Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluer effektiviteten og sikkerheden af ​​Lomitapide hos pædiatriske patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi på stabil lipidsænkende terapi

21. februar 2018 opdateret af: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 3, enkeltarm, åbent, internationalt, multicenter-studie til evaluering af Lomitapids effektivitet og sikkerhed hos pædiatriske patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi på stabil lipidsænkende terapi

Dette er et fase 3 enkelt-arm, åbent, internationalt, multicenter klinisk forsøg for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​lomitapid hos pædiatriske patienter med HoFH, som modtager stabil lipidsænkende behandling, inklusive LDL-aferese. Studiet består af en 12-ugers indkøringsperiode, en primær 24-ugers effektivitetsfase, efterfulgt af en 80-ugers sikkerhedsfase.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 3

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde i alderen ≥5 og <18 år med diagnosticeret funktionel HoFH
  2. Patienten skal veje mindst 15 kg og være på eller over 10. percentilen i BMI og mindst 10. percentilen i højden for alder og køn baseret på CDC vækstdiagrammer
  3. Negativ graviditetstest ved screening og under undersøgelsen for kvinder i den fødedygtige alder
  4. Potentielt seksuelt aktive kvindelige patienter, der er i den fødedygtige alder, skal enten være seksuelt afholdende eller følge to acceptable præventionsmetoder

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre former for primær hyperlipoproteinæmi og sekundære årsager til hyperkolesterolæmi (f.eks. nefrotisk syndrom, hypothyroidisme).
  2. Unormal leverfunktionstest ved screening
  3. Moderat eller svært nedsat leverfunktion eller aktiv leversygdom
  4. Serum kreatin phosphokinase (CPK) niveau >2 × ULN.
  5. Kronisk nyreinsufficiens
  6. Anamnese med stofmisbrug inden for de sidste 3 år eller sædvanligt alkoholforbrug
  7. New York Heart Association (NYHA) klasse III eller IV kongestiv hjertesvigt.
  8. Ukontrolleret hypertension
  9. Efter PI'erens vurdering, tidlig eller forsinket pubertet eller endokrin lidelse, der ville påvirke væksten
  10. Anamnese med malignitet uden hud eller andre kræftformer, der er opstået inden for de seneste 3 år
  11. Anamnese med inflammatorisk tarmsygdom eller andet malabsorptionssyndrom eller en historie med tarmresektion, gastrisk bypass eller anden vægttabskirurgisk procedure.
  12. Brug af mipomersen inden for 6 måneder efter screening.
  13. Enhver medicinsk tilstand, for hvilken den forventede levetid er mindre end 5 år.
  14. Enhver patient, som ikke er i stand til at undgå behandling med stærke eller moderate cytokrom P450 3A4 (CYP3A4) hæmmere eller andre lægemidler, der er kontraindiceret til brug med lomitapid under undersøgelsen.
  15. Deltagelse i et interventionelt klinisk studie inden for 6 uger for en statinbehandling eller inden for 6 måneder for enhver anden ikke-godkendt behandling.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lomitapid
Medicin: Lomitapid
Andre navne:
  • Juxtapid, Lojuxta

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring i LDL-C
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procent ændring i TC
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentvis ændring i ikke-HDL-C
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentvis ændring i HDL-C
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentvis ændring i TG
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentvis ændring i VLDL-C
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentvis ændring i Lp(a)
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentvis ændring i apo B
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentvis ændring i apo A-1
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentvis ændring i LDL-C
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Baseline, uge ​​4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Ændringer i lipidsænkende behandling
Tidsramme: Uge 24 til og med uge 104
Uge 24 til og med uge 104
Ændringer i LDL-aferese
Tidsramme: Uge 24 til og med uge 104
Uge 24 til og med uge 104
Procentdel af patienter, der opnår mål (LDL-C på <100 mg/dL [2,6 mmol/L] for patienter uden dokumenteret kardiovaskulær sygdom [CVD] ved baseline
Tidsramme: Uge 24 og til og med uge 108
Uge 24 og til og med uge 108
Procentdel af patienter, der opnår mål LDL-C på <70 mg/dL [1,8 mmol/L]) for patienter med dokumenteret CVD ved baseline.
Tidsramme: Uge 24 og til og med uge 108
Uge 24 og til og med uge 108
Ændringer i laboratorieparametre (inklusive lever- og nyrefunktion)
Tidsramme: Baseline til og med år 2
Baseline til og med år 2
Rapporterede uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline til og med år 2
Baseline til og med år 2
Elektrokardiogram (EKG) ændringer
Tidsramme: Baseline til og med år 2
Baseline til og med år 2
Lungefunktionstests (PFT'er)
Tidsramme: Baseline til og med år 2
Baseline til og med år 2
Knoglesundhed/alder (røntgenbillede af håndleddet)
Tidsramme: Baseline til og med år 2
Baseline til og med år 2
Højde måling
Tidsramme: Baseline til og med år 2
Baseline til og med år 2
Vægt måling
Tidsramme: Baseline til og med år 2
Baseline til og med år 2
Måling af kropsmasse
Tidsramme: Baseline til og med år 2
Baseline til og med år 2
Tanner iscenesættelse
Tidsramme: Baseline til og med år 2
Baseline til og med år 2
Procentvis ændring i leverfedt
Tidsramme: Baseline til og med år 2
Baseline til og med år 2
Blodtryk
Tidsramme: Baseline til og med år 2
Baseline til og med år 2
Hjerterytme
Tidsramme: Baseline til og med år 2
Baseline til og med år 2
Temperatur
Tidsramme: Baseline til og med år 2
Baseline til og med år 2
Respiration (vejrtrækninger/min.)
Tidsramme: Baseline til og med år 2
Baseline til og med år 2

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2016

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. marts 2017

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. april 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. maj 2016

Først opslået (Skøn)

9. maj 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. februar 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. februar 2018

Sidst verificeret

1. februar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AEGR-733-020

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Homozygot familiær hyperkolesterolæmi

Kliniske forsøg med Lomitapid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Djibouti

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner