Bewerten Sie die Wirksamkeit und Sicherheit von Lomitapid bei pädiatrischen Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie unter stabiler lipidsenkender Therapie

Einschlusskriterien:

1. Männer oder Frauen im Alter von ≥5 und <18 Jahren mit diagnostizierter funktioneller HoFH
2. Der Patient muss mindestens 15 kg wiegen und einen BMI von mindestens dem 10. Perzentil sowie eine Körpergröße von mindestens dem 10. Perzentil für Alter und Geschlecht haben, basierend auf CDC-Wachstumstabellen
3. Negativer Schwangerschaftstest beim Screening und während der Studie für Frauen im gebärfähigen Alter
4. Potenziell sexuell aktive Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen entweder sexuell abstinent sein oder zwei akzeptable Verhütungsmethoden anwenden

Ausschlusskriterien:

1. Andere Formen der primären Hyperlipoproteinämie und sekundäre Ursachen der Hypercholesterinämie (z. B. nephrotisches Syndrom, Hypothyreose).
2. Abnormaler Leberfunktionstest beim Screening
3. Mittelschwere oder schwere Leberfunktionsstörung oder aktive Lebererkrankung
4. Serum-Kreatinphosphokinase (CPK)-Spiegel >2 × ULN.
5. Chronische Niereninsuffizienz
6. Vorgeschichte von Drogenmissbrauch innerhalb der letzten 3 Jahre oder gewohnheitsmäßiger Alkoholkonsum
7. Herzinsuffizienz der Klasse III oder IV der New York Heart Association (NYHA).
8. Unkontrollierter Bluthochdruck
9. Nach Einschätzung des PI handelt es sich um eine vorzeitige oder verzögerte Pubertät oder eine endokrine Störung, die das Wachstum beeinträchtigen würde
10. Vorgeschichte von bösartigen oder anderen Krebsarten, die nicht der Haut zuzuordnen sind und innerhalb der letzten 3 Jahre aufgetreten sind
11. Vorgeschichte einer entzündlichen Darmerkrankung oder eines anderen Malabsorptionssyndroms oder Vorgeschichte einer Darmresektion, eines Magenbypasses oder eines anderen chirurgischen Eingriffs zur Gewichtsreduktion.
12. Verwendung von Mipomersen innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening.
13. Jede Erkrankung, bei der die Lebenserwartung voraussichtlich weniger als 5 Jahre beträgt.
14. Jeder Patient, der eine Behandlung mit starken oder mäßigen Cytochrom P450 3A4 (CYP3A4)-Inhibitoren oder anderen Arzneimitteln, die für die Anwendung mit Lomitapid während der Studie kontraindiziert sind, nicht vermeiden kann.
15. Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie innerhalb von 6 Wochen für eine Statintherapie oder innerhalb von 6 Monaten für jede andere nicht zugelassene Therapie.