フォンタン患者における吸入トレプロスチニルの急性効果
2020年7月13日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
フォンタン患者の運動、血管機能、および運動誘発性肝硬直に対する吸入トレプロスチニルの急性効果を決定するための無作為化プラセボ対照パイロット研究
このパイロット研究では、研究者は、安定したFontan患者の運動パフォーマンス、肺血流、静脈圧応答、および血管機能に対する局所送達吸入肺血管拡張剤（吸入トレプロスチニル）の効果を調査することを提案しています.
治験責任医師は、安静時および運動による全身静脈圧の急激な上昇が肝臓硬直に及ぼす影響を評価し、トレプロスチニルが治験責任医師が期待する急激な硬直の増加を軽減するかどうかも評価します。
これは前向き無作為化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー試験です。
募集とインフォームド コンセントの後、各参加者はベースライン テスト (訪問 1) を含む 3 回の研究訪問を受け、続いて CCHMC で 2 セットの運動および血管機能テスト (訪問 2 および訪問 3) を受けます。
26人の患者がこの研究に登録されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
15
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18歳以上の患者
- フォンタン手術後の単心室患者の状態
除外基準:
- 臨床的に不安定：これらは、息切れの悪化、新たな不整脈、制御不能な心不全、または臨床的に重大な肝硬変または腎不全の証拠など、新たな心血管症状を経験している患者です。
- -以前の臨床的に示された画像検査（心エコー検査およびMRI）で特定されたフォンタン経路または心臓内閉塞の証拠;
- 以前に文書化された臨床データからの心エコー図またはMRIのいずれかで、駆出率が40％未満の左または右の全身性心室収縮機能不全の証拠;
- コントロールされていない不整脈の存在;
- 何らかの理由で運動テストを実行できない、または運動テストが参加者の最善の利益にならないとPIまたは被指名者が判断した場合
- 現在妊娠中および/または授乳中
- -インフォームドコンセントを提供できない患者
- BMI > 30mg/m2
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：サポート_ケア
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：トレプロスチニル
Tyvaso®（トレプロスチニル）吸入システムを使用して、18mcg（3回の呼吸）の用量が投与されます。
Tyvaso® (トレプロスチニル) 吸入液は、2.9 mL の透明なアンプルで提供され、フォイル パウチに 4 つのアンプルとして包装されています。
頻度と期間 - 1回の研究訪問で3回。
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18mcg（3回の呼吸）の用量が3回投与されます：ベースラインで、1.5時間。
ベースラインを投稿し、最大運動テストの2時間後にもう一度。
他の名前：
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
Tyvaso®（トレプロスチニル）吸入システムを使用して、プラセボを 3 呼吸分投与します。
プラセボは、トレプロスチニルに対応するアンプルで供給されます。
ボリュームは、トレプロスチニルのボリュームと一致します。
頻度と期間 - 1回の研究訪問で3回。
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プラセボの 3 回の呼吸 (吸入装置による) が 3 回投与されます: ベースラインで、1.5 時間。
ベースラインを投稿し、最大運動テストの2時間後にもう一度。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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せん断波超音波エラストグラフィ (m/s) の測定による肝硬直の減少
時間枠：安静時および投与後 2
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安静時および最大運動後、せん断波超音波エラストグラフィーを実施して、安静時と比較して最大運動後の肝臓剛性の改善 (m/s 数の減少) を治験薬が示すかどうかを評価します。
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安静時および投与後 2
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安静時および最大運動時の静脈圧 (mmHg)
時間枠：安静時および漸増運動のピーク時
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静脈圧は、安静時と増分ランプ運動試験中の両方で測定されました。
トレプロスチニル治験薬が、プラセボと比較してピーク運動中の静脈圧測定に異なる影響を与えるかどうかを評価するために比較が行われました。
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安静時および漸増運動のピーク時
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運動持久時間 (分)
時間枠：投与直後 3
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運動持久力を測定するために一定の作業速度の運動テストが行われます
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投与直後 3
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酸素消費量 (VO2) のピーク量 (ml/kg/分)
時間枠：最大運動負荷テスト (5-10 分)
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増分運動テスト中にピーク/最大 VO2 の差を測定して、トレプロスチニルとプラセボを使用した場合にピーク運動中の反応が異なるかどうかを評価します。
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最大運動負荷テスト (5-10 分)
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増分運動中の分時換気量と二酸化炭素量勾配 (VE/VCO2)
時間枠：最大運動負荷テスト (5-10 分)
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増分運動テスト中にピーク/最大 VE/VCO2 の差を測定して、トレプロスチニルとプラセボを利用した場合にピーク運動中の反応が異なるかどうかを評価します。
VE/VCO2 勾配は、分時換気量と二酸化炭素生成の関係を示すために使用されます。
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最大運動負荷テスト (5-10 分)
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嫌気性閾値での VO2 (ml/kg/分)
時間枠：最大運動負荷テスト (5-10 分)
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トレプロスチニルとプラセボの反応の差異を評価するための増分運動テストの無酸素性閾値での VO2 の差の測定
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最大運動負荷テスト (5-10 分)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Gruschen Veldtman, MBChB、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年2月21日
一次修了 (実際)
2018年9月21日
研究の完了 (実際)
2018年9月21日
試験登録日
最初に提出
2016年5月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年5月10日
最初の投稿 (見積もり)
2016年5月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年7月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年7月13日
最終確認日
2020年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。