Arvioi lomitapidin tehoa ja turvallisuutta lapsipotilailla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia stabiililla lipidejä alentavalla hoidolla
keskiviikko 21. helmikuuta 2018 päivittänyt: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 3, yksihaarainen, avoin, kansainvälinen, monikeskustutkimus lomitapidin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia stabiilissa lipidejä alentamassa terapiassa
Tämä on vaiheen 3 yksihaarainen, avoin, kansainvälinen, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan lomitapidin tehoa ja turvallisuutta HoFH-potilailla, jotka saavat stabiilia lipidejä alentavaa hoitoa, mukaan lukien LDL-afereesi.
Tutkimus koostuu 12 viikon sisäänkäynnistysjaksosta, ensisijaisesta 24 viikon tehokkuusvaiheesta, jota seuraa 80 viikkoa kestävä turvallisuusvaihe.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 3
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen iältään ≥5 ja <18 vuotta, joilla on diagnosoitu toimiva HoFH
- Potilaan tulee painaa vähintään 15 kg ja olla BMI:n 10. persentiilissä tai sen yläpuolella ja pituuden vähintään 10. persentiili iän ja sukupuolen mukaan CDC:n kasvukaavioiden perusteella.
- Negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja tutkimuksen aikana hedelmällisessä iässä oleville naisille
- Mahdollisesti seksuaalisesti aktiivisten hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden on joko oltava seksuaalisesti pidättyväisiä tai noudatettava kahta hyväksyttävää ehkäisymenetelmää
Poissulkemiskriteerit:
- Muut primaarisen hyperlipoproteinemian muodot ja sekundaariset hyperkolesterolemian syyt (esim. nefroottinen oireyhtymä, kilpirauhasen vajaatoiminta).
- Epänormaali maksan toimintakoe seulonnassa
- Keskivaikea tai vaikea maksan vajaatoiminta tai aktiivinen maksasairaus
- Seerumin kreatiinifosfokinaasi (CPK) taso > 2 × ULN.
- Krooninen munuaisten vajaatoiminta
- Huumeiden väärinkäyttö viimeisen 3 vuoden aikana tai tavallinen alkoholinkäyttö
- New York Heart Associationin (NYHA) luokan III tai IV kongestiivinen sydämen vajaatoiminta.
- Hallitsematon verenpainetauti
- PI:n arvion mukaan varhainen tai viivästynyt murrosikä tai hormonitoimintahäiriö, joka vaikuttaisi kasvuun
- Aiempi ei-ihosyövän tai muiden syöpien esiintyminen viimeisen kolmen vuoden aikana
- Aiempi tulehduksellinen suolistosairaus tai muu imeytymishäiriö tai suolen resektio, mahalaukun ohitus tai muu painonpudotuskirurginen toimenpide.
- Mipomerseenin käyttö 6 kuukauden sisällä seulonnasta.
- Mikä tahansa sairaus, jonka elinajanodote ennustetaan olevan alle 5 vuotta.
- Potilaat, jotka eivät pysty välttämään hoitoa vahvoilla tai kohtalaisilla sytokromi P450 3A4:n (CYP3A4) estäjillä tai muilla lääkkeillä, jotka ovat vasta-aiheisia lomitapidin kanssa tutkimuksen aikana.
- Osallistuminen kliiniseen interventiotutkimukseen 6 viikon sisällä statiinihoidon osalta tai 6 kuukauden sisällä minkä tahansa muun hyväksymättömän hoidon osalta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Lomitapide
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
LDL-kolesterolin prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
|
Perustaso, viikko 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Prosenttimuutos TC:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Perustaso, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Prosenttimuutos ei-HDL-C:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Perustaso, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
HDL-C:n prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Perustaso, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Prosenttimuutos TG:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Perustaso, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
VLDL-kolesterolin prosenttimuutos
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Perustaso, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Prosenttimuutos Lp(a)
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Perustaso, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Prosenttimuutos apo B:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Perustaso, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Prosenttimuutos apo A-1:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Perustaso, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
LDL-kolesterolin prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Perustaso, viikot 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Muutokset lipidejä alentavassa hoidossa
Aikaikkuna: Viikko 24 - viikko 104
|
Viikko 24 - viikko 104
|
|
Muutokset LDL-afereesissa
Aikaikkuna: Viikko 24 - viikko 104
|
Viikko 24 - viikko 104
|
|
Prosenttiosuus potilaista, jotka saavuttivat tavoitteen (LDL-kolesteroli <100 mg/dl [2,6 mmol/l] potilailla, joilla ei ole dokumentoitua sydän- ja verisuonitautia [CVD] lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Viikko 24 ja viikko 108
|
Viikko 24 ja viikko 108
|
|
Prosenttiosuus potilaista, jotka saavuttivat LDL-kolesterolitavoitteen <70 mg/dl [1,8 mmol/L] potilailla, joilla on dokumentoitu CVD lähtötilanteessa.
Aikaikkuna: Viikko 24 ja viikko 108
|
Viikko 24 ja viikko 108
|
|
Muutokset laboratorioarvoissa (mukaan lukien maksan ja munuaisten toiminta)
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 2 asti
|
Perustaso vuoteen 2 asti
|
|
Raportoidut haittatapahtumat
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 2 asti
|
Perustaso vuoteen 2 asti
|
|
Elektrokardiogrammin (EKG) muutokset
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 2 asti
|
Perustaso vuoteen 2 asti
|
|
Keuhkojen toimintatestit (PFT)
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 2 asti
|
Perustaso vuoteen 2 asti
|
|
Luuston kunto/ikä (ranteen röntgenkuva)
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 2 asti
|
Perustaso vuoteen 2 asti
|
|
Korkeuden mittaus
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 2 asti
|
Perustaso vuoteen 2 asti
|
|
Painon mittaus
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 2 asti
|
Perustaso vuoteen 2 asti
|
|
Kehon massan mittaus
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 2 asti
|
Perustaso vuoteen 2 asti
|
|
Tanner Lavastus
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 2 asti
|
Perustaso vuoteen 2 asti
|
|
Maksan rasvan prosentuaalinen muutos
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 2 asti
|
Perustaso vuoteen 2 asti
|
|
Verenpaine
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 2 asti
|
Perustaso vuoteen 2 asti
|
|
Syke
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 2 asti
|
Perustaso vuoteen 2 asti
|
|
Lämpötila
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 2 asti
|
Perustaso vuoteen 2 asti
|
|
Hengitys (hengitys/min)
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 2 asti
|
Perustaso vuoteen 2 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. toukokuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 27. huhtikuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 6. toukokuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 9. toukokuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 22. helmikuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 21. helmikuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AEGR-733-020
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .