Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdera effektiviteten och säkerheten av Lomitapide hos pediatriska patienter med homozygot familjär hyperkolesterolemi på stabil lipidsänkande terapi

21 februari 2018 uppdaterad av: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

En fas 3, enarmad, öppen, internationell, multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Lomitapide hos pediatriska patienter med homozygot familjär hyperkolesterolemi på stabil lipidsänkande terapi

Detta är en fas 3 enarmad, öppen, internationell, multicenter klinisk prövning för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av lomitapid hos pediatriska patienter med HoFH som får stabil lipidsänkande behandling, inklusive LDL-aferes. Studien består av en 12-veckors inkörningsperiod, en primär 24-veckors effektfas, följt av en 80-veckors säkerhetsfas.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 3

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Man eller kvinna i åldern ≥5 och <18 år med diagnostiserad funktionell HoFH
  2. Patienten måste väga minst 15 kg och vara på eller över 10:e percentilen i BMI och minst 10:e percentilen i längd för ålder och kön baserat på CDC-tillväxtdiagram
  3. Negativt graviditetstest vid screening och under studien för kvinnor i fertil ålder
  4. Potentiellt sexuellt aktiva kvinnliga patienter som är i fertil ålder måste antingen vara sexuellt abstinenta eller följa två acceptabla preventivmetoder

Exklusions kriterier:

  1. Andra former av primär hyperlipoproteinemi och sekundära orsaker till hyperkolesterolemi (t.ex. nefrotiskt syndrom, hypotyreos).
  2. Onormalt leverfunktionstest vid screening
  3. Måttligt eller gravt nedsatt leverfunktion eller aktiv leversjukdom
  4. Serumkreatinfosfokinas (CPK) nivå >2 × ULN.
  5. Kronisk njurinsufficiens
  6. Historik av drogmissbruk under de senaste 3 åren eller vanlig alkoholkonsumtion
  7. New York Heart Association (NYHA) Klass III eller IV hjärtsvikt.
  8. Okontrollerad hypertoni
  9. Enligt PI:s bedömning, brådmogen eller försenad pubertet eller endokrin störning som skulle påverka tillväxten
  10. Historik av icke-hudmalignitet eller andra cancerformer som inträffat under de senaste 3 åren
  11. Historik med inflammatorisk tarmsjukdom eller annat malabsorptionssyndrom eller en historia av tarmresektion, gastric bypass eller annan viktminskningskirurgi.
  12. Användning av mipomersen inom 6 månader efter screening.
  13. Varje medicinskt tillstånd för vilket den förväntade livslängden förutspås vara mindre än 5 år.
  14. Alla patienter som inte kan undvika behandling med starka eller måttliga cytokrom P450 3A4 (CYP3A4)-hämmare eller andra läkemedel som är kontraindicerade för användning med lomitapid under studien.
  15. Deltagande i en interventionell klinisk studie inom 6 veckor för en statinbehandling eller inom 6 månader för någon annan ej godkänd behandling.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Lomitapid
Läkemedel: Lomitapid
Andra namn:
  • Juxtapid, Lojuxta

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Procentuell förändring av LDL-C
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Baslinje, vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Procentuell förändring i TC
Tidsram: Baslinje, vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Baslinje, vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuell förändring av icke-HDL-C
Tidsram: Baslinje, vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Baslinje, vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuell förändring i HDL-C
Tidsram: Baslinje, vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Baslinje, vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuell förändring i TG
Tidsram: Baslinje, vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Baslinje, vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuell förändring i VLDL-C
Tidsram: Baslinje, vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Baslinje, vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuell förändring i Lp(a)
Tidsram: Baslinje, vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Baslinje, vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuell förändring i apo B
Tidsram: Baslinje, vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Baslinje, vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuell förändring i apo A-1
Tidsram: Baslinje, vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Baslinje, vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Procentuell förändring av LDL-C
Tidsram: Baslinje, vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Baslinje, vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
Förändringar i lipidsänkande terapi
Tidsram: Vecka 24 till och med vecka 104
Vecka 24 till och med vecka 104
Förändringar i LDL-aferes
Tidsram: Vecka 24 till och med vecka 104
Vecka 24 till och med vecka 104
Procent av patienter som uppnår mål (LDL-C <100 mg/dL [2,6 mmol/L] för patienter utan dokumenterad hjärt-kärlsjukdom [CVD] vid baslinjen
Tidsram: Vecka 24 och till och med vecka 108
Vecka 24 och till och med vecka 108
Procent av patienterna som uppnår mål LDL-C på <70 mg/dL [1,8 mmol/L]) för patienter med dokumenterad hjärt-kärlsjukdom vid baslinjen.
Tidsram: Vecka 24 och till och med vecka 108
Vecka 24 och till och med vecka 108
Förändringar i laboratorieparametrar (inklusive lever- och njurfunktion)
Tidsram: Baslinje till och med år 2
Baslinje till och med år 2
Rapporterade negativa händelser
Tidsram: Baslinje till och med år 2
Baslinje till och med år 2
Elektrokardiogram (EKG) förändringar
Tidsram: Baslinje till och med år 2
Baslinje till och med år 2
Lungfunktionstester (PFT)
Tidsram: Baslinje till och med år 2
Baslinje till och med år 2
Benhälsa/ålder (röntgen av handleden)
Tidsram: Baslinje till och med år 2
Baslinje till och med år 2
Höjdmätning
Tidsram: Baslinje till och med år 2
Baslinje till och med år 2
Viktmätning
Tidsram: Baslinje till och med år 2
Baslinje till och med år 2
Kroppsmassamätning
Tidsram: Baslinje till och med år 2
Baslinje till och med år 2
Tanner Staging
Tidsram: Baslinje till och med år 2
Baslinje till och med år 2
Procentuell förändring av leverfett
Tidsram: Baslinje till och med år 2
Baslinje till och med år 2
Blodtryck
Tidsram: Baslinje till och med år 2
Baslinje till och med år 2
Hjärtfrekvens
Tidsram: Baslinje till och med år 2
Baslinje till och med år 2
Temperatur
Tidsram: Baslinje till och med år 2
Baslinje till och med år 2
Andning (andningar/min)
Tidsram: Baslinje till och med år 2
Baslinje till och med år 2

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2016

Primärt slutförande (Förväntat)

1 mars 2017

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 april 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 maj 2016

Första postat (Uppskatta)

9 maj 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 februari 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 februari 2018

Senast verifierad

1 februari 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AEGR-733-020

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Homozygot familjär hyperkolesterolemi

Kliniska prövningar på Lomitapid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera