安定した脂質低下療法におけるホモ接合性家族性高コレステロール血症の小児患者におけるロミタピドの有効性と安全性を評価する

包含基準:

1. 機能性HoFHと診断された5歳以上18歳未満の男性または女性
2. 患者は、CDC の成長曲線に基づいて、体重が 15 kg 以上、年齢および性別の BMI が 10 パーセンタイル以上、身長が少なくとも 10 パーセンタイル以上である必要があります。
3. 妊娠可能年齢の女性のスクリーニング時および研究中の妊娠検査が陰性
4. 妊娠可能年齢に達し、性的に活動的な可能性のある女性患者は、性的に禁欲するか、2つの許容可能な避妊方法に従う必要があります。

除外基準:

1. 他の形態の原発性高リポタンパク質血症および高コレステロール血症の二次的原因（例、ネフローゼ症候群、甲状腺機能低下症）。
2. スクリーニング時の肝機能検査異常
3. 中等度または重度の肝障害または活動性肝疾患
4. 血清クレアチンホスホキナーゼ (CPK) レベル > 2 × ULN。
5. 慢性腎不全
6. 過去3年以内の薬物乱用歴または習慣的な飲酒歴
7. ニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラス III または IV のうっ血性心不全。
8. 制御されていない高血圧
9. PIの判断では、思春期早発症または遅発、または成長に影響を与える内分泌疾患
10. 過去3年以内に発生した皮膚以外の悪性腫瘍またはその他のがんの病歴
11. -炎症性腸疾患または他の吸収不良症候群の病歴、または腸切除、胃バイパス、または他の減量外科手術の病歴。
12. スクリーニング後6か月以内のミポメルセンの使用。
13. 余命が5年未満と予測される病状。
14. -強力または中等度のチトクロムP450 3A4（CYP3A4）阻害剤、または研究中にロミタピドとの併用が禁忌である他の薬物による治療を避けることができない患者。
15. -スタチン療法の場合は6週間以内、その他の未承認療法の場合は6か月以内の介入臨床研究への参加。