neurologische Untersuchung wird zu Studienbeginn und bei der Nachsorge durchgeführt.
Sonstiges: neuropsychologische Testung
Neuropsychologische Tests mit einer 13-Punkte-Testbatterie werden zu Studienbeginn und bei der Nachsorge durchgeführt.
Sonstiges: MRT des Gehirns
Gehirn-MRT (3,0 T) wird mit derselben Hard- und Software zu Beginn und bei der Nachuntersuchung durchgeführt.
Patienten mit myotoner Dystrophie Typ 2

Patienten mit Myotoner Dystrophie Typ 2 (Diagnose bestätigt durch Gentests), die alle Ein- und Ausschlusskriterien für Patienten erfüllen.

Bei Baseline und Follow-up zu beurteilen:

Anamnese, neurologische klinische Untersuchung, neuropsychologische Tests, MRT des Gehirns
Sonstiges: Krankengeschichte
Die vollständige Krankengeschichte (einschließlich kardiovaskulärer Risikofaktoren und Medikation) wird zu Studienbeginn und bei der Nachsorge erhoben.
Sonstiges: neurologische klinische Untersuchung
Eine neurologische Untersuchung wird zu Studienbeginn und bei der Nachsorge durchgeführt.
Sonstiges: neuropsychologische Testung
Neuropsychologische Tests mit einer 13-Punkte-Testbatterie werden zu Studienbeginn und bei der Nachsorge durchgeführt.
Sonstiges: MRT des Gehirns
Gehirn-MRT (3,0 T) wird mit derselben Hard- und Software zu Beginn und bei der Nachuntersuchung durchgeführt.
Kontrollen

Gesunde Kontrollpersonen, die alle Ein- und Ausschlusskriterien für gesunde Kontrollpersonen erfüllen.

Bei Baseline und Follow-up zu beurteilen:

Anamnese, neurologische klinische Untersuchung, neuropsychologische Tests, MRT des Gehirns
Sonstiges: Krankengeschichte
Die vollständige Krankengeschichte (einschließlich kardiovaskulärer Risikofaktoren und Medikation) wird zu Studienbeginn und bei der Nachsorge erhoben.
Sonstiges: neurologische klinische Untersuchung
Eine neurologische Untersuchung wird zu Studienbeginn und bei der Nachsorge durchgeführt.
Sonstiges: neuropsychologische Testung
Neuropsychologische Tests mit einer 13-Punkte-Testbatterie werden zu Studienbeginn und bei der Nachsorge durchgeführt.
Sonstiges: MRT des Gehirns
Gehirn-MRT (3,0 T) wird mit derselben Hard- und Software zu Beginn und bei der Nachuntersuchung durchgeführt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Diffusivitätsindizes, bewertet durch Hirn-MRT mit Diffusions-Tensor-Imaging (DTI)-Sequenzen
Zeitfenster: Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Veränderungen der grauen Substanz, bewertet durch Magnetresonanztomographie (MRT)-Voxel-basierte Morphometrie (VBM)
Zeitfenster: Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Quantifizierung von Läsionen der weißen Substanz mithilfe der Bewertungsskala für Veränderungen der weißen Substanz (ARWMC).
Zeitfenster: Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
MIRS (Muscular Impairment Rating Scale)
Zeitfenster: Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Bewertungsskala zur Beurteilung des Schweregrades der Erkrankung bei Patienten mit Myotoner Dystrophie Typ 1
Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Motorleistung (Purdue Pegboard, bimanuell)
Zeitfenster: Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Eine bimanuelle Aufgabe zur Beurteilung der Feinmotorik bei Patienten und Kontrollpersonen. Die Ergebnisse werden als Kovariate für neuropsychologische Tests verwendet
Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Beck-Depressionsinventar (BDI)
Zeitfenster: Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Zur Beurteilung depressiver Symptome
Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Bostoner Namenstest
Zeitfenster: Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Ein Test zur Bewertung des semantischen Gedächtnisses.
Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Verbale Gedächtniserkennungsaufgabe, ein Untertest einer computergestützten neuropsychologischen Screening-Testbatterie namens NeuroCogFX (Fliessbach et al., 2006).
Zeitfenster: Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung

Wortlistenlernen: 3 Wiederholungen der Wortlistenpräsentation, 12 Wörter. Ja/Nein-Erkennungstest (Items: Distraktoren 1 : 2) (Reaktionsintervall: 2 Sekunden).

Datenmessung: Reaktionszeit, Anzahl richtiger Treffer
Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Figurale Gedächtniserkennungsaufgabe, ein Untertest einer computergestützten neuropsychologischen Screening-Testbatterie namens NeuroCogFX (Fliessbach et al., 2006).
Zeitfenster: Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung

Figürliches Musterlernen: 12 verschiedene Schachbrettmuster werden präsentiert, 3 Wiederholungen der Schachbrettmusterpräsentation. Schachbrett besteht aus 3x3 Feldern, jedes Muster besteht aus 4 hervorgehobenen Feldern. Ja/Nein-Erkennungstest (Items: Distraktoren 1 : 2) (Reaktionsintervall: 2 Sekunden).

