ADPKD 환자에 대한 Tolvaptan의 효능

"The Tolvaptan Efficacy and Safety in Management of Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease and Its Outcomes (TEMPO 3:4) 1)"이라는 제목의 연구 결과에 따라 tolvaptan은 2014년 3월에 상염색체 우성 다낭성 신장 질환 치료용으로 승인되었습니다. (ADPKD)에 이어 유럽 및 캐나다와 같은 다른 지역에서도 그 뒤를 이었다.

2014년 5월 교린대학병원은 ADPKD 환자에게 톨밥탄 투여를 시작했다. 투여 조건이 TEMPO 연구와 다른 임상 환경에서 TEMPO 연구에서 다루지 않은 측면을 조사할 수 있습니다. 본 연구는 tolvaptan의 허가 이전부터 질병의 임상경과를 관찰한 환자를 대상으로 TEMPO 연구와 다른 방법을 사용하여 tolvaptan 투여 전후의 변화를 알아보기 위한 종적 임상연구이다. .

본 연구의 관찰 기간(최대 3년)은 당초 2018년 3월 31일 종료 예정이며, 연구 결과 분석 및 연구 논문 작성은 2019년 9월까지 진행될 예정이다. 그러나 약물의 장기적인 효과가 추가로 조사되어야 하기 때문에 연구는 2년 더 연장됩니다.

일본에서 승인된 적응증은 대상 인구를 eGFR ≥15 mL/min/1.73으로 정의합니다. m2이지만 연령의 상한을 지정하지 않습니다. 따라서 본 연구는 TEMPO3:4 및 4.4 연구에 참여하는 환자와 비교하여 고령이거나 더 심각한 신장애가 있는 환자에서 약물의 치료 효과를 평가할 수 있게 합니다. 이러한 환자는 일반적으로 TKV가 더 높기 때문에 이 연구는 TKV에 따라 tolvaptan의 효능이 다른지 여부를 결정하는 정보를 제공할 수도 있습니다. 본 연구는 위약 대조 연구였던 선행 연구와 달리 단일 암 종적 연구이다1,2); 따라서 tolvaptan은 다른 관점에서 평가될 수 있습니다.

DNA 분석의 이론적 근거 병원성 유전자형과 tolvaptan의 영향과의 연관성이 보고된 바 있으나 돌연변이 부위의 영향은 밝혀지지 않았다 2). 다낭성 신장에 대한 유전자 분석은 톨밥탄의 효과가 돌연변이 부위 및 병원성 유전자형(PKD1, PKD2)과 관련이 있는지 여부를 결정하기 위한 연구에 포함될 것입니다.

HtTKV 기울기로 알파 검증 TKV가 측정 연령(t세)의 키에 대해 보정되었다고 가정하면 HtTKVt(mL/m)가 일정한 연간 비율(α, %/ per year)로 증가하고 HtTKV0는 다음과 같습니다. 150 mL/m이면 다음 방정식이 충족됩니다. HtTKVt = 150 (1+α)t. 방정식에서 계산된 α 값은 HtTKV 기울기에 대한 tolvaptan의 영향을 보완적으로 평가하기 위한 지표로 사용됩니다 5,6).