ADPKD 患者に対するトルバプタンの有効性

「常染色体優性多発性嚢胞腎の管理におけるトルバプタンの有効性と安全性およびその転帰（TEMPO 3:4）1)」と題する試験の結果に基づき、トルバプタンは 2014 年 3 月に常染色体優性多発性嚢胞腎の治療薬として承認されました。 （ADPKD）、ヨーロッパやカナダなどの他の地域で続きます。

杏林大学病院では、2014 年 5 月に ADPKD 患者へのトルバプタンの投与を開始した。 投与条件が TEMPO 試験とは異なる臨床環境では、TEMPO 試験で扱われなかった側面が調査される可能性があります。 本試験は、トルバプタンの承認前から経過観察を行っている患者さんを対象に、TEMPO試験とは異なる方法でトルバプタンの投与前後の変化を検討する縦断臨床試験です。 .

研究の観察期間（最長3年間）は当初、2018年3月31日に終了し、研究結果の分析と研究論文の作成は2019年9月まで予定されていました。 ただし、この薬の長期的な影響をさらに調査する必要があるため、この研究はさらに 2 年間延長されます。

日本で承認された適応症では、対象集団を eGFR ≧15 mL/min/1.73 と定義しています。 m2 ですが、age の上限は指定しません。 したがって、本研究では、TEMPO3:4 および 4.4 研究に参加している患者と比較して、高齢または重度の腎障害を有する患者における薬物の治療効果を評価することができます。 このような患者は一般に TKV が大きいため、トルバプタンの有効性が TKV によって異なるかどうかを判断するための情報もこの研究から得られる可能性があります。 本研究は、プラセボ対照研究であった先行研究とは異なり、単群縦断研究である 1,2)。したがって、トルバプタンはさまざまな観点から評価される可能性があります。

DNA 解析の根拠 病原遺伝子型とトルバプタンの効果との関連は報告されているが、変異部位の影響は明らかになっていない 2)。 トルバプタンの効果が変異部位および病原遺伝子型（PKD1、PKD2）に関連しているかどうかを判断するために、多発性嚢胞腎の遺伝子解析が研究に含まれます。

HtTKV の傾きとしてのαの検証 測定時年齢（t 歳）の身長で補正した TKV HtTKVt（mL/m）が一定の年率（α、%/年）で増加し、HtTKV0 が150 mL/m の場合、HtTKVt = 150 (1+α)t となります。 この式から算出される α 値は、HtTKV 勾配に対するトルバプタンの影響を補足的に評価するための指標として使用されます 5,6)。