Оценить эффективность и безопасность ломитапида у детей с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией при стабильной гиполипидемической терапии
21 февраля 2018 г. обновлено: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
Фаза 3, одногрупповое, открытое, международное, многоцентровое исследование по оценке эффективности и безопасности ломитапида у детей с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией, получающих стабильную гиполипидемическую терапию.
Это открытое международное многоцентровое клиническое исследование фазы 3 с одной группой для оценки эффективности и безопасности ломитапида у педиатрических пациентов с ГоСГ, которые получают стабильную гиполипидемическую терапию, включая аферез ЛПНП.
Исследование состоит из 12-недельного вводного периода, основной 24-недельной фазы эффективности, за которой следует 80-недельная фаза безопасности.
Обзор исследования
Статус
Отозван
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 3
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 5 лет до 17 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Мужчины или женщины в возрасте ≥5 и <18 лет с диагностированной функциональной ГоСГ
- Пациент должен весить не менее 15 кг и иметь ИМТ не ниже 10-го процентиля и не менее 10-го процентиля по росту для возраста и пола на основе диаграмм роста CDC.
- Отрицательный тест на беременность при скрининге и во время исследования для женщин детородного возраста
- Потенциально сексуально активные пациентки детородного возраста должны либо воздерживаться от половой жизни, либо использовать два приемлемых метода контрацепции.
Критерий исключения:
- Другие формы первичной гиперлипопротеинемии и вторичные причины гиперхолестеринемии (например, нефротический синдром, гипотиреоз).
- Аномальные функциональные пробы печени при скрининге
- Умеренная или тяжелая печеночная недостаточность или активное заболевание печени
- Уровень сывороточной креатинфосфокиназы (КФК) >2 × ВГН.
- Хроническая почечная недостаточность
- Злоупотребление наркотиками в течение последних 3 лет или привычное употребление алкоголя в анамнезе
- Застойная сердечная недостаточность класса III или IV Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA).
- Неконтролируемая гипертензия
- По мнению PI, преждевременное или замедленное половое созревание или эндокринное расстройство, которое может повлиять на рост
- Злокачественные новообразования кожи или другие виды рака в анамнезе, возникшие в течение последних 3 лет.
- История воспалительного заболевания кишечника или другого синдрома мальабсорбции или история резекции кишечника, обходного желудочного анастомоза или другой хирургической процедуры для снижения веса.
- Использование мипомерсена в течение 6 месяцев после скрининга.
- Любое заболевание, для которого ожидаемая продолжительность жизни составляет менее 5 лет.
- Любой пациент, который не может избежать лечения сильными или умеренными ингибиторами цитохрома P450 3A4 (CYP3A4) или другими препаратами, противопоказанными для использования с ломитапидом во время исследования.
- Участие в интервенционном клиническом исследовании в течение 6 недель для терапии статинами или в течение 6 месяцев для любой другой неутвержденной терапии.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Ломитапид
|
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Процентное изменение LDL-C
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
|
Исходный уровень, неделя 24
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Процентное изменение TC
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Процентное изменение не-HDL-C
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Процентное изменение HDL-C
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Процентное изменение ТГ
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Процентное изменение Х-ЛПОНП
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Процентное изменение Lp(a)
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Процентное изменение апо B
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Процентное изменение апо А-1
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Процентное изменение LDL-C
Временное ограничение: Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Исходный уровень, недели 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Изменения в гиполипидемической терапии
Временное ограничение: С 24 по 104 неделю
|
С 24 по 104 неделю
|
|
Изменения афереза ЛПНП
Временное ограничение: С 24 по 104 неделю
|
С 24 по 104 неделю
|
|
Процент пациентов, достигших цели (ХС ЛПНП <100 мг/дл [2,6 ммоль/л] для пациентов без документально подтвержденных сердечно-сосудистых заболеваний [ССЗ] на исходном уровне
Временное ограничение: Неделя 24 и до недели 108
|
Неделя 24 и до недели 108
|
|
Процент пациентов, достигших целевого уровня холестерина ЛПНП <70 мг/дл [1,8 ммоль/л]) для пациентов с подтвержденными сердечно-сосудистыми заболеваниями на исходном уровне.
Временное ограничение: Неделя 24 и до недели 108
|
Неделя 24 и до недели 108
|
|
Изменения лабораторных показателей (включая функцию печени и почек)
Временное ограничение: Исходный уровень до 2-го года
|
Исходный уровень до 2-го года
|
|
Сообщенные нежелательные явления
Временное ограничение: Исходный уровень до 2-го года
|
Исходный уровень до 2-го года
|
|
Изменения электрокардиограммы (ЭКГ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 2-го года
|
Исходный уровень до 2-го года
|
|
Легочные функциональные тесты (PFT)
Временное ограничение: Исходный уровень до 2-го года
|
Исходный уровень до 2-го года
|
|
Здоровье костей/возраст (рентген запястья)
Временное ограничение: Исходный уровень до 2-го года
|
Исходный уровень до 2-го года
|
|
Измерение высоты
Временное ограничение: Исходный уровень до 2-го года
|
Исходный уровень до 2-го года
|
|
Измерение веса
Временное ограничение: Исходный уровень до 2-го года
|
Исходный уровень до 2-го года
|
|
Измерение массы тела
Временное ограничение: Исходный уровень до 2-го года
|
Исходный уровень до 2-го года
|
|
Таннер Постановка
Временное ограничение: Исходный уровень до 2-го года
|
Исходный уровень до 2-го года
|
|
Процентное изменение печеночного жира
Временное ограничение: Исходный уровень до 2-го года
|
Исходный уровень до 2-го года
|
|
Артериальное давление
Временное ограничение: Исходный уровень до 2-го года
|
Исходный уровень до 2-го года
|
|
Частота сердцебиения
Временное ограничение: Исходный уровень до 2-го года
|
Исходный уровень до 2-го года
|
|
Температура
Временное ограничение: Исходный уровень до 2-го года
|
Исходный уровень до 2-го года
|
|
Дыхание (вдохов/мин)
Временное ограничение: Исходный уровень до 2-го года
|
Исходный уровень до 2-го года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 мая 2016 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 марта 2017 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 декабря 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 апреля 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 мая 2016 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
9 мая 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
22 февраля 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
21 февраля 2018 г.
Последняя проверка
1 февраля 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AEGR-733-020
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .