소아 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자에서 안정적 지질강하 요법에 대한 로미타피드의 효능 및 안전성 평가
2018년 2월 21일 업데이트: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증이 있는 소아 환자에서 안정적인 지질 저하 요법에 대한 Lomitapide의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 단일군, 공개 라벨, 국제, 다기관 연구
이것은 LDL 성분채집술을 포함한 안정적인 지질 저하 요법을 받고 있는 HoFH 소아 환자에서 로미타피드의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상 단일군, 공개 라벨, 국제, 다기관 임상 시험입니다.
이 연구는 12주 준비 기간, 24주 기본 효능 단계, 80주 안전성 단계로 구성됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 3단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 기능적 HoFH로 진단된 5세 이상 18세 미만의 남성 또는 여성
- 환자의 체중은 15kg 이상이어야 하며 BMI 10백분위수 이상이어야 하며 CDC 성장 차트를 기준으로 연령 및 성별에 대해 신장이 10백분위수 이상이어야 합니다.
- 가임기 여성에 대한 스크리닝 및 연구 동안 음성 임신 테스트
- 가임 연령의 잠재적으로 성적으로 활동적인 여성 환자는 성적으로 금욕하거나 허용되는 두 가지 피임 방법을 따라야 합니다.
제외 기준:
- 다른 형태의 원발성 고지단백혈증 및 고콜레스테롤혈증의 이차성 원인(예: 신증후군, 갑상선기능저하증).
- 스크리닝 시 간기능 검사 이상
- 중등도 또는 중증 간 장애 또는 활동성 간 질환
- 혈청 크레아틴 포스포키나제(CPK) 수준 >2 × ULN.
- 만성 신부전
- 지난 3년 이내의 약물 남용 또는 습관적인 음주력
- 뉴욕심장협회(NYHA) Class III 또는 IV 울혈성 심부전.
- 조절되지 않는 고혈압
- PI의 판단에 따라 조숙하거나 지연된 사춘기 또는 성장에 영향을 미칠 내분비 장애
- 지난 3년 이내에 발생한 비피부 악성종양 또는 기타 암의 병력
- 염증성 장 질환 또는 기타 흡수 장애 증후군의 병력 또는 장 절제, 위 우회 또는 기타 체중 감량 수술의 병력.
- 스크리닝 6개월 이내 mipomersen 사용.
- 기대 수명이 5년 미만으로 예상되는 모든 의학적 상태.
- 강하거나 중등도인 사이토크롬 P450 3A4(CYP3A4) 억제제 또는 연구 기간 동안 로미타피드와 함께 사용하는 것이 금기인 기타 약물 치료를 피할 수 없는 모든 환자.
- 스타틴 요법의 경우 6주 이내 또는 기타 승인되지 않은 요법의 경우 6개월 이내의 중재적 임상 연구 참여.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 로미타피드
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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LDL-C의 백분율 변화
기간: 기준선, 24주차
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기준선, 24주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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TC의 백분율 변화
기간: 기준선, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주, 56주, 68주, 80주, 92주, 104주
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기준선, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주, 56주, 68주, 80주, 92주, 104주
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비 HDL-C의 백분율 변화
기간: 기준선, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주, 56주, 68주, 80주, 92주, 104주
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기준선, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주, 56주, 68주, 80주, 92주, 104주
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HDL-C의 백분율 변화
기간: 기준선, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주, 56주, 68주, 80주, 92주, 104주
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기준선, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주, 56주, 68주, 80주, 92주, 104주
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TG의 백분율 변화
기간: 기준선, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주, 56주, 68주, 80주, 92주, 104주
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기준선, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주, 56주, 68주, 80주, 92주, 104주
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VLDL-C의 변화율
기간: 기준선, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주, 56주, 68주, 80주, 92주, 104주
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기준선, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주, 56주, 68주, 80주, 92주, 104주
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Lp(a)의 백분율 변화
기간: 기준선, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주, 56주, 68주, 80주, 92주, 104주
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기준선, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주, 56주, 68주, 80주, 92주, 104주
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Apo B의 백분율 변화
기간: 기준선, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주, 56주, 68주, 80주, 92주, 104주
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기준선, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주, 56주, 68주, 80주, 92주, 104주
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Apo A-1의 백분율 변화
기간: 기준선, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주, 56주, 68주, 80주, 92주, 104주
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기준선, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주, 56주, 68주, 80주, 92주, 104주
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LDL-C의 백분율 변화
기간: 기준선, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주, 56주, 68주, 80주, 92주, 104주
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기준선, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주, 56주, 68주, 80주, 92주, 104주
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지질 저하 요법의 변화
기간: 24주차부터 104주차까지
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24주차부터 104주차까지
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LDL 성분채집술의 변화
기간: 24주차부터 104주차까지
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24주차부터 104주차까지
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기준선에서 기록된 심혈관 질환[CVD]이 없는 환자의 경우 <100mg/dL[2.6mmol/L]의 목표(LDL-C)를 달성한 환자 비율
기간: 24주차부터 108주차까지
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24주차부터 108주차까지
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베이스라인에서 기록된 CVD 환자의 목표 LDL-C <70mg/dL[1.8mmol/L])를 달성한 환자 비율.
기간: 24주차부터 108주차까지
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24주차부터 108주차까지
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실험실 매개변수의 변화(간 및 신장 기능 포함)
기간: 기준선부터 2년차까지
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기준선부터 2년차까지
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보고된 부작용
기간: 기준선부터 2년차까지
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기준선부터 2년차까지
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심전도(ECG) 변화
기간: 기준선부터 2년차까지
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기준선부터 2년차까지
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폐 기능 검사(PFT)
기간: 기준선부터 2년차까지
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기준선부터 2년차까지
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뼈 건강/나이(손목 엑스레이)
기간: 기준선부터 2년차까지
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기준선부터 2년차까지
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높이 측정
기간: 기준선부터 2년차까지
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기준선부터 2년차까지
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무게 측정
기간: 기준선부터 2년차까지
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기준선부터 2년차까지
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체질량 측정
기간: 기준선부터 2년차까지
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기준선부터 2년차까지
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태너 스테이징
기간: 기준선부터 2년차까지
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기준선부터 2년차까지
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간 지방의 백분율 변화
기간: 기준선부터 2년차까지
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기준선부터 2년차까지
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혈압
기간: 기준선부터 2년차까지
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기준선부터 2년차까지
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심박수
기간: 기준선부터 2년차까지
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기준선부터 2년차까지
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온도
기간: 기준선부터 2년차까지
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기준선부터 2년차까지
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호흡(호흡/분)
기간: 기준선부터 2년차까지
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기준선부터 2년차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 5월 1일
기본 완료 (예상)
2017년 3월 1일
연구 완료 (예상)
2019년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 4월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 5월 6일
처음 게시됨 (추정)
2016년 5월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 2월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 2월 21일
마지막으로 확인됨
2018년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AEGR-733-020
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