Datenmessung: Reaktionszeit, Anzahl richtiger Treffer
Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Fokussierte Aufmerksamkeit. Die fokussierte Aufmerksamkeit bezüglich der Verarbeitungsgeschwindigkeit wird mit einer Symbolzählaufgabe (Subtest 1 des „Cerebraler Insuffizienztest“, c.I.T.S. (Lehrl, 1997)) erfasst.
Zeitfenster: Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Datenmessung: Zeit
Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Psychomotorische Geschwindigkeit. Die psychomotorische Geschwindigkeit wird mit dem Trail-Making-Test, TMT A (Reitan, 1958) erfasst.
Zeitfenster: Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung

Der TMT-A-Test besteht aus 25 nummerierten Kreisen, die zufällig über ein Blatt Papier verteilt werden. Der Studienteilnehmer muss Linien ziehen, um die Zahlen in aufsteigender Reihenfolge zu verbinden.

Datenmessung: Zeit
Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Reaktionszeit, ein Untertest einer computergestützten neuropsychologischen Screening-Testbatterie namens NeuroCogFX (Fliessbach et al., 2006).
Zeitfenster: Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Datenmessung: Zeit
Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Selektive Aufmerksamkeit (Wahlreaktionszeit), ein Untertest einer computergestützten neuropsychologischen Screening-Testbatterie namens NeuroCogFX (Fliessbach et al., 2006).
Zeitfenster: Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Datenmessung: Zeit
Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Interferenz. Interferenzen werden anhand von zwei Aufgaben analysiert.
Zeitfenster: Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
  1. Antworthemmungssubtest des „Cerebralen Insuffizienztests“ (c.I.T.I; Lehrl und Fischer, 1997).
  2. Umgekehrte Wahlreaktion mit umgekehrten Bedingungen einer Wahlreaktionsaufgabe, ein Untertest einer computergestützten neuropsychologischen Screening-Testbatterie namens NeuroCogFX (Fliessbach et al., 2006).

Datenmessung: Reaktionszeit
Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Aufmerksamkeitsverschiebung. Die Aufmerksamkeitsverschiebung wird mit dem Trail-Making-Test, TMT B (Reitan, 1958) analysiert.
Zeitfenster: Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung

Der TMT B-Test besteht aus 25 Kreisen, die zufällig über ein Blatt Papier verteilt werden. Diese Kreise enthalten sowohl Zahlen als auch Buchstaben. Der Studienteilnehmer muss Linien ziehen, um die Zahlen und Buchstaben in aufsteigender Reihenfolge, aber abwechselnd zwischen Zahlen und Buchstaben zu verbinden.

Datenmessung: Zeit
Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Visuell-räumliche / visuell-konstruktive Fähigkeiten. Visuell-räumliche / visuell-konstruktive Fähigkeiten werden mit dem Blockdesign-Test (Teil der "Hamburg-Wechsler Intelligenztest für Erwachsene"-Revision (HAWIE-R); Tewes, 1991) untersucht.
Zeitfenster: Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung

Der Blockdesigntest besteht aus 9 Blöcken und 9 Bildern. Der Studienteilnehmer muss sich das Bild ansehen und jedes Bild rekonstruieren, indem er alle 9 Blöcke anordnet.

Datenmessung: Zeit
Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Phonematische Geläufigkeit. Die phonemische Wortflüssigkeit wird mit der mündlichen Wortflüssigkeitsprüfung, Teilprüfung 6 des Leistungsprüfsystems, erfasst; Horn, 1983.
Zeitfenster: Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung

In einer vorgegebenen Zeit (eine Minute) muss der Studienteilnehmer so viele Wörter auflisten, die mit einem bestimmten Buchstaben beginnen.

Datenmessung: Anzahl richtiger Wörter
Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Semantische Gewandtheit. Semantische Wortflüssigkeit wird mit einem Test von Strauss et al., 2006, bewertet.
Zeitfenster: Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung

Eine bestimmte Kategorie wird bereitgestellt und der Studienteilnehmer muss in einer bestimmten Zeit (einer Minute) so viele Artikel auflisten, die zu dieser Kategorie gehören.

Datenmessung: Anzahl richtiger Items
Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Tagesmüdigkeitsskala (DSS)
Zeitfenster: Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Krupp's Fatigue Severity Scale (KFSS)
Zeitfenster: Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Epworth-Schläfrigkeitsskala (ESS)
Zeitfenster: Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Pittsburgh-Schlafqualitätsindex (PSQI)
Zeitfenster: Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Ullanlinna-Narkolepsie-Skala (UNS)
Zeitfenster: Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung
Erste Analyse zu Studienbeginn und nach 5 Jahren bei der Nachuntersuchung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Bonn

Mitarbeiter

Forschungszentrum Juelich
The Marigold Foundation
Life and Brain Center Bonn

Ermittler

  • Studienstuhl: Cornelia Kornblum, Prof. Dr., Department of Neurology, University Hospital of Bonn, Bonn, Germany
  • Studienstuhl: Bernd Weber, Prof. Dr., Life and Brain Center, Department of NeuroCognition-Imaging, Bonn, Germany

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. März 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. April 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

6. April 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

6. April 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. April 2016

Zuletzt verifiziert

1. April 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DM-1-2

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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Unentschieden

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