Évaluer l'efficacité et l'innocuité du lomitapide chez les patients pédiatriques atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote sous traitement hypolipémiant stable
21 février 2018 mis à jour par: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
Une étude de phase 3, à un seul bras, ouverte, internationale et multicentrique pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du lomitapide chez les patients pédiatriques atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote sous traitement hypolipémiant stable
Il s'agit d'un essai clinique de phase 3, à un seul bras, ouvert, international et multicentrique visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du lomitapide chez les patients pédiatriques atteints d'HFHo qui reçoivent un traitement hypolipémiant stable, y compris l'aphérèse des LDL.
L'étude comprend une période de rodage de 12 semaines, une phase d'efficacité primaire de 24 semaines, suivie d'une phase d'innocuité de 80 semaines.
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Phase
- Phase 3
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
5 ans à 17 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Homme ou femme âgé de ≥ 5 ans et < 18 ans avec HFHo fonctionnelle diagnostiquée
- Le patient doit peser au moins 15 kg et être égal ou supérieur au 10e centile de l'IMC et au moins au 10e centile de taille pour l'âge et le sexe selon les courbes de croissance du CDC
- Test de grossesse négatif lors de la sélection et pendant l'étude pour les femmes en âge de procréer
- Les patientes potentiellement sexuellement actives en âge de procréer doivent soit être abstinentes sexuellement, soit suivre deux méthodes de contraception acceptables
Critère d'exclusion:
- Autres formes d'hyperlipoprotéinémie primaire et causes secondaires d'hypercholestérolémie (par exemple, syndrome néphrotique, hypothyroïdie).
- Test de la fonction hépatique anormal au dépistage
- Insuffisance hépatique modérée ou sévère ou maladie hépatique active
- Taux sérique de créatine phosphokinase (CPK)> 2 × LSN.
- Insuffisance rénale chronique
- Antécédents de toxicomanie au cours des 3 dernières années ou consommation habituelle d'alcool
- Insuffisance cardiaque congestive de classe III ou IV de la New York Heart Association (NYHA).
- Hypertension non contrôlée
- Au jugement du PI, puberté précoce ou retardée ou trouble endocrinien qui affecterait la croissance
- Antécédents de malignité non cutanée ou d'autres cancers survenus au cours des 3 dernières années
- Antécédents de maladie inflammatoire de l'intestin ou d'un autre syndrome de malabsorption ou antécédents de résection intestinale, de pontage gastrique ou d'une autre intervention chirurgicale de perte de poids.
- Utilisation de mipomersen dans les 6 mois suivant le dépistage.
- Toute condition médicale pour laquelle l'espérance de vie est estimée à moins de 5 ans.
- Tout patient qui est incapable d'éviter un traitement avec des inhibiteurs puissants ou modérés du cytochrome P450 3A4 (CYP3A4), ou d'autres médicaments contre-indiqués pour une utilisation avec le lomitapide pendant l'étude.
- Participation à une étude clinique interventionnelle dans les 6 semaines pour un traitement par statine ou dans les 6 mois pour tout autre traitement non approuvé.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Lomitapide
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Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Variation en pourcentage du LDL-C
Délai: Base de référence, semaine 24
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Base de référence, semaine 24
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Variation en pourcentage du TC
Délai: Au départ, semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Au départ, semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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Variation en pourcentage des non-HDL-C
Délai: Au départ, semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Au départ, semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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|
Variation en pourcentage du HDL-C
Délai: Au départ, semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Au départ, semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
|
Variation en pourcentage de TG
Délai: Au départ, semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Au départ, semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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Variation en pourcentage des VLDL-C
Délai: Au départ, semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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Au départ, semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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Variation en pourcentage de Lp(a)
Délai: Au départ, semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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Au départ, semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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Variation en pourcentage de l'apo B
Délai: Au départ, semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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Au départ, semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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Variation en pourcentage de l'apo A-1
Délai: Au départ, semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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Au départ, semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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Variation en pourcentage du LDL-C
Délai: Au départ, semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Au départ, semaines 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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Modifications du traitement hypolipémiant
Délai: Semaine 24 à Semaine 104
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Semaine 24 à Semaine 104
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Modifications de l'aphérèse des LDL
Délai: Semaine 24 à Semaine 104
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Semaine 24 à Semaine 104
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Pourcentage de patients atteignant l'objectif (LDL-C < 100 mg/dL [2,6 mmol/L] pour les patients sans maladie cardiovasculaire documentée [MCV] au départ)
Délai: Semaine 24 et jusqu'à la semaine 108
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Semaine 24 et jusqu'à la semaine 108
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Pourcentage de patients atteignant l'objectif de taux de LDL-C < 70 mg/dL [1,8 mmol/L]) pour les patients atteints de maladies cardiovasculaires documentées au départ.
Délai: Semaine 24 et jusqu'à la semaine 108
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Semaine 24 et jusqu'à la semaine 108
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Modifications des paramètres de laboratoire (y compris les fonctions hépatique et rénale)
Délai: De base jusqu'à l'année 2
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De base jusqu'à l'année 2
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Événements indésirables signalés
Délai: De base jusqu'à l'année 2
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De base jusqu'à l'année 2
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Modifications de l'électrocardiogramme (ECG)
Délai: De base jusqu'à l'année 2
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De base jusqu'à l'année 2
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Tests de la fonction pulmonaire (PFT)
Délai: De base jusqu'à l'année 2
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De base jusqu'à l'année 2
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Santé osseuse/âge (radiographie du poignet)
Délai: De base jusqu'à l'année 2
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De base jusqu'à l'année 2
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Mesure de la hauteur
Délai: De base jusqu'à l'année 2
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De base jusqu'à l'année 2
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Mesure du poids
Délai: De base jusqu'à l'année 2
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De base jusqu'à l'année 2
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Mesure de la masse corporelle
Délai: De base jusqu'à l'année 2
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De base jusqu'à l'année 2
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Mise en scène du tanneur
Délai: De base jusqu'à l'année 2
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De base jusqu'à l'année 2
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Variation en pourcentage de la graisse hépatique
Délai: De base jusqu'à l'année 2
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De base jusqu'à l'année 2
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Pression artérielle
Délai: De base jusqu'à l'année 2
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De base jusqu'à l'année 2
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Rythme cardiaque
Délai: De base jusqu'à l'année 2
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De base jusqu'à l'année 2
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Température
Délai: De base jusqu'à l'année 2
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De base jusqu'à l'année 2
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Respiration (respirations/min)
Délai: De base jusqu'à l'année 2
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De base jusqu'à l'année 2
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mai 2016
Achèvement primaire (Anticipé)
1 mars 2017
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 décembre 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 avril 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 mai 2016
Première publication (Estimation)
9 mai 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
22 février 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 février 2018
Dernière vérification
1 février 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AEGR-733-020
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .