Ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania lomitapidu u pacjentów pediatrycznych z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną w trakcie stabilnej terapii hipolipemizującej
21 lutego 2018 zaktualizowane przez: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
Jednoramienne, otwarte, międzynarodowe, wieloośrodkowe badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo lomitapidu u dzieci i młodzieży z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną otrzymujących stabilną terapię hipolipemizującą
Jest to jednoramienne, otwarte, międzynarodowe, wieloośrodkowe badanie kliniczne III fazy, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa lomitapidu u dzieci i młodzieży z HoFH, otrzymujących stabilną terapię hipolipemizującą, w tym aferezę LDL.
Badanie składa się z 12-tygodniowego okresu wstępnego, 24-tygodniowej podstawowej fazy skuteczności, po której następuje 80-tygodniowa faza bezpieczeństwa.
Przegląd badań
Status
Wycofane
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 3
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
5 lat do 17 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥5 i <18 lat ze zdiagnozowaną czynnościową HoFH
- Pacjent musi ważyć co najmniej 15 kg i mieć co najmniej 10 percentyl BMI oraz co najmniej 10 percentyl wzrostu dla wieku i płci na podstawie wykresów wzrostu CDC
- Ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego iw trakcie badania dla kobiet w wieku rozrodczym
- Potencjalnie aktywne seksualnie pacjentki w wieku rozrodczym muszą zachować abstynencję seksualną lub stosować dwie dopuszczalne metody antykoncepcji
Kryteria wyłączenia:
- Inne formy pierwotnej hiperlipoproteinemii i wtórne przyczyny hipercholesterolemii (np. zespół nerczycowy, niedoczynność tarczycy).
- Nieprawidłowy test czynności wątroby podczas badania przesiewowego
- Umiarkowane lub ciężkie zaburzenia czynności wątroby lub czynna choroba wątroby
- Stężenie fosfokinazy kreatynowej (CPK) w surowicy >2 × GGN.
- Przewlekła niewydolność nerek
- Historia nadużywania narkotyków w ciągu ostatnich 3 lat lub nawykowe spożywanie alkoholu
- Zastoinowa niewydolność serca klasy III lub IV według New York Heart Association (NYHA).
- Niekontrolowane nadciśnienie
- W ocenie PI, przedwczesne lub opóźnione dojrzewanie płciowe lub zaburzenia endokrynologiczne, które mogą mieć wpływ na wzrost
- Historia nowotworów złośliwych innych niż skóra lub innych nowotworów występujących w ciągu ostatnich 3 lat
- Historia choroby zapalnej jelit lub innego zespołu złego wchłaniania lub historia resekcji jelita, bajpasu żołądka lub innego zabiegu chirurgicznego w celu zmniejszenia masy ciała.
- Stosowanie mipomersenu w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego.
- Każda choroba, dla której przewidywana długość życia wynosi mniej niż 5 lat.
- Każdy pacjent, który nie jest w stanie uniknąć leczenia silnymi lub umiarkowanymi inhibitorami cytochromu P450 3A4 (CYP3A4) lub innymi lekami przeciwwskazanymi do stosowania z lomitapidem podczas badania.
- Udział w interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 6 tygodni w przypadku leczenia statynami lub w ciągu 6 miesięcy w przypadku jakiejkolwiek innej niezatwierdzonej terapii.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Lomitapid
|
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Procentowa zmiana LDL-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
Wartość wyjściowa, tydzień 24
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Procentowa zmiana TC
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Procentowa zmiana poziomu nie-HDL-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Procentowa zmiana HDL-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Procentowa zmiana TG
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Procentowa zmiana VLDL-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Zmiana procentowa Lp(a)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Procentowa zmiana apo B
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Procentowa zmiana apo A-1
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Procentowa zmiana LDL-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Zmiany w terapii hipolipemizującej
Ramy czasowe: Tydzień 24 do Tydzień 104
|
Tydzień 24 do Tydzień 104
|
|
Zmiany w aferezie LDL
Ramy czasowe: Tydzień 24 do Tydzień 104
|
Tydzień 24 do Tydzień 104
|
|
Odsetek pacjentów, u których osiągnięto cel (LDL-C <100 mg/dl [2,6 mmol/l] u pacjentów bez udokumentowanej choroby sercowo-naczyniowej [CVD] na początku badania)
Ramy czasowe: Tydzień 24 i do Tygodnia 108
|
Tydzień 24 i do Tygodnia 108
|
|
Odsetek pacjentów osiągających docelowy poziom LDL-C <70 mg/dl [1,8 mmol/l]) dla pacjentów z udokumentowaną CVD na początku badania.
Ramy czasowe: Tydzień 24 i do Tygodnia 108
|
Tydzień 24 i do Tygodnia 108
|
|
Zmiany parametrów laboratoryjnych (w tym czynności wątroby i nerek)
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
|
Linia bazowa do roku 2
|
|
Zgłoszone zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
|
Linia bazowa do roku 2
|
|
Zmiany w elektrokardiogramie (EKG).
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
|
Linia bazowa do roku 2
|
|
Testy czynnościowe płuc (PFT)
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
|
Linia bazowa do roku 2
|
|
Stan/wiek kości (prześwietlenie nadgarstka)
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
|
Linia bazowa do roku 2
|
|
Pomiar wysokości
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
|
Linia bazowa do roku 2
|
|
Pomiar masy
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
|
Linia bazowa do roku 2
|
|
Pomiar masy ciała
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
|
Linia bazowa do roku 2
|
|
Inscenizacja Tannera
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
|
Linia bazowa do roku 2
|
|
Procentowa zmiana tłuszczu wątrobowego
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
|
Linia bazowa do roku 2
|
|
Ciśnienie krwi
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
|
Linia bazowa do roku 2
|
|
Tętno
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
|
Linia bazowa do roku 2
|
|
Temperatura
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
|
Linia bazowa do roku 2
|
|
Oddychanie (oddechy/min)
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
|
Linia bazowa do roku 2
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 maja 2016
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 marca 2017
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 grudnia 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 kwietnia 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
6 maja 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
9 maja 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 lutego 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 lutego 2018
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AEGR-733-020
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .