Evaluar la eficacia y seguridad de la lomitapida en pacientes pediátricos con hipercolesterolemia familiar homocigota en tratamiento estable con hipolipemiantes
21 de febrero de 2018 actualizado por: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio de fase 3, de un solo brazo, abierto, internacional y multicéntrico para evaluar la eficacia y la seguridad de la lomitapida en pacientes pediátricos con hipercolesterolemia familiar homocigota en terapia estable de reducción de lípidos
Este es un ensayo clínico multicéntrico, internacional, de etiqueta abierta, de un solo brazo de Fase 3 para evaluar la eficacia y la seguridad de la lomitapida en pacientes pediátricos con HoFH que reciben una terapia estable para reducir los lípidos, incluida la aféresis de LDL.
El estudio consta de un período inicial de 12 semanas, una fase de eficacia principal de 24 semanas, seguida de una fase de seguridad de 80 semanas.
Descripción general del estudio
Estado
Retirado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 3
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer de ≥5 años y <18 años con HFHo funcional diagnosticada
- El paciente debe pesar al menos 15 kg y estar en o por encima del percentil 10 en IMC y al menos en el percentil 10 en altura para la edad y el sexo según las tablas de crecimiento de los CDC
- Prueba de embarazo negativa en la selección y durante el estudio para mujeres en edad fértil
- Las pacientes potencialmente sexualmente activas que están en edad fértil deben abstenerse sexualmente o seguir dos métodos anticonceptivos aceptables.
Criterio de exclusión:
- Otras formas de hiperlipoproteinemia primaria y causas secundarias de hipercolesterolemia (p. ej., síndrome nefrótico, hipotiroidismo).
- Prueba de función hepática anormal en la selección
- Insuficiencia hepática moderada o grave o enfermedad hepática activa
- Nivel de creatina fosfoquinasa sérica (CPK) >2 × LSN.
- Insuficiencia renal cronica
- Antecedentes de abuso de drogas en los últimos 3 años o consumo habitual de alcohol
- Insuficiencia cardíaca congestiva de clase III o IV de la New York Heart Association (NYHA).
- Hipertensión no controlada
- A juicio del PI, pubertad precoz o retrasada o trastorno endocrino que afectaría el crecimiento
- Antecedentes de neoplasias malignas no cutáneas u otros tipos de cáncer ocurridos en los últimos 3 años
- Antecedentes de enfermedad inflamatoria intestinal u otro síndrome de malabsorción o antecedentes de resección intestinal, derivación gástrica u otro procedimiento quirúrgico para perder peso.
- Uso de mipomersen dentro de los 6 meses posteriores a la selección.
- Cualquier condición médica para la cual se prevé que la esperanza de vida sea inferior a 5 años.
- Cualquier paciente que no pueda evitar el tratamiento con inhibidores fuertes o moderados del citocromo P450 3A4 (CYP3A4), u otros medicamentos contraindicados para su uso con lomitapida durante el estudio.
- Participación en un estudio clínico de intervención dentro de las 6 semanas para una terapia con estatinas o dentro de los 6 meses para cualquier otra terapia no aprobada.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Lomitapida
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio porcentual en LDL-C
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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Línea de base, semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio porcentual en TC
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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Cambio porcentual en no-HDL-C
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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|
Cambio porcentual en HDL-C
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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|
Cambio porcentual en TG
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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|
Cambio porcentual en VLDL-C
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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Cambio porcentual en Lp(a)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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Cambio porcentual en apo B
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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Cambio porcentual en apo A-1
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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Cambio porcentual en LDL-C
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
|
Línea de base, Semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 68, 80, 92, 104
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Cambios en la terapia hipolipemiante
Periodo de tiempo: Semana 24 a Semana 104
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Semana 24 a Semana 104
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Cambios en la aféresis de LDL
Periodo de tiempo: Semana 24 a Semana 104
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Semana 24 a Semana 104
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Porcentaje de pacientes que logran el objetivo (C-LDL de <100 mg/dl [2,6 mmol/l] para pacientes sin enfermedad cardiovascular documentada [ECV] al inicio)
Periodo de tiempo: Semana 24 y hasta la Semana 108
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Semana 24 y hasta la Semana 108
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Porcentaje de pacientes que alcanzan la meta de C-LDL de <70 mg/dL [1,8 mmol/L]) para pacientes con ECV documentada al inicio.
Periodo de tiempo: Semana 24 y hasta la Semana 108
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Semana 24 y hasta la Semana 108
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Cambios en los parámetros de laboratorio (incluyendo función hepática y renal)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 2
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Línea de base hasta el año 2
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Eventos adversos informados
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 2
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Línea de base hasta el año 2
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Cambios en el electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 2
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Línea de base hasta el año 2
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Pruebas de función pulmonar (PFT)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 2
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Línea de base hasta el año 2
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Salud ósea/edad (radiografía de la muñeca)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 2
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Línea de base hasta el año 2
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Medida de altura
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 2
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Línea de base hasta el año 2
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Medición de peso
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 2
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Línea de base hasta el año 2
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Medición de masa corporal
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 2
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Línea de base hasta el año 2
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Puesta en escena de Tanner
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 2
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Línea de base hasta el año 2
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Cambio porcentual en la grasa hepática
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 2
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Línea de base hasta el año 2
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Presión arterial
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 2
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Línea de base hasta el año 2
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Ritmo cardiaco
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 2
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Línea de base hasta el año 2
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Temperatura
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 2
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Línea de base hasta el año 2
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Respiración (respiraciones/min)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el año 2
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Línea de base hasta el año 2
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2016
Finalización primaria (Anticipado)
1 de marzo de 2017
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de diciembre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de abril de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de mayo de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
9 de mayo de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de febrero de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de febrero de 2018
Última verificación
1 de febrero de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AEGR-733-020
